Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofili Erkek Çocuklarda NS-050/NCNP-03-101 Tedavisinin Değerlendirildiği Klinik Araştırma

Duchenne Musküler Distrofisinde NS-050/NCNP-03-101 Klinik Araştırması
Aktif, Hasta Alımı YokFaz 1/2Ekzon Atlama Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
4–15 yaş
Faz
Faz 1/2
Sponsor
NS Pharma
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
Distrofin geninde, distrofin mRNA okuma çerçevesini yeniden oluşturmak amacıyla 50. ekzon atlaması (exon 50 skipping) ile tedavi edilebilir olduğu doğrulanmış bir DMD ekzon delesyonuna sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2024-09-18
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2028-03
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2028-03
Kayıt (Tahmini)
20
Ülkeler
Amerika Birleşik DevletleriKanadaJaponyaGüney KoreTürkiye

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Tarama değerlendirmesinden önce en az 3 ay boyunca glukokortikoidleri stabil bir dozda kullanıyor olmak ve araştırma süresi boyunca bu stabil dozun korunmasının beklenmesi gerekmektedir.

Dahil Etme Kriterleri

  • 4 yaş ve üzeri, 16 yaşından küçük erkek çocuk;
  • Yardımcı cihazlar olmadan bağımsız olarak yürüyebilme;
  • TTSTAND testini 20 saniyeden kısa sürede yardımsız tamamlayabilme;

Dışlama Kriterleri

  • Semptomatik kardiyomiyopati kanıtı;
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde anabolik steroidlerle (örneğin, oksendolon, oksandrolon) veya resveratrol veya adenozin trifosfat içeren ürünlerle mevcut veya önceki tedavi;
  • Halen başka bir deneysel ilaç kullanıyor olmak veya çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde başka bir deneysel ilaç kullanmış olmak;
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde ameliyat geçirmiş olmak veya çalışma süresi boyunca planlanan ameliyat;
  • Herhangi bir gen terapisi almış olmak.
  • Diğer dışlama kriterleri de geçerli olabilir.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT06053814
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.