Duchenne Musküler Distrofisinde Entrada Therapeutics ENTR-601-44 Ekzon 44 Atlama Tedavisi (ELEVATE-44) Faz 1/2 Klinik Araştırması

Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 1/2Ekzon Atlama Terapileri

Yaş: 4–20 yaş
Faz: Faz 1/2
Sponsor: Entrada Therapeutics
Terapötik Yaklaşım: Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi: Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik olarak doğrulanmış olması ve merkez genetik danışmanı tarafından değerlendirildiğinde, 44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu doğrulanan patojenik bir distrofin gen varyantına sahip olmak.
Uygun Cinsiyet: Erkek
Ambulasyon: Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen): 2025-06-30
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2029-03-28
Çalışma Tamamlanma (Tahmini): 2029-03-28
Kayıt (Tahmini): 24
Ülkeler: BelçikaİtalyaİspanyaBirleşik Krallık

Henüz paylaşılmamış

Araştırmacı tarafından belirlendiği üzere, doğumda erkek olarak atanmış ve Duchenne kas distrofisi ile uyumlu klinik belirtilere sahip.
Bölüm A: 4-20 yaş arası (dahil).
Ayakta Durma Durumu Bölüm A: Tarama sırasında protokole göre Üst Ekstremite Performansı v2.0 (PUL 2.0) Girişi ile ayakta durabilen.
Araştırmacı tarafından değerlendirildiği üzere, doku biyopsisi almak için yeterli kas.
Protokolde tanımlanan diğer kriterler geçerlidir.

Protokol gerekliliklerine uyma yeteneğini engelleyebilecek önemli eşlik eden tıbbi durum.
Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 4 hafta içinde, çalışma ölçümlerini etkileyebilecek veya katılımcının güvenliğini tehlikeye atabilecek akut bir hastalık geçirmiş olmak.
Aşağıdaki ilaçların kullanımı:
Daha önce herhangi bir zamanda ekson atlama tedavisi görmüş olmak
Daha önce herhangi bir zamanda herhangi bir gen terapisi görmüş olmak
Antikoagülan, antitrombotik veya antiplatelet ajan kullanımı
İmmünosupresan kullanımı (DMD durumları için oral kortikosteroidler hariç)
Histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü almış olmak veya şu anda almak, (givinostat dahil ancak bununla sınırlı olmamak üzere)
Laboratuvar anormallikleri.
Gündüz ventilatör bağımlılığı veya trakeostomi yoluyla invaziv mekanik ventilasyon kullanımı.
Araştırmacı tarafından klinik olarak anlamlı kabul edilen anormal bir elektrokardiogram (EKG) okuması ve/veya tarama sırasında veya 1. günde çalışma ilacının ilk dozundan önce Fridericia düzeltme yöntemiyle QT aralığı (QTcF) >450 msn olması.
İlk dozdan önceki 3 ay içinde veya 5 yarı ömür içinde (hangisi daha uzunsa) herhangi bir deneysel veya araştırma ilacı vb. almış olmak.
Protokolde tanımlanan diğer kriterler geçerlidir.

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Henüz paylaşılmamış

NCT ID

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri