Duchenne Musküler Distrofisinde LE051 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (LE051) Klinik Araştırması

Aktif Olarak Hasta AlıyorErken Faz 1Ekzon Atlama Terapileri

Yaş: 4–8 yaş
Faz: Erken Faz 1
Sponsor: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Terapötik Yaklaşım: Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi: 2020 tarihli Duchenne Musküler Distrofisi Klinik Uygulama Kılavuzu'na göre Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının doğrulanmış olması ve genetik test sonuçlarının 51. ekzon atlama (exon 51 skipping) tedavisine uygun olduğunu göstermesi gerekmektedir.
Uygun Cinsiyet: Erkek
Ambulasyon: Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen): 2024-10-24
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2026-09-20
Çalışma Tamamlanma (Tahmini): 2026-12-31
Kayıt (Tahmini): 12
Ülkeler: Çin

Henüz paylaşılmadı

Tarama başlangıcında 4-8 yaş arası erkek (sınır değerleri dahil);
Denekler ve/veya velileri bu deneye gönüllü olarak katılır ve Bilgilendirilmiş Onam Formunu anlayıp imzalayabilirler.

Kalp yetmezliğinin klinik belirtileri: sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) <%40;
Tahmin edilen değerin ortalama FVC yüzdesi %40'tan az;
12 derivasyonlu EKG'de QT aralığı (QTc) >0,45 saniye.

Bu çalışmanın 1 lokasyonu var

Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

İletişim: Jiwen Wang

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: +86 189 1661 3192

NCT ID

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri