Devam eden Duchenne klinik çalışmalarının terapötik yaklaşıma göre gruplandığı özet tablo. Tamamlanmış ve sonlandırılmış çalışmalar listelenmez.
Bu sayfa, DMD Warrior kataloğundaki devam eden Duchenne klinik çalışmalarının yapılandırılmış bir özetidir. Zengin filtrelerle her çalışmayı listeleyen ana arama sayfasının aksine, bu tablo aktif araştırmaları terapötik yaklaşıma göre gruplar; böylece sponsorları, ilaçları ve fazları tek bir görünümde tarayabilirsiniz.
Çalışmalar Gen Terapisi, Exon Skipping, mRNA / tRNA / saRNA Terapileri, Gen Düzenleme ve diğer standart kategoriler altında düzenlenir. Tamamlanmış ve sonlandırılmış çalışmalar hariç tutulur; böylece tablo, güncel seçenekleri araştıran aileler için hâlâ geçerli araştırmaları yansıtır.
Her satırda sponsor şirket, araştırma ilacı veya ürün adı, çalışma fazı, listelenmişse varyant veya genotip gereksinimleri, güncel hasta alım durumu, merkez bulunan ülkeler ve kamuya açık çalışma sayfası veya kayıt tanımlayıcısına bağlantı gösterilir. Aynı terapötik yaklaşım içindeki programları karşılaştırmak için şirket ve ilaç sütunlarını kullanın.
Tam uygunluk kriterlerini, iletişim bilgilerini ve ClinicalTrials.gov bağlantılarını okumak için bir çalışma adına veya NCT ID'ye tıklayın. Yaş, ülke veya duruma göre filtrelemek için Çalışma Arama sayfasına dönün; tüm katalogdaki ülke ve faz dağılımları için DMD Klinik Çalışma İstatistikleri sayfasını ziyaret edin.
Son güncelleme:
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Faz 4 | Klinik bulgular ve daha önce klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı bir genetik test sonucuna dayanarak Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesinleştirilmiş olması. | Henüz Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT07542314 |
| Genethon | GNT0004 | Faz 3 | GNT-014-MDYF araştırmasına kayıtlı olmak. Ekzon 8 ve/veya 9'u etkileyen mutasyonlara sahip katılımcılar hariç olmak üzere, ayrıntılı genotipleme ile pozitif genetik test sonucuna dayanarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Fransa, Belçika, İspanya | 2023-505187-11-00 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION | Faz 3 | Belgelenmiş klinik bulgular ve önceki genetik test sonuçlarına dayanarak DMD tanısının kesin olarak doğrulanmış olması. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri, Avustralya, Belçika, Kanada, Almanya, Çin Hong Kong ÖİB, İsrail, İtalya, Japonya, Güney Kore, İspanya, İsveç, Tayvan, Birleşik Krallık | NCT05881408 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Faz 3 | Klinik olarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına ve DMD fenotipi ile uyumlu olduğu belgelenmiş DMD gen mutasyonuna sahip olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri, Kanada, Avustralya | NCT07160634 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Faz 2/3 | DMD geninde 18. ekzon ve sonrasını etkileyen bir mutasyona sahip olmak ve tipik Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile uyumlu klinik bulgular göstermek. Ancak Kohort 1b'de yer alan katılımcılar için, DMD geninde 12–17. ekzonlar arasını etkileyen bir mutasyona sahip olmak yeterlidir. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri, Kanada | NCT05693142 |
| GENERIUM | GNR-097 | Faz 2 | Belgelenmiş Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına ve hastalığa ait klinik bulgulara sahip, 4–9 yaş arasındaki yürüyebilen erkek çocuklar. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Rusya, Belarus | NCT07673809 |
| Hoffmann-La Roche | ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Faz 2 | Tarama değerlendirmesi öncesinde, klinik bulguların belgelenmiş olması ve klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı genetik test ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Belçika, Fransa, Almanya, İtalya, İspanya, Birleşik Krallık | NCT06128564 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Faz 1/2 | Sponsor tarafından gerçekleştirilen genetik test ile doğrulanmış, DMD fenotipi ile uyumlu olduğu belgelenmiş bir distrofin gen mutasyonuna sahip olmak ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir. Genotipin rezidüel (kalıntı) distrofin üretimini öngörebileceği veya yaş gibi nedenlerle kesin bir DMD tanısının konulamadığı durumlarda, bu kritere uygunluğun değerlendirilebilmesi için başlangıç kas biyopsilerinde distrofin düzeylerinin incelenmesi gerekebilir. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri, Kanada, İtalya, Birleşik Krallık | NCT06138639 |
| Solid Biosciences | SGT-001 | Faz 1/2 | Belgelenmiş Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak ve DMD fenotipi ile uyumlu olduğu doğrulanmış bir distrofin gen mutasyonunun belgelenmiş olması gerekmektedir. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT03368742 |
