Duchenne Musküler Distrofisinde BBM-D101 Gen Tedavisinin Güvenliliği ve Etkinliğinin Değerlendirildiği Klinik Araştırma

Henüz paylaşılmamış

• Çalışmaya katılacak kişinin yasal vasisi, çalışmanın amacını, niteliğini, yöntemlerini ve olası risklerini tam olarak anlar ve yazılı bilgilendirilmiş onam formunu imzalar;
• Çalışma, en az 4 yaşında ve 8 yaşından küçük (4 yaş ≤ yaş < 8 yaş) ayakta durabilen erkek denekleri içerir;
• Aşağıdaki tipik DMD klinik belirtilerinden veya laboratuvar anormalliklerinden en az birine sahip olmalıdır: proksimal kas güçsüzlüğü, ördek yürüyüşü, psödo gastroknemius hipertrofisi, Gower belirtisi, pterygoid skapula;
• Çalışmanın gerekliliklerine göre motor değerlendirme testleri, manyetik rezonans görüntüleme (MRG) ve kas biyopsisi ile işbirliği yapabilme yeteneğine sahip olmalıdır.

• Hepatit B yüzey antijeni (HBsAg) pozitif, hepatit B virüsü deoksiribonükleik asit (HBV-DNA) ≥1000 U/mL, hepatit C virüsü ribonükleik asit (HCV-RNA) pozitif veya insan immün yetmezlik virüsü (HIV) pozitif;
• Hepatit B, hepatit C, HIV vb. için antiviral tedavi gören;
• Sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) <%50 veya New York Kalp Birliği (NYHA) tarafından tanımlanan ≥ sınıf III kalp fonksiyonu;
• Şiddetli veya kalıcı aritmiler ve doğuştan kalp hastalığı olan;
• Çalışma tedavisine başlamadan 1 ay önce hastanın önleyici tedavisi/kardiyomiyopati tedavisinde değişiklik olan;
• Daha önce portal hipertansiyon, splenomegali, hepatik ensefalopati veya ≥ evre 3 hepatik fibrozis tanısı konmuş altta yatan karaciğer hastalığı olan; Veya geçmişte B-ultrason ile saptanan nodüller, kistler veya tarama dönemi boyunca laboratuvar testlerinde yüksek alfa-fetoprotein seviyesi vb. gibi anormallikler araştırmacı tarafından klinik olarak önemli olarak değerlendirilir;