Duchenne Musküler Distrofisine Bağlı Kardiyomiyopati İçin SRD-001 Gen Tedavisi (MUSIC-DMD) Faz 1b Klinik Araştırması

Araştırmaya kayıttan önce en az 12 ay boyunca bireyselleştirilmiş ve optimize edilmiş kardiyak ilaç tedavisi ile glukokortikosteroid tedavisi alıyor olmak.

• Sol ventrikülün 16 segmentinden en az 3'ünde skar dokusu bulunan kardiyomiyopatiye sahip olmak.
• Sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF) <%40 olması.
• Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu vermeye istekli ve bunu sağlayabilecek durumda olmak.

• Anormal kan basıncına sahip olmak.
• Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile ilişkili olmayan karaciğer fonksiyon testi yüksekliğine sahip olmak.
• Sistatin C düzeyinin ≥1,2 mg/L olması.
• Trombositopeni (düşük trombosit sayısı) bulunması.
• Anemi (kansızlık) bulunması.
• Yetersiz solunum fonksiyonuna sahip olmak.