| Insmed Gene Therapy LLC | INS1201 | Faz 1 | Tarama değerlendirmesinden önce veya tarama sürecinin bir parçası olarak, genetik test ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir. Yeniden tarama değerlendirmesine katılan hastaların dosyalarında daha önce doğrulanmış bir DMD genetik testi bulunuyorsa, bu testin tekrar yapılmasına gerek yoktur. Genetik test raporunda, DMD geninin 18 ile 58. ekzonları (her ikisi de dâhil) arasında tamamen yer alan ve fonksiyonel distrofin proteininin üretilememesine yol açması beklenen çerçeve kayması (frameshift) delesyonu, çerçeve kayması duplikasyonu, erken durdurma (nonsense) mutasyonu, kanonik kesim (splice) bölgesi mutasyonu veya diğer patojenik varyantlardan birinin bulunduğu belgelenmiş olmalıdır. Bu nedenle, DMD geninin 1–17. veya 59–71. ekzonlarını etkileyen mutasyonlar bu araştırma için uygun değildir. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri | NCT06817382 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Faz 1 | Yalnızca Kohort 1–8 için: Belgelenmiş klinik bulgular ve daha önce yapılmış genetik test sonuçlarına dayanarak Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri | NCT04626674 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | BBM-D101 | Erken Faz 1 | Genetik test ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının doğrulanmış olması gerekmektedir. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Çin | NCT06641895 |
| Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd | SPOT-mRNA03 (SPOT-03) | Erken Faz 1 | Tarama değerlendirmesi sırasında 2 yaşını doldurmuş ancak 8 yaşından küçük olan ve en az 10 metreyi bağımsız olarak yürüyebilen erkek çocuklar. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Çin | NCT07188012 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Müdahalesel | Bu çalışmanın amacı, daha önce bir klinik araştırmada Elevidys tedavisi almış katılımcıların uzun dönem güvenliliğini ve etkinliğini standart bir yaklaşımla izlemek amacıyla tek bir klinik araştırma yürütmektir. Bu çalışma kapsamında herhangi bir araştırma ilacı uygulanmayacaktır. | Davetle Kayıt | Amerika Birleşik Devletleri, Belçika, Almanya, Çin Hong Kong ÖİB, İtalya, Japonya, İspanya, Tayvan, Birleşik Krallık | NCT05967351 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Gözlemsel | Klinik bulguların belgelenmiş olması ve klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı genetik test ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri | NCT05683379 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE) | Gözlemsel | Belgelenmiş klinik bulgular ve klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı bir genetik test sonucuna dayanarak Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının doğrulanmış olması. | Davetle Kayıt | Amerika Birleşik Devletleri | NCT06270719 |
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Avidity Biosciences | AOC 1044 SAFARI44 | Faz 3 | 44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu genetik olarak doğrulanmış bir distrofin gen mutasyonunu gösteren kabul edilebilir bir genetik test sonucuna sahip olmak. | Henüz Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT07587242 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Faz 3 | Yürüyebilen, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı doğrulanmış erkek hasta olmak ve distrofin geninde, 51. ekzon atlama (exon 51 skipping) tedavisine uygun bir ekzon delesyonu ile karakterize edilmiş genetik olarak doğrulanmış bir mutasyona sahip olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri | NCT07608432 |
| Avidity Biosciences | AOC 1044 EXPLORE44 | Faz 2 | 6 yaşında veya daha küçükken Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) klinik tanısı almış ya da DMD ile uyumlu belirtileri açıkça başlamış olmak. Ayrıca, 44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu genetik olarak doğrulanmış bir DMD gen mutasyonuna sahip olmak. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT06244082 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Faz 2 | Katılımcının, araştırma ilacını (IMP) kalıcı olarak bırakmadan veya araştırmadan çekilmeden 351-201 klinik araştırmasını tamamlamış olması gerekmektedir. | Davetle Kayıt | İtalya, Hollanda, İspanya, Türkiye, Birleşik Krallık | NCT07573631 |
| Entrada Therapeutics | ELEVATE-LTE | Faz 2 | Katılımcının ENTR-601-44-201 veya ENTR-601-45-201 klinik araştırmasını tamamlamış olması gerekmektedir. | Henüz Hasta Alımı Yok | Belçika, İtalya, Hollanda, İspanya, Birleşik Krallık | NCT07682129 |
| NS Pharma | Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201 | Faz 2 | Distrofin geninde, distrofin mRNA okuma çerçevesini yeniden oluşturmak amacıyla 44. ekzon atlaması (exon 44 skipping) ile tedavi edilebilir olduğu genetik olarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) mutasyonuna veya mutasyonlarına sahip olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri, Avustralya, Kanada, Japonya, Yeni Zelanda, Güney Kore, Türkiye | NCT05996003 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Faz 2 | Bu çalışma, daha önce WVE-N531 ile yürütülen başka bir klinik araştırmaya katılmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalarında intravenöz (IV) WVE-N531 tedavisinin uzun dönem güvenliliğini, tolere edilebilirliğini, etkinliğini, farmakokinetiğini ve potansiyel keşif amaçlı biyobelirteçler aracılığıyla farmakodinamik (PD) etkilerini değerlendirmek amacıyla yürütülen Faz 2 açık etiketli uzatma (Open-Label Extension, OLE) araştırmasıdır. Bu çalışmaya katılan tüm hastalar, daha önce tamamladıkları bir WVE-N531 klinik araştırmasından bu uzatma çalışmasına geçiş yapmıştır. | Davetle Kayıt | Birleşik Krallık, Ürdün | NCT07209332 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Faz 1/2 | Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik olarak doğrulanmış olması ve 51. ekzon atlama (exon 51 skipping) tedavisine uygun spesifik bir genetik değişikliğe sahip olmak. | Aktif, Hasta Alımı Yok | İtalya, Hollanda, İspanya, Türkiye, Birleşik Krallık | NCT06280209 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Faz 1/2 | Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı doğrulanmış erkek hasta olmak ve distrofin geninde, 51. ekzon atlama (exon 51 skipping) tedavisine uygun bir ekzon delesyonu ile karakterize edilmiş genetik olarak doğrulanmış bir mutasyona sahip olmak. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri, Avustralya, Belçika, Kanada, İrlanda, İtalya, Güney Kore, İspanya, Birleşik Krallık | NCT05524883 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (ELEVATE-44) | Faz 1/2 | Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik olarak doğrulanmış olması ve merkez genetik danışmanı tarafından değerlendirildiğinde, 44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu doğrulanan patojenik bir distrofin gen varyantına sahip olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Belçika, İtalya, İspanya, Birleşik Krallık | NCT07037862 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 (ELEVATE-45) | Faz 1/2 | Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik olarak doğrulanmış olması ve merkez genetik danışmanı tarafından değerlendirildiğinde, 45. ekzon atlama (exon 45 skipping) tedavisine uygun olduğu doğrulanan patojenik bir distrofin gen varyantına sahip olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Belçika, İtalya, Hollanda, İspanya, Birleşik Krallık | NCT07038824 |
| NS Pharma | NS-050/NCNP-03 Meteor50 | Faz 1/2 | Distrofin geninde, distrofin mRNA okuma çerçevesini yeniden oluşturmak amacıyla 50. ekzon atlaması (exon 50 skipping) ile tedavi edilebilir olduğu doğrulanmış bir DMD ekzon delesyonuna sahip olmak. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri, Kanada, Japonya, Güney Kore, Türkiye | NCT06053814 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Faz 1/2 | Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile ilişkili, 53. ekzon atlama (exon 53 skipping) tedavisine uygun olduğu belgelenmiş bir DMD gen mutasyonuna sahip olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri, Ürdün, Birleşik Krallık | NCT04906460 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | LE051 | Erken Faz 1 | 2020 tarihli Duchenne Musküler Distrofisi Klinik Uygulama Kılavuzu'na göre Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının doğrulanmış olması ve genetik test sonuçlarının 51. ekzon atlama (exon 51 skipping) tedavisine uygun olduğunu göstermesi gerekmektedir. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Çin | NCT06900049 |
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Peking Union Medical College Hospital | RAG-18 | Erken Faz 1 | Uzman bir hekim tarafından konulmuş yazılı Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına ve doğrulanabilir bir genetik test raporuna sahip erkek hasta olmak. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Çin | NCT07282652 |
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Precision BioSciences | PBGENE-DMD | Faz 1/2 | Moleküler genetik test ile doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak ve DMD mutasyonunun 45 ile 55. ekzonlar (dâhil) arasında tamamen yer alması. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri | NCT07429240 |
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Faz 3 | Araştırmacı tarafından doğrulanmış; ailede DMD öyküsü, yüksek kreatin kinaz (CK) düzeyi, kas biyopsisinde distrofin eksikliği, baldır kaslarında psödohipertrofi, Gowers belirtisi öyküsü ve 7 yaşından önce başlayan yürüme bozukluğu gibi Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile uyumlu klinik ve fenotipik bulgulara dayanarak Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı almış olmak. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT05126758 |
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Faz 2 | Katılımcının HOPE-2 klinik araştırmasına kayıtlı olduğunun belgelenmiş olması ve araştırmanın 12. ay takip değerlendirmesini tamamlamış olması gerekmektedir. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT04428476 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Faz 2 | Distrofin (DMD) geninde belgelenmiş bir mutasyona sahip olmak ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile uyumlu fenotipik bulgular göstermek. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT05540860 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Faz 2 | 6–17 yaş arasında olmak, distrofin (DMD) geninde belgelenmiş bir mutasyona sahip olmak ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile uyumlu klinik ve fenotipik bulgular göstermek. Daha önce AAV (Adeno-Associated Virus) tabanlı bir gen tedavisi almış olmak (gen tedavisinin uygulanmasının belgelenmiş tarihinden itibaren en az 2 yıl geçmiş olması veya randomize bir araştırmaya katılmışsa, randomizasyondan itibaren en az 3 yıl geçmiş olması gerekmektedir). | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT06100887 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Faz 2 | SAT-3247-CL-101 ana klinik araştırmasına daha önce katılmış olmak. | Davetle Kayıt | Avustralya | NCT06867107 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Faz 2 | Belgelenmiş klinik bulgular ve daha önce yapılmış genetik test ile DMD geninde doğrulanmış bir mutasyona dayanarak kesin Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı almış olmak. Tarama sırasında 7 yaşını doldurmuş ancak 10 yaşından küçük, ambulatuvar Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanılı erkek hastalar. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri, Avustralya, Belçika, Kanada, Polonya, Sırbistan, İspanya, Birleşik Krallık | NCT07287189 |
| Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | Faz 1/2 | Tarama sırasında 5–18 yaş arasında olan ve genetik test ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı doğrulanmış erkek hastalar. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Polonya | 2024-519004-27-00 |
| Myogenica | MyoPAXon | Faz 1 | DMD (distrofin) genindeki mutasyonun genetik test ile doğrulanması ve/veya kas biyopsisinde distrofin için yapılan immünohistokimyasal boyamada ekspresyonun bulunmaması ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı almış olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri | NCT06692426 |
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Nationwide Children's Hospital | Prednisolone | Faz 4 | Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının klinik olarak doğrulanmış olması ve DMD fenotipi ile uyumlu olduğu belgelenmiş bir distrofin gen mutasyonuna sahip olmak. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri | NCT05412394 |
| Catalyst Pharmaceuticals | Vamorolone (AGAMREE) | Gözlemsel | Hastanın AGAMREE için geçerli bir reçetesinin bulunması veya hâlihazırda AGAMREE tedavisi alıyor olması. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri, Porto Riko | NCT06564974 |
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sardocor | SRD-001 | Faz 1 | Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik test ile doğrulanmış olması. | Aktif Olarak Hasta Alıyor | Amerika Birleşik Devletleri | NCT06224660 |
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Hoffmann-La Roche | Satralizumab | Faz 2 | Tarama ziyaretinden önce, klinik bulguların belgelenmesi ve klinik tanı amaçlı genetik test ile daha önce doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak. | Aktif, Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri, Danimarka, İtalya, Polonya, İspanya, Ukrayna | NCT06450639 |
| Şirket | İlaç | Faz | Varyant Gereksinimi | Durum | Lokasyonlar | Klinik Çalışma |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Keros Therapeutics | KER-065 | Faz 2 | Tarama değerlendirmesinde DMD ile uyumlu klinik bulguların saptanmış olması ve klinik olarak doğrulanmış bir genetik test sonucunda DMD tanısını destekleyen distrofin genindeki mutasyonun belgelenmiş olması. | Henüz Hasta Alımı Yok | Amerika Birleşik Devletleri | NCT07704099 |