Duchenne Musküler Distrofisinde Yürüyemeyen Hastalarda Elevidys Gen Transferi Tedavisinin Güvenliliği ve Gen İfadesinin Değerlendirilmesi (ENDEAVOR)

Yalnızca Kohort 1, 2, 3, 5, 7 ve 8 için: Tarama ziyaretinden önce en az 12 hafta boyunca ağızdan alınan glukokortikoidleri eşdeğer stabil dozda kullanıyor olmak ve dozun, vücut ağırlığındaki değişikliklere bağlı gerekli doz ayarlamaları dışında, çalışmanın ilk yılı boyunca sabit kalmasının beklenmesi.

• 1-8. Gruplar için: Belgelenmiş klinik bulgulara ve önceki genetik testlere dayanarak kesin DMD tanısı konmuştur.
• 8. Grup: Tarama sırasında protokolde belirtilen kriterlere göre yürüyemez durumdadır, Tarama ziyaretinde üst ekstremite performans (PUL) giriş maddesi puanı ≥3'tür ve Tarama sırasında toplam PUL puanı ≥20 ve ≤40'tır.
• Sadece 1, 2, 3, 5, 7 ve 8. Gruplar için: Tarama öncesinde en az 12 hafta boyunca oral glukokortikoidlerin stabil doz eşdeğerini almıştır ve dozun (ağırlık değişikliklerini karşılamak için yapılan değişiklikler hariç) çalışmanın ilk yılı boyunca sabit kalması beklenmektedir.
• 1. Grup: Yürüyebilir durumdadır ve Tarama sırasında ≥4 ila <8 yaş arasındadır.
• 2. Grup: Yürüyebilir durumdadır ve Tarama sırasında ≥8 ila <18 yaş arasındadır.
• 3. Grup: Tarama sırasında protokolde belirtilen kriterlere göre yürüyemeyenler.
• 4. Grup: Tarama sırasında yürüyebilen ve ≥3 ila <4 yaş aralığında olanlar.
• 5a. Grup: Tarama ziyaretinde yerden kalkma süresi ≤7 saniye olan ve ≥4 ila <9 yaş aralığında olan yürüyebilenler.
• 5b. Grup: Tarama sırasında protokolde belirtilen kriterlere göre yürüyemeyenler.
• 6. Grup: Tarama sırasında yürüyebilen ve ≥2 ila <3 yaş aralığında olanlar.
• 7. Grup: Tarama sırasında protokolde belirtilen kriterlere göre yürüyemeyenler.
• 4. ve 6. Gruplar: Araştırmacının görüşüne göre, DMD tedavisi için henüz kronik steroid kullanımına ihtiyaç duymayan ve tarama sırasında steroid almayanlar.
• Genetik mutasyon dahil etme kriterleri gruba göre değişmektedir.

• Kohort 8: Sirolimus veya yardımcı maddelerinden herhangi birine karşı bilinen aşırı duyarlılık da dahil olmak üzere, oral sirolimus kullanımını engelleyecek herhangi bir karıştırıcı faktör.
• Araştırmacının görüşüne göre gen transferi için gereksiz riskler oluşturan eşlik eden bir hastalık, otoimmün hastalık, kronik ilaç tedavisi ve/veya bilişsel gecikme/bozukluk.
• Protokolde belirtilen zaman sınırları içinde distrofin ekspresyonunu artırmak için tasarlanmış gen terapisi, deneysel ilaç veya herhangi bir tedaviye maruz kalma.
• Protokolde belirtilen tanısal değerlendirmelerde veya laboratuvar testlerinde anormallik.

• İsim: Sarepta Therapeutics Inc., Klinik araştırma bilgileri için 4'ü tuşlayın
• Telefon: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
• E-posta: [email protected]