Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) Olan Yürüyebilen ve Yürüyemeyen Katılımcılarda Elevidys Gen Transferi Tedavisinin Güvenliliği ve Etkinliğini Değerlendirmeye Yönelik Çalışma (ENVISION)

Tarama öncesindeki en az 12 hafta boyunca ağızdan alınan kortikosteroid tedavisini günlük sabit dozda kullanıyor olmak ve çalışma boyunca dozun değiştirilmesinin planlanmaması (yalnızca vücut ağırlığındaki değişikliklere bağlı gerekli doz ayarlamaları hariç).

• Belgelenmiş klinik bulgulara ve önceki genetik testlere dayalı kesin DMD tanısı.
• Sadece 1. Kohort: Protokolde belirtilen kriterlere göre yürüyemeyenler.
• Sadece 2. Kohort: Protokolde belirtilen kriterlere göre yürüyebilenler ve tarama sırasında ≥8 ila <18 yaş aralığında olanlar.
• Motor değerlendirme testleriyle işbirliği yapabilme yeteneği.
• Taramadan en az 12 hafta önce stabil günlük oral kortikosteroid dozu ve dozun çalışma boyunca sabit kalması bekleniyor (ağırlık değişikliklerini karşılamak için yapılan değişiklikler hariç).
• Protokolde belirtilen gerekliliklere göre rekombinant Adeno-Associated Virus Serotype rh74 (rAAVrh74) antikor titreleri yüksek değil.
• Ekson 8 ve/veya 9'daki herhangi bir delesyon mutasyonu hariç, DMD geninde patojenik çerçeve kayması mutasyonu veya erken durdurma kodonu.

• Protokolde belirtilen süre sınırları içinde gen terapisi, deneysel ilaç veya distrofin ekspresyonunu artırmak için tasarlanmış herhangi bir tedaviye maruz kalma.
• Protokolde belirtilen tanısal değerlendirmelerde veya laboratuvar testlerinde anormallik.
• Araştırmacının görüşüne göre gen transferi için gereksiz risk oluşturan klinik olarak önemli başka bir hastalık, tıbbi durum veya kronik ilaç tedavisi gereksinimi.

Henüz paylaşılmamış