Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisinde SGT-003 Gen Tedavisi (INSPIRE DUCHENNE) Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisinde Solid Biosciences SGT-003 Gen Tedavisi Faz 1/2 Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 1/2Gen Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
0–17 yaş
Faz
Faz 1/2
Sponsor
Solid Biosciences
Terapötik Yaklaşım
Gen Terapileri
Varyant Gereksinimi
Sponsor tarafından gerçekleştirilen genetik test ile doğrulanmış, DMD fenotipi ile uyumlu olduğu belgelenmiş bir distrofin gen mutasyonuna sahip olmak ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir. Genotipin rezidüel (kalıntı) distrofin üretimini öngörebileceği veya yaş gibi nedenlerle kesin bir DMD tanısının konulamadığı durumlarda, bu kritere uygunluğun değerlendirilebilmesi için başlangıç kas biyopsilerinde distrofin düzeylerinin incelenmesi gerekebilir.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2024-05-06
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2027-05-06
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2031-05-06
Kayıt (Tahmini)
60
Ülkeler
Amerika Birleşik DevletleriKanadaİtalyaBirleşik Krallık

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Kohort 1, 2, 4 ve 5 için: Tarama Bölüm A veya yeniden tarama değerlendirmesinden önce en az 12 hafta boyunca, klinik uygulamalar doğrultusunda vücut ağırlığına göre gerekli doz ayarlamalarına izin verilmek kaydıyla, günlük en az 0,5 mg/kg prednizon veya 0,75 mg/kg deflazakort içeren stabil bir ağızdan kortikosteroid tedavisi kullanıyor olmak.

Dahil Etme Kriterleri

  • Kohort 1: 4 ila <7 yaş
  • Kohort 2: 7 ila <12 yaş
  • Kohort 3: 0 ila <4 yaş
  • Kohort 4: 12 ila <18 yaş
  • Kohort 5: 10 ila <18 yaş
  • Tarama Bölümü A veya Yeniden Tarama sırasında katılımcıların 10 metrelik yürüme/koşma testini <30 saniyede tamamlayabilme yeteneği ile tanımlanan yürüme durumu:
  • Kohort 1, 2 ve 4: Yürüyebilen
  • Kohort 3: Yürüyebilen veya yürüyemeyen
  • Kohort 5: Yürüyemeyen, ancak geçmişte yürüyebilen
  • AAV antikorları negatif.
  • 10 metrelik yürüme/koşma süresi kriterlerini karşılayın
  • Sırtüstü pozisyondan kalkma süresi kriterlerini karşılayın
  • 5. Grup: Üst Ekstremite Performansı (PUL) 2.0 kriterlerini karşılayın
  • Katılımcının vücut ağırlığı: ≤ 90 kg

Dışlama Kriterleri

  • Taramadan önceki 3 ay içinde distrofin modifiye edici ilaçlarla tedavi.
  • Onaylanmış veya araştırma aşamasındaki bir gen transfer ilacıyla mevcut veya önceki tedavi.
  • Taramadan önceki 3 ay içinde veya son uygulamadan bu yana 5 yarı ömür süresi içinde (hangisi daha uzunsa) belirli onaylanmış veya araştırma aşamasındaki ilaçlara maruz kalma.
  • Genetik raporla belgelenmiş ve Sponsor genetik testiyle doğrulanmış, DMD geninde 1 ila 11. eksonları veya 42 ila 45. eksonları veya 57 ila 69. eksonları (dahil) ifade etmeyeceği öngörülen herhangi bir delesyon mutasyonu değişmezi veya varyantı ile ilişkili, yerleşik klinik DMD tanısı.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT06138639
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.