Duchenne Musküler Distrofisinde SGT-003 Gen Tedavisi (INSPIRE DUCHENNE) Klinik Araştırması
Çalışma Özeti
- Yaş
- 0–17 yaş
- Faz
- Faz 1/2
- Sponsor
- Solid Biosciences
- Terapötik Yaklaşım
- Gen Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Sponsor tarafından gerçekleştirilen genetik test ile doğrulanmış, DMD fenotipi ile uyumlu olduğu belgelenmiş bir distrofin gen mutasyonuna sahip olmak ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir. Genotipin rezidüel (kalıntı) distrofin üretimini öngörebileceği veya yaş gibi nedenlerle kesin bir DMD tanısının konulamadığı durumlarda, bu kritere uygunluğun değerlendirilebilmesi için başlangıç kas biyopsilerinde distrofin düzeylerinin incelenmesi gerekebilir.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-05-06
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-05-06
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2031-05-06
- Kayıt (Tahmini)
- 60
- Ülkeler
- Amerika Birleşik DevletleriKanadaİtalyaBirleşik Krallık
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Kohort 1, 2, 4 ve 5 için: Tarama Bölüm A veya yeniden tarama değerlendirmesinden önce en az 12 hafta boyunca, klinik uygulamalar doğrultusunda vücut ağırlığına göre gerekli doz ayarlamalarına izin verilmek kaydıyla, günlük en az 0,5 mg/kg prednizon veya 0,75 mg/kg deflazakort içeren stabil bir ağızdan kortikosteroid tedavisi kullanıyor olmak.
Dahil Etme Kriterleri
- Kohort 1: 4 ila <7 yaş
- Kohort 2: 7 ila <12 yaş
- Kohort 3: 0 ila <4 yaş
- Kohort 4: 12 ila <18 yaş
- Kohort 5: 10 ila <18 yaş
- Tarama Bölümü A veya Yeniden Tarama sırasında katılımcıların 10 metrelik yürüme/koşma testini <30 saniyede tamamlayabilme yeteneği ile tanımlanan yürüme durumu:
- Kohort 1, 2 ve 4: Yürüyebilen
- Kohort 3: Yürüyebilen veya yürüyemeyen
- Kohort 5: Yürüyemeyen, ancak geçmişte yürüyebilen
- AAV antikorları negatif.
- 10 metrelik yürüme/koşma süresi kriterlerini karşılayın
- Sırtüstü pozisyondan kalkma süresi kriterlerini karşılayın
- 5. Grup: Üst Ekstremite Performansı (PUL) 2.0 kriterlerini karşılayın
- Katılımcının vücut ağırlığı: ≤ 90 kg
Dışlama Kriterleri
- Taramadan önceki 3 ay içinde distrofin modifiye edici ilaçlarla tedavi.
- Onaylanmış veya araştırma aşamasındaki bir gen transfer ilacıyla mevcut veya önceki tedavi.
- Taramadan önceki 3 ay içinde veya son uygulamadan bu yana 5 yarı ömür süresi içinde (hangisi daha uzunsa) belirli onaylanmış veya araştırma aşamasındaki ilaçlara maruz kalma.
- Genetik raporla belgelenmiş ve Sponsor genetik testiyle doğrulanmış, DMD geninde 1 ila 11. eksonları veya 42 ila 45. eksonları veya 57 ila 69. eksonları (dahil) ifade etmeyeceği öngörülen herhangi bir delesyon mutasyonu değişmezi veya varyantı ile ilişkili, yerleşik klinik DMD tanısı.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
- İsim: Solid Bio Clinical Trials
- Telefon: 617-337-4680
- E-posta: [email protected]
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 15 lokasyonu var
United States
Arkansas Lokasyonları
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Arkansas Children's Hospital
İletişim: Amber Kellogg
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 501-364-3389
California Lokasyonları
Los Angeles, California, United States, 90095
Aktif Olarak Hasta Alıyor
University of California, Los Angeles Medical Center
İletişim: Ummi Qasim
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 310-825-3264
Sacramento, California, United States, 95817
Aktif Olarak Hasta Alıyor
University of California, Davis
İletişim: Neuromuscular Research Lab
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
Aktif Olarak Hasta Alıyor
University of California
İletişim: Gabriella Penner
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 858-382-3061
Georgia Lokasyonları
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Rare Disease Research
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 678-883-6897
Illinois Lokasyonları
Chicago, Illinois, United States, 60611-2605
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
İletişim: Alka Maheshwari
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 312-227-3813
Missouri Lokasyonları
St Louis, Missouri, United States, 63110
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Washington University in St. Louis
İletişim: Natalie Goedeker
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 314-362-4919
Ohio Lokasyonları
Columbus, Ohio, United States, 43215
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Nationwide Children's Hospital
İletişim: Destany McCain
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 614-722-6961
Oregon Lokasyonları
Portland, Oregon, United States, 97239
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Oregon Health and Sciences University
İletişim: Beata Dyar
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 503-494-8216
Pennsylvania Lokasyonları
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Children's Hospital of Philadelphia
İletişim: Brandt Parlanti
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 215-850-7769
Virginia Lokasyonları
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Children's Hospital of the King's Daughters
İletişim: E.Ann Walker
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 757-668-6543
Washington Lokasyonları
Seattle, Washington, United States, 98105
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Seattle Children's Hospital
İletişim: Janaki O'Brien
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 206-987-1642
Canada
Ontario Lokasyonları
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
Aktif Olarak Hasta Alıyor
The Hospital for Sick Children
İletişim: Ana Stosic
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 416-648-6831
Italy
Rome, Italy, 00168
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
İletişim: Lorenzo Stivala
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Great Ormond Street Hospital
İletişim: Lucinda Furtado
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +44 (0)20 7762 6932
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06138639Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.