Duchenne Musküler Distrofisinde Nationwide Children's Hospital Bebeklere Yönelik Kortikosteroid Tedavisi Klinik Araştırması

Bu klinik çalışma, daha düşük bir oral prednizolon dozunun (5 mg/kg/hafta), 1-30 aylık Duchenne kas distrofisi (DMD) olan bebeklerde ve genç erkek çocuklarda motor fonksiyonunu daha yüksek bir doz kadar etkili bir şekilde koruyup koruyamayacağını değerlendirecektir. Araştırmacılar katılımcıları iki yıl boyunca takip edecek ve Bayley-4 ve GRO dahil olmak üzere standart testleri kullanarak kaba motor gelişimini değerlendirecek. Çalışma aynı zamanda düşük dozun özellikle aşırı kilo alımı gibi yan etkileri azaltıp azaltmadığını da inceleyecek.

Yaş

0–3 yaş

Faz

Faz 4

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Terapötik Yaklaşım

İltihap Azaltma

Varyant Gereksinimi

Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının klinik olarak doğrulanmış olması ve DMD fenotipi ile uyumlu olduğu belgelenmiş bir distrofin gen mutasyonuna sahip olmak.

Uygun Cinsiyet

Erkek

Ambulasyon

Yürüyebilen

Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)

2021-04-30

Birincil Tamamlanma (Tahmini)

2026-08

Çalışma Tamamlanma (Tahmini)

2026-12

Kayıt (Tahmini)

26

Ülkeler

🇺🇸Amerika Birleşik Devletleri