Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) Olan Yürüyebilen ve Yürüyemeyen Katılımcılarda Elevidys Gen Transferi Tedavisinin Güvenliliği ve Etkinliğini Değerlendirmeye Yönelik Çalışma (ENVISION)
Çalışma Özeti
- Yaş
- 8 yaş ve üstü
- Faz
- Faz 3
- Sponsor
- Sarepta Therapeutics
- Terapötik Yaklaşım
- Gen Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Belgelenmiş klinik bulgular ve önceki genetik test sonuçlarına dayanarak DMD tanısının kesin olarak doğrulanmış olması.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2023-05-31
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-05-31
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2028-06-30
- Kayıt (Tahmini)
- 148
- Ülkeler
- Amerika Birleşik DevletleriAvustralyaBelçikaKanadaAlmanyaÇin Hong Kong ÖİBİsrailİtalyaJaponyaGüney KoreİspanyaİsveçTayvanBirleşik Krallık
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Tarama öncesindeki en az 12 hafta boyunca ağızdan alınan kortikosteroid tedavisini günlük sabit dozda kullanıyor olmak ve çalışma boyunca dozun değiştirilmesinin planlanmaması (yalnızca vücut ağırlığındaki değişikliklere bağlı gerekli doz ayarlamaları hariç).
Dahil Etme Kriterleri
- Belgelenmiş klinik bulgulara ve önceki genetik testlere dayalı kesin DMD tanısı.
- Sadece 1. Kohort: Protokolde belirtilen kriterlere göre yürüyemeyenler.
- Sadece 2. Kohort: Protokolde belirtilen kriterlere göre yürüyebilenler ve tarama sırasında ≥8 ila <18 yaş aralığında olanlar.
- Motor değerlendirme testleriyle işbirliği yapabilme yeteneği.
- Taramadan en az 12 hafta önce stabil günlük oral kortikosteroid dozu ve dozun çalışma boyunca sabit kalması bekleniyor (ağırlık değişikliklerini karşılamak için yapılan değişiklikler hariç).
- Protokolde belirtilen gerekliliklere göre rekombinant Adeno-Associated Virus Serotype rh74 (rAAVrh74) antikor titreleri yüksek değil.
- Ekson 8 ve/veya 9'daki herhangi bir delesyon mutasyonu hariç, DMD geninde patojenik çerçeve kayması mutasyonu veya erken durdurma kodonu.
Dışlama Kriterleri
- Protokolde belirtilen süre sınırları içinde gen terapisi, deneysel ilaç veya distrofin ekspresyonunu artırmak için tasarlanmış herhangi bir tedaviye maruz kalma.
- Protokolde belirtilen tanısal değerlendirmelerde veya laboratuvar testlerinde anormallik.
- Araştırmacının görüşüne göre gen transferi için gereksiz risk oluşturan klinik olarak önemli başka bir hastalık, tıbbi durum veya kronik ilaç tedavisi gereksinimi.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
Henüz paylaşılmamış
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 46 lokasyonu var
United States
Arkansas Lokasyonları
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California Lokasyonları
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Sacramento, California, United States, 95817
University of California at Davis Medical Center
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital-San Diego
Florida Lokasyonları
Gainesville, Florida, United States, 32608
University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
Illinois Lokasyonları
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Maryland Lokasyonları
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
Massachusetts Lokasyonları
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Missouri Lokasyonları
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
New York Lokasyonları
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester, Department of Neurology
North Carolina Lokasyonları
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Ohio Lokasyonları
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Pennsylvania Lokasyonları
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Virginia Lokasyonları
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of the King's Daughters
Australia
New South Wales Lokasyonları
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
The Children's Hospital at Westmead
Victoria Lokasyonları
Parkville, Victoria, Australia, 3052
The Royal Children's Hospital
Belgium
Oost-Vlaanderen Lokasyonları
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent
Canada
Ontario Lokasyonları
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
The Children's Hospital of Eastern Ontario
Quebec Lokasyonları
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
Research Institute McGill University Health Centre
Québec, Canada, G1V 4G2
Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
Germany
Bavaria Lokasyonları
München, Bavaria, Germany
LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
North Rhine-Westphalia Lokasyonları
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany
Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
Hamburg, Germany
Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Israel
Petah Tikva, Israel
Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
Tel Aviv, Israel, 6423906
Tel Aviv Sourasky Medical Center
Italy
Genova, Italy, 16147
U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Milan, Italy, 20133
IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
Japan
Osaka Lokasyonları
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
Tokyo Lokasyonları
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
Tokyo Women's Medical University Hospital
South Korea
Gyeongsangnam-do Lokasyonları
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea, 50612
Pusan National University Yangsan Hospital
NAP Lokasyonları
Seoul, NAP, South Korea, 03080
Seoul National University Hospital
Daegu, South Korea, 41944
Kyungpook National University Hospital
Seoul, South Korea, 06273
Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
Spain
Barcelona Lokasyonları
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitari Politecnic La Fe
Sweden
Gothenburg, Sweden, 416 85
Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Solna, Sweden, 171 76
Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
Greater London Lokasyonları
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
Oxfordshire Lokasyonları
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE13BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT05881408Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.