Duchenne Musküler Distrofili Erkek Çocuklarda NS-050/NCNP-03-101 Tedavisinin Değerlendirildiği Klinik Araştırma
Çalışma Özeti
- Yaş
- 4–15 yaş
- Faz
- Faz 1/2
- Sponsor
- NS Pharma
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Distrofin geninde, distrofin mRNA okuma çerçevesini yeniden oluşturmak amacıyla 50. ekzon atlaması (exon 50 skipping) ile tedavi edilebilir olduğu doğrulanmış bir DMD ekzon delesyonuna sahip olmak.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-09-18
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2028-03
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2028-03
- Kayıt (Tahmini)
- 20
- Ülkeler
- Amerika Birleşik DevletleriKanadaJaponyaGüney KoreTürkiye
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Tarama değerlendirmesinden önce en az 3 ay boyunca glukokortikoidleri stabil bir dozda kullanıyor olmak ve araştırma süresi boyunca bu stabil dozun korunmasının beklenmesi gerekmektedir.
Dahil Etme Kriterleri
- 4 yaş ve üzeri, 16 yaşından küçük erkek çocuk;
- Yardımcı cihazlar olmadan bağımsız olarak yürüyebilme;
- TTSTAND testini 20 saniyeden kısa sürede yardımsız tamamlayabilme;
Dışlama Kriterleri
- Semptomatik kardiyomiyopati kanıtı;
- Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde anabolik steroidlerle (örneğin, oksendolon, oksandrolon) veya resveratrol veya adenozin trifosfat içeren ürünlerle mevcut veya önceki tedavi;
- Halen başka bir deneysel ilaç kullanıyor olmak veya çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde başka bir deneysel ilaç kullanmış olmak;
- Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde ameliyat geçirmiş olmak veya çalışma süresi boyunca planlanan ameliyat;
- Herhangi bir gen terapisi almış olmak.
- Diğer dışlama kriterleri de geçerli olabilir.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
- İsim: Trial info
- Telefon: 1-866-677-6276
- E-posta: [email protected]
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 19 lokasyonu var
United States
California Lokasyonları
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles
Colorado Lokasyonları
Aurora, Colorado, United States, 80011
Children's Hospital Colorado
Illinois Lokasyonları
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Kansas Lokasyonları
Kansas City, Kansas, United States, 66103
University of Kansas Medical Center
Pennsylvania Lokasyonları
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15213
University of Pittsburgh Medical Center
Canada
Alberta Lokasyonları
Calgary, Alberta, Canada
Alberta Children's Hospital
British Columbia Lokasyonları
Vancouver, British Columbia, Canada
British Columbia Children's Hospital
Ontario Lokasyonları
London, Ontario, Canada
London Health Sciences Centre
Japan
Gifu Lokasyonları
Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Hyōgo Lokasyonları
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
Hyogo Medical University Hospital
Miyagi Lokasyonları
Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
Miyagi Children's Hospital
Osaka Lokasyonları
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Tokyo Lokasyonları
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
South Korea
Gyeongsangnam-do Lokasyonları
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea
Pusan National University Yangsan Hospital
Seoul, South Korea
Seoul National University Hospital
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye)
Ankara Bilkent City Hospital
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Istanbul University
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06053814Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.