Solid Biosciences SGT-001 Gen Tedavisi (IGNITE DMD) Faz 1/2 Klinik Araştırması

Aktif, Hasta Alımı YokFaz 1/2Gen Terapileri

Yaş: 4-17 yaş
Faz: Faz 1/2
Sponsor: Solid Biosciences
Terapötik Yaklaşım: Gen Terapileri
Varyant Gereksinimi: Belgelenmiş Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak ve DMD fenotipi ile uyumlu olduğu doğrulanmış bir distrofin gen mutasyonunun belgelenmiş olması gerekmektedir.
Uygun Cinsiyet: Erkek
Ambulasyon: Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen): 2017-12-06
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2026-10-15
Çalışma Tamamlanma (Tahmini): 2026-10-15
Kayıt (Tahmini): 12
Ülkeler: Amerika Birleşik Devletleri

En az 12 hafta boyunca ağızdan alınan kortikosteroidleri günlük stabil bir dozda (veya eşdeğer dozda) kullanıyor olmak.

Kas biyopsisi ile belirlenen distrofin yokluğu doğrulandı (ayakta tedavi gören katılımcılar)
Protokolde belirtilen eşik değerlerin altında anti-AAV9 antikorları
Stabil kalp ve akciğer fonksiyonu
Ergenler: Protokolde belirtilen kriterlere göre ayakta tedavi görmeyenler
Çocuklar: Protokolde belirtilen kriterlere göre ayakta tedavi görenler

Katılımcı güvenliğini olumsuz etkileyebilecek, tedavinin ve takibin tamamlanmasını tehlikeye atabilecek veya çalışma sonuçlarının değerlendirilmesini bozabilecek önceden var olan veya devam eden tıbbi durum veya fizik muayene, EKG veya laboratuvar bulguları
Anormal karaciğer fonksiyonu
Anormal böbrek fonksiyonu
Klinik olarak anlamlı pıhtılaşma anormallikleri
Kalp MR'ı veya EKO'ya dayalı bozulmuş kardiyovasküler fonksiyon
Tahmini FVC %'sine dayalı bozulmuş solunum fonksiyonu veya gündüz ventilatör desteğine ihtiyaç duyma
Önemli omurga deformitesi veya omurga çubuklarının varlığı
Yaşa göre vücut kitle indeksi ≥ 95. persentil
Tarama öncesi 3 ay veya 5 yarı ömür içinde başka bir deneysel ilaca maruz kalma
Tarama öncesi 6 ay içinde distrofin veya utrofin ekspresyonunu etkileyen ilaçlara maruz kalma

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Henüz paylaşılmamış

NCT ID

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri