Duchenne Musküler Distrofisinde Avidity Biosciences AOC 1044 Ekzon 44 Atlama Tedavisi (SAFARI44) Klinik Araştırması
Çalışma Özeti
- Yaş
- 6–16 yaş
- Faz
- Faz 3
- Sponsor
- Avidity Biosciences
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- 44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu genetik olarak doğrulanmış bir distrofin gen mutasyonunu gösteren kabul edilebilir bir genetik test sonucuna sahip olmak.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2026-06
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2029-05
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2030-07
- Kayıt (Tahmini)
- 70
- Ülkeler
- BelçikaFransaAlmanyaİtalyaİspanyaBirleşik KrallıkAmerika Birleşik Devletleri
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Çalışmanın 1. gününden önce en az 6 ay boyunca kortikosteroidler (Vamorolone dahil) ile stabil bir tedavi rejimi kullanıyor olmak gerekmektedir. Ayrıca, bu tedavi rejiminin araştırma süresi boyunca stabil olarak devam etmesi beklenmelidir.
Dahil Etme Kriterleri
- Klinik ve genetik DMD tanısı konmuş ayakta tedavi gören erkek hastalar
- Onay alındığı sırada 7 ila 16 yaş arası
- Tarama sırasında protokolde belirtilen parametreler dahilinde TTR ve NSAA değerlendirmesi tamamlanmış hastalar
Dışlama Kriterleri
- Önceki hücre veya gen terapisi tedavisi.
- Bilgilendirilmiş onamdan sonraki 6 ay içinde başka bir oligonükleotid ile tedavi (COVID-19 RNA aşıları hariç).
- Tarama sırasında protokolde belirtilen aralığın dışında laboratuvar değerleri.
- Aşağıdaki tedavilerden herhangi birini (büyüme hormonu, testosteron veya givinostat) alıyorsanız, katılımcıların stabil bir rejimde olmaları ve çalışma süresi boyunca bunu sürdürmeyi planlamaları gerekir. Bilgilendirilmiş onamdan önce rejim stabilitesi aşağıdaki gibi ise katılımcılar çalışmadan çıkarılacaktır:
- Büyüme hormonu ve/veya testosteron için 1 aydan az
- Givinostat için 6 aydan az
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
- İsim: Avidity Bioscience, Inc., A Novartis Company
- Telefon: 858-771-7038
- E-posta: [email protected]
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 12 lokasyonu var
Belgium
Leuven, Belgium
Aktif Olarak Hasta Alıyor
UZ Leuven
Liège, Belgium
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
France
Paris, France
Aktif Olarak Hasta Alıyor
AP-HP Hospital Armand-Trousseau
Germany
Essen, Germany
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Universitaetsklinikum Essen
Heidelberg, Germany
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Universitaetsklinikum Heidelberg
München, Germany
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Italy
Milan, Italy
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Roma, Italy
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
Spain
Barcelona, Spain
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Hospital Sant Joan de Deu
Madrid, Spain
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Hospital Universitario La Paz
Seville, Spain
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
United Kingdom
Newcastle, United Kingdom
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Royal Victoria Infirmary
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT07587242Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.