Duchenne Musküler Distrofisine Bağlı Kardiyomiyopati İçin SRD-001 Gen Tedavisi (MUSIC-DMD) Faz 1b Klinik Araştırması
Bu Çalışma Hakkında
SRD-001, Duchenne müsküler distrofi (DMD) ile ilişkili kardiyomiyopati için Faz 1b klinik denemesinde incelenen, araştırma amaçlı bir gen terapisidir. Tedavide, kalp kası kasılmasını iyileştirmeyi amaçlayan SERCA2a genini iletmek için bir AAV1 vektörü kullanılıyor. On iki katılımcı, antikor durumuna bağlı olarak düşük dozda veya yüksek dozda SRD-001 alacak veya hiç tedavi görmeyecek. Araştırmacılar iki yıl boyunca güvenliği, kalp ve kas fonksiyonlarını ve yaşam kalitesini değerlendirecek ve ardından uzun vadeli izleme yapacak.
Çalışma Özeti
- Yaş
- 18 yaş ve üzeri
- Faz
- Faz 1
- Sponsor
- Sardocor
- Terapötik Yaklaşım
- Kalp Fonksiyonunu İyileştirme
- Varyant Gereksinimi
- Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik test ile doğrulanmış olması.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-10-02
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-10
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2030-10
- Kayıt (Tahmini)
- 12
- Ülkeler
- Amerika Birleşik Devletleri
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Araştırmaya kayıttan önce en az 12 ay boyunca bireyselleştirilmiş ve optimize edilmiş kardiyak ilaç tedavisi ile glukokortikosteroid tedavisi alıyor olmak.
Dahil Etme Kriterleri
- Sol ventrikülün 16 segmentinden en az 3'ünde skar dokusu bulunan kardiyomiyopatiye sahip olmak.
- Sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF) <%40 olması.
- Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu vermeye istekli ve bunu sağlayabilecek durumda olmak.
Dışlama Kriterleri
- Anormal kan basıncına sahip olmak.
- Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile ilişkili olmayan karaciğer fonksiyon testi yüksekliğine sahip olmak.
- Sistatin C düzeyinin ≥1,2 mg/L olması.
- Trombositopeni (düşük trombosit sayısı) bulunması.
- Anemi (kansızlık) bulunması.
- Yetersiz solunum fonksiyonuna sahip olmak.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
- İsim: Sardocor Corp.
- Telefon: +1-617-880-7616
- E-posta: [email protected]
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 3 lokasyonu var
United States
Kansas Lokasyonları
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Aktif Olarak Hasta Alıyor
The University of Kansas Medical Center
İletişim: Jillian Bruenn
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 913-588-9720
Ohio Lokasyonları
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
İletişim: Heart Institute Neuromuscular Intake Line
İletişim Telefonu: 513-803-3000
Columbus, Ohio, United States, 43215
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Nationwide Children's Hospital
İletişim: Kelsey Craig
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 614-722-2715
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06224660Daha Fazla Çalışma Keşfedin
Bu çalışmayla ilgili konular
Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.