Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisinde Entrada Therapeutics ENTR-601-44 Ekzon 44 Atlama Tedavisi (ELEVATE-44) Faz 1/2 Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisinde Entrada Therapeutics ENTR-601-44 Ekzon 44 Atlama Tedavisi (ELEVATE-44) Faz 1/2 Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 1/2Ekzon Atlama Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
4–20 yaş
Faz
Faz 1/2
Sponsor
Entrada Therapeutics
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik olarak doğrulanmış olması ve merkez genetik danışmanı tarafından değerlendirildiğinde, 44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu doğrulanan patojenik bir distrofin gen varyantına sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2025-06-30
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2029-03-28
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2029-03-28
Kayıt (Tahmini)
24
Ülkeler
BelçikaİtalyaİspanyaBirleşik Krallık

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Henüz paylaşılmamış

Dahil Etme Kriterleri

  • Araştırmacı tarafından belirlendiği üzere, doğumda erkek olarak atanmış ve Duchenne kas distrofisi ile uyumlu klinik belirtilere sahip.
  • Bölüm A: 4-20 yaş arası (dahil).
  • Ayakta Durma Durumu Bölüm A: Tarama sırasında protokole göre Üst Ekstremite Performansı v2.0 (PUL 2.0) Girişi ile ayakta durabilen.
  • Araştırmacı tarafından değerlendirildiği üzere, doku biyopsisi almak için yeterli kas.
  • Protokolde tanımlanan diğer kriterler geçerlidir.

Dışlama Kriterleri

  • Protokol gerekliliklerine uyma yeteneğini engelleyebilecek önemli eşlik eden tıbbi durum.
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 4 hafta içinde, çalışma ölçümlerini etkileyebilecek veya katılımcının güvenliğini tehlikeye atabilecek akut bir hastalık geçirmiş olmak.
  • Aşağıdaki ilaçların kullanımı:
  • Daha önce herhangi bir zamanda ekson atlama tedavisi görmüş olmak
  • Daha önce herhangi bir zamanda herhangi bir gen terapisi görmüş olmak
  • Antikoagülan, antitrombotik veya antiplatelet ajan kullanımı
  • İmmünosupresan kullanımı (DMD durumları için oral kortikosteroidler hariç)
  • Histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü almış olmak veya şu anda almak, (givinostat dahil ancak bununla sınırlı olmamak üzere)
  • Laboratuvar anormallikleri.
  • Gündüz ventilatör bağımlılığı veya trakeostomi yoluyla invaziv mekanik ventilasyon kullanımı.
  • Araştırmacı tarafından klinik olarak anlamlı kabul edilen anormal bir elektrokardiogram (EKG) okuması ve/veya tarama sırasında veya 1. günde çalışma ilacının ilk dozundan önce Fridericia düzeltme yöntemiyle QT aralığı (QTcF) >450 msn olması.
  • İlk dozdan önceki 3 ay içinde veya 5 yarı ömür içinde (hangisi daha uzunsa) herhangi bir deneysel veya araştırma ilacı vb. almış olmak.
  • Protokolde tanımlanan diğer kriterler geçerlidir.

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim

Henüz paylaşılmamış

Lokasyonlar

Bu çalışmanın 14 lokasyonu var

Belgium

Ghent, Belgium, 9000

Aktif Olarak Hasta Alıyor

University Hospital Gent

İletişim: Nicolas Deconinck

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +32 473 96 66 19

Leuven, Belgium, 3000

Aktif Olarak Hasta Alıyor

UZ Leuven

İletişim: Liesbeth De Waele

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +32 1634 3845

Liège, Belgium, 4000

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

İletişim: Aurore Daron

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +32 4 321 8515

Italy

Milan, Italy, 20132

Aktif Olarak Hasta Alıyor

IRCCS Ospedale San Raffaele

İletişim: Stefano Previtali

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 0226435080

Milan, Italy, 20162

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano

İletişim: Emilio Albamonte

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +39 3292175797

Rome, Italy, 00165

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

İletişim: Adele D'Amico

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +393888449868

Spain

Barcelona, Spain, 08035

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Hospital Universitario Vall d'Hebron

İletişim: David Gomez Andres

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +34620539379

Barcelona, Spain, 08950

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Hospital Sant Joan de Deu

İletişim: Andres Nascimento

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +34936009733

United Kingdom

Leeds, United Kingdom, LS1 3EX

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Leeds General Infirmary

İletişim: Cristina Martos Lozano

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +441133923113

Liverpool, United Kingdom, L122AP

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Alder Hey Children's NHS Foundation Trust

İletişim: Rajesh Madhu

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +4401512284811

London, United Kingdom, WC1N 3JH

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Great Ormond Street Hospital for Children

İletişim: Mariacristina Scoto

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 020 7405 9200

Manchester, United Kingdom, M13 9WL

Henüz Hasta Alımı Yok

Royal Manchester Children's Hospital

İletişim: Gary McCullagh

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +441617012346

Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Freeman Hospital

İletişim: Michela Guglieri

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 0044 1912418649

Oxford, United Kingdom, OX3 9DU

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

İletişim: Laurent Servais

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 07423213373

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT07037862
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.