Duchenne Musküler Distrofisinde BioMarin BMN 351 Ekzon 51 Atlama Tedavisi Faz 2 Uzatma Araştırması

351-201 çalışması boyunca oral kortikosteroid tedavisini stabil bir doz rejiminde kullanıyor olmak ve vücut ağırlığındaki değişikliklere bağlı doz ayarlamaları dışında, 351-202 veya 351-203 araştırması süresince bu stabil doz rejimini sürdürmesi beklenmektedir. Araştırmaya katılan ülkelerde onaylı olması halinde, 351-202 araştırması sırasında eşdeğer dozda vamorolone tedavisine geçişe izin verilmektedir.

• Çalışma ziyaret programına ve diğer protokol gerekliliklerine uymaya istekli ve yetenekli olmak
• Çalışma boyunca ve cinsel olarak aktif ise son dozdan sonraki 90 gün boyunca doğum kontrol yöntemlerini kullanmaya istekli olmak (cinsel olarak olgun erkekler)
• Erkekler tarafından doğum kontrol yöntemlerinin kullanımı, klinik çalışmalara katılanlar için doğum kontrol yöntemlerine ilişkin yerel düzenlemelerle uyumlu olmalıdır.
• Çalışmanın niteliği açıklandıktan sonra ve herhangi bir araştırma ile ilgili prosedürün uygulanmasından önce (yerel düzenlemeler veya Etik Kurul/Bilgi ve Etik Kurul tarafından isteniyorsa) yazılı onay vermeye istekli ve yetenekli olmak
• Çalışmanın niteliği açıklandıktan sonra ve herhangi bir araştırma ile ilgili prosedürün uygulanmasından önce ebeveyn veya vasi olarak yazılı, imzalı bilgilendirilmiş onam vermeye istekli ve yetenekli olmak

• Bilinen pıhtılaşma bozukluğunuz varsa
• Yasaklı ilaçlardan herhangi birini kullanıyorsanız
• Temel değerlendirmeden önceki 12 hafta içinde veya herhangi bir zamanda DMD tedavisi için onaylanmış herhangi bir ekzon atlama tedavisi veya gen terapisi aldıysanız
• Antikoagülanlar, antitrombotikler veya antiplatelet ajanlar kullanıyorsanız
• İmmünosupresanlar kullanıyorsanız

Henüz paylaşılmamış