Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisine Bağlı Kardiyomiyopati İçin SRD-001 Gen Tedavisi (MUSIC-DMD) Faz 1b Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisine Bağlı Kardiyomiyopati İçin SRD-001 Gen Tedavisi (MUSIC-DMD) Faz 1b Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 1Kalp Fonksiyonunu İyileştirme

Çalışma Özeti

Yaş
18 yaş ve üzeri
Faz
Faz 1
Sponsor
Sardocor
Terapötik Yaklaşım
Kalp Fonksiyonunu İyileştirme
Varyant Gereksinimi
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik test ile doğrulanmış olması.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2024-10-02
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2027-10
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2030-10
Kayıt (Tahmini)
12
Ülkeler
Amerika Birleşik Devletleri

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Araştırmaya kayıttan önce en az 12 ay boyunca bireyselleştirilmiş ve optimize edilmiş kardiyak ilaç tedavisi ile glukokortikosteroid tedavisi alıyor olmak.

Dahil Etme Kriterleri

  • Sol ventrikülün 16 segmentinden en az 3'ünde skar dokusu bulunan kardiyomiyopatiye sahip olmak.
  • Sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF) <%40 olması.
  • Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu vermeye istekli ve bunu sağlayabilecek durumda olmak.

Dışlama Kriterleri

  • Anormal kan basıncına sahip olmak.
  • Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile ilişkili olmayan karaciğer fonksiyon testi yüksekliğine sahip olmak.
  • Sistatin C düzeyinin ≥1,2 mg/L olması.
  • Trombositopeni (düşük trombosit sayısı) bulunması.
  • Anemi (kansızlık) bulunması.
  • Yetersiz solunum fonksiyonuna sahip olmak.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT06224660
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.