Duchenne Musküler Distrofisinde Mikrodistrofin (GNT0004) Gen Tedavisi Klinik Araştırması: Yürüyebilen erkek çocuklarda doz belirleme aşamasını takiben etkinlik ve güvenliliğin değerlendirildiği dört kör, plasebo kontrollü bölüm ve ardından uzun dönem güvenlilik takip bölümünü içeren Faz I/II/III araştırması
Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.