Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisinde Avidity Biosciences AOC 1044 Ekzon 44 Atlama Tedavisi (SAFARI44) Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisinde Avidity Biosciences AOC 1044 Ekzon 44 Atlama Tedavisi (SAFARI44) Klinik Araştırması
Henüz Hasta Alımı YokFaz 3Ekzon Atlama Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
6–16 yaş
Faz
Faz 3
Sponsor
Avidity Biosciences
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu genetik olarak doğrulanmış bir distrofin gen mutasyonunu gösteren kabul edilebilir bir genetik test sonucuna sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2026-06
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2029-05
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2030-07
Kayıt (Tahmini)
70
Ülkeler
Amerika Birleşik Devletleri

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Çalışmanın 1. gününden önce en az 6 ay boyunca kortikosteroidler (Vamorolone dahil) ile stabil bir tedavi rejimi kullanıyor olmak gerekmektedir. Ayrıca, bu tedavi rejiminin araştırma süresi boyunca stabil olarak devam etmesi beklenmelidir.

Dahil Etme Kriterleri

  • Klinik ve genetik DMD tanısı konmuş ayakta tedavi gören erkek hastalar
  • Onay alındığı sırada 7 ila 16 yaş arası
  • Tarama sırasında protokolde belirtilen parametreler dahilinde TTR ve NSAA değerlendirmesi tamamlanmış hastalar

Dışlama Kriterleri

  • Önceki hücre veya gen terapisi tedavisi.
  • Bilgilendirilmiş onamdan sonraki 6 ay içinde başka bir oligonükleotid ile tedavi (COVID-19 RNA aşıları hariç).
  • Tarama sırasında protokolde belirtilen aralığın dışında laboratuvar değerleri.
  • Aşağıdaki tedavilerden herhangi birini (büyüme hormonu, testosteron veya givinostat) alıyorsanız, katılımcıların stabil bir rejimde olmaları ve çalışma süresi boyunca bunu sürdürmeyi planlamaları gerekir. Bilgilendirilmiş onamdan önce rejim stabilitesi aşağıdaki gibi ise katılımcılar çalışmadan çıkarılacaktır:
  • Büyüme hormonu ve/veya testosteron için 1 aydan az
  • Givinostat için 6 aydan az

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

  • İsim: Avidity Bioscience, Inc., A Novartis Company
  • Telefon: 858-771-7038
  • E-posta: [email protected]

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT07587242
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.