Duchenne Musküler Distrofisinde LE051 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (LE051) Klinik Araştırması
Bu Çalışma Hakkında
LE051, ekzon 51 atlamaya uygun Duchenne kas distrofisi (DMD) olan kişiler için üzerinde çalışılan, araştırma amaçlı gen bazlı bir tedavidir. Bu açık etiketli klinik çalışma, tek bir intravenöz infüzyonun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve potansiyel etkinliğini değerlendirecektir. Adeno-ilişkili bir virüs (AAV) kullanılarak sağlanan LE051, ekson 51'in ADAR işe alan RNA sistemi aracılığıyla atlanmasını teşvik etmek için tasarlanmıştır. Araştırmacılar tedavi aktivitesini, bağışıklık tepkilerini ve uzun vadeli güvenliği değerlendirecek.
Çalışma Özeti
- Yaş
- 4–8 yaş
- Faz
- Erken Faz 1
- Sponsor
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- 2020 tarihli Duchenne Musküler Distrofisi Klinik Uygulama Kılavuzu'na göre Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının doğrulanmış olması ve genetik test sonuçlarının 51. ekzon atlama (ekzon 51 atlama) tedavisine uygun olduğunu göstermesi gerekmektedir.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-10-24
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2026-09-20
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2026-12-31
- Kayıt (Tahmini)
- 12
- Ülkeler
- Çin
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Henüz paylaşılmadı
Dahil Etme Kriterleri
- Tarama başlangıcında 4-8 yaş arası erkek (sınır değerleri dahil);
- Denekler ve/veya velileri bu deneye gönüllü olarak katılır ve Bilgilendirilmiş Onam Formunu anlayıp imzalayabilirler.
Dışlama Kriterleri
- Kalp yetmezliğinin klinik belirtileri: sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) <%40;
- Tahmin edilen değerin ortalama FVC yüzdesi %40'tan az;
- 12 derivasyonlu EKG'de QT aralığı (QTc) >0,45 saniye.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
- İsim: Jiwen Wang
- Telefon: +86 189 1661 3192
- E-posta: [email protected]
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 1 lokasyonu var
China
Shanghai Municipality Lokasyonları
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
İletişim: Jiwen Wang
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +86 189 1661 3192
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06900049Daha Fazla Çalışma Keşfedin
Bu çalışmayla ilgili konular
Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.