DMD İlaç Geliştirme Ürün Hattı Hakkında
Bu sayfa, araştırma aşamasındaki Duchenne programlarını yatay bir ürün hattı olarak gösterir. Her satır; sponsor şirketi ve terapötik yaklaşımıyla birlikte katalogda kayıtlı en ileri klinik fazına göre konumlandırılmış bir ilaç veya tedaviyi temsil eder.
Sütunlar Erken Faz 1'den Faz 4'e kadar uzanır. Dolu çubuk, her programın ne kadar ilerlediğini gösterir. Programlar en ileri geliştirmeler üstte, Erken Faz 1 geliştirmeleri altta olacak şekilde sıralanır.
Gözlemsel çalışmalar ve yalnızca girişimsel olarak etiketlenen kayıtlar hariç tutulur; böylece grafik girişimsel ilaç geliştirme fazlarına odaklanır. Uygunluk, lokasyon ve kayıt bağlantıları için bir program adına tıklayın.
İlgili görünümler için Ana Sayfa, Aktif DMD Klinik Çalışmaları ve DMD Klinik Çalışma İstatistikleri sayfalarını ziyaret edin. Katalog en son 1 Eylül 2026 tarihinde güncellendi; yeni çalışmalar eklendiğinde veya fazlar revize edildiğinde ürün hattı değişir.
- Faz 4
Prednisolone
İltihap Azaltma
Nationwide Children's Hospital
- Faz 4
ELEVIDYS (ENHANCE)
Gen Terapileri
Sarepta Therapeutics
- Faz 3
AOC 1044 (SAFARI44)
Ekzon Atlama Terapileri
Avidity Biosciences
- Faz 3
Deramiocel (HOPE-3)
Kas Gelişimi ve Koruma
Capricor
- Faz 3
DYNE-251 (FORZETTO)
Ekzon Atlama Terapileri
Dyne Therapeutics
- Faz 3
GNT0004
Gen Terapileri
Genethon
- Faz 3
ELEVIDYS (ENVISION)
Gen Terapileri
Sarepta Therapeutics
- Faz 3
SGT-003
Gen Terapileri
Solid Biosciences
- Faz 2/3
RGX-202
Gen Terapileri
REGENXBIO
- Faz 2
AOC 1044 (EXPLORE44)
Ekzon Atlama Terapileri
Avidity Biosciences
- Faz 2
BMN 351
Ekzon Atlama Terapileri
BioMarin Pharmaceutical
- Faz 2
Deramiocel (HOPE-2-OLE)
Kas Gelişimi ve Koruma
Capricor
- Faz 2
Sevasemten (EDG-5506)
Kas Gelişimi ve Koruma
Edgewise Therapeutics
- Faz 2
ELEVATE-LTE
Ekzon Atlama Terapileri
Entrada Therapeutics
- Faz 2
GNR-097
Gen Terapileri
GENERIUM
- Faz 2
ELEVIDYS (ENVOL)
Gen Terapileri
Hoffmann-La Roche
- Faz 2
Satralizumab
Kemik Sağlığını Güçlendirme
Hoffmann-La Roche
- Faz 2
KER-065
Diğer Terapötik Yaklaşımlar
Keros Therapeutics
- Faz 2
UC-MSC
Diğer Terapötik Yaklaşımlar
MED Institute Inc.
- Faz 2
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02-201)
Ekzon Atlama Terapileri
NS Pharma
- Faz 2
SAT-3247
Kas Gelişimi ve Koruma
Satellos Bioscience
- Faz 2
WVE-N531 (FORWARD-53)
Ekzon Atlama Terapileri
Wave Life Sciences
- Faz 1/2
DYNE-251 (DELIVER)
Ekzon Atlama Terapileri
Dyne Therapeutics
- Faz 1/2
DT-DEC01
Kas Gelişimi ve Koruma
Dystrogen Therapeutics
- Faz 1/2
ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
Ekzon Atlama Terapileri
Entrada Therapeutics
- Faz 1/2
ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
Ekzon Atlama Terapileri
Entrada Therapeutics
- Faz 1/2
NS-050/NCNP-03 (Meteor50)
Ekzon Atlama Terapileri
NS Pharma
- Faz 1/2
PBGENE-DMD
Gen Düzenleme
Precision BioSciences
- Faz 1/2
SGT-001
Gen Terapileri
Solid Biosciences
- Faz 1
INS1201
Gen Terapileri
Insmed Gene Therapy LLC
- Faz 1
MyoPAXon
Kas Gelişimi ve Koruma
Myogenica
- Faz 1
SRD-001
Kalp Fonksiyonunu İyileştirme
Sardocor
- Faz 1
ELEVIDYS
Gen Terapileri
Sarepta Therapeutics
- Erken Faz 1
GEN6050X
Ekzon Atlama Terapileri
GenAssist Therapeutics
- Erken Faz 1
RAG-18
mRNA / tRNA / saRNA Terapileri
Peking Union Medical College Hospital
- Erken Faz 1
BBM-D101
Gen Terapileri
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Erken Faz 1
LE051
Ekzon Atlama Terapileri
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Erken Faz 1
SPOT-mRNA03 (SPOT-03)
Gen Terapileri
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd
