Duchenne Musküler Distrofisinde Daha Önce Bir Klinik Araştırmada Elevidys Tedavisi Alan Katılımcıların Uzun Dönem Takibine Yönelik Çalışma (EXPEDITION)
Çalışma Özeti
- Yaş
- 2 yaş ve üzeri
- Faz
- Müdahalesel
- Sponsor
- Sarepta Therapeutics
- Terapötik Yaklaşım
- Gen Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Bu çalışmanın amacı, daha önce bir klinik araştırmada Elevidys tedavisi almış katılımcıların uzun dönem güvenliliğini ve etkinliğini standart bir yaklaşımla izlemek amacıyla tek bir klinik araştırma yürütmektir. Bu çalışma kapsamında herhangi bir araştırma ilacı uygulanmayacaktır.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2023-09-27
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2033-10-31
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2033-10-31
- Kayıt (Tahmini)
- 400
- Ülkeler
- Amerika Birleşik DevletleriBelçikaAlmanyaÇin Hong Kong ÖİBİtalyaJaponyaİspanyaTayvanBirleşik Krallık
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Dahil Etme Kriterleri
- Önceki bir klinik çalışmada Duchenne kas distrofisi için delandistrogene moxeparvovec almıştır.
- (Ebeveyn(ler)i veya yasal vasisi(leri) vardır veya 18 yaş ve üstüdür ve çalışma ziyaret programını ve diğer tüm protokol gerekliliklerini anlayabilir ve bunlara uyabilir.)
Dışlama Kriterleri
Kriter mevcut değil.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 38 lokasyonu var
United States
Arkansas Lokasyonları
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California Lokasyonları
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
Sacramento, California, United States, 95817
University of California, Davis
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital
Colorado Lokasyonları
Aurora, Colorado, United States, 80045-7106
Children's Hospital of Colorado
Florida Lokasyonları
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida Clinical Research Center
Illinois Lokasyonları
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Iowa Lokasyonları
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
Maryland Lokasyonları
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
Massachusetts Lokasyonları
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Missouri Lokasyonları
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
New York Lokasyonları
New York, New York, United States, 10032
Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester Medical Center
North Carolina Lokasyonları
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Ohio Lokasyonları
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Oregon Lokasyonları
Portland, Oregon, United States, 97239
Oregon Health and Science University
Pennsylvania Lokasyonları
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Chiildren's Hospital of Philadelphia
Texas Lokasyonları
Dallas, Texas, United States, 75207
Children's Health Specialty Center
Utah Lokasyonları
Salt Lake City, Utah, United States, 84132
University of Utah Health
Virginia Lokasyonları
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of The King's Daughters
Wisconsin Lokasyonları
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
Children's Hospital Wisconsin
Belgium
East Flanders Lokasyonları
Ghent, East Flanders, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
Germany
North Rhine-Westphalia Lokasyonları
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany, 45147
Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Italy
Genova, Italy, 16147
UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
Japan
Hyōgo Lokasyonları
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
Kobe University Hospital
Tokyo Lokasyonları
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Tokyo, Japan, 1628666
Tokyo Women's Medical University Hospital
Spain
Barcelona Lokasyonları
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan, 807
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan, 100225
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
Greater London Lokasyonları
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 1EJ
Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
Oxfordshire Lokasyonları
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom, OX3 9DU
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT05967351Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.