Duchenne Musküler Distrofisinde Dystrogen Therapeutics DT-DEC01 Faz 1/2 Klinik Araştırması

Katılımcıların, kas dokusu biyopsisi yapılmadan önce en az 6 ay boyunca glukokortikosteroid tedavisi alıyor olması gerekmektedir.

• Katılımcının ve yasal temsilcisinin/ebeveyninin/yasal vasisinin, araştırmanın tüm prosedürlerini anladığını ve onaylanmış Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu imzalayarak araştırmaya katılmayı kabul etmiş olması.
• Kollarda ve bacaklarda ilerleyici, simetrik proksimal kas güçsüzlüğüne sahip olmak.
• Planlanan ziyaretlere, anestezi altında gerçekleştirilecek doku biyopsisi işlemine, ilaç uygulama planına, laboratuvar testlerine, araştırma kısıtlamalarına, araştırma prosedürlerine ve hastalığın evresine uygun fonksiyonel değerlendirmelere uymaya istekli ve bunları yerine getirebilecek durumda olmak.
• Katılımcının cinsel olarak aktif olması durumunda, kabul edilebilir doğum kontrol yöntemlerini kullanmayı kabul etmesi.
• Kas dokusu biyopsisi ve DT-DEC01'in intraosseöz enjeksiyonu işlemlerinin (lokal anestezi, genel anestezi veya analgosedasyon altında gerçekleştirilecektir) uygulanabilmesi için anesteziyoloji uzmanı tarafından uygun bulunmuş olmak.

• Tarama öncesinde araştırma ilacını (IMP), herhangi bir benzer deneysel tedaviyi, ileri tedavi tıbbi ürünü (ATMP), başka bir hücre temelli ürünü, gen tedavisini veya Translarna® (ataluren) tedavisini daha önce almış olmak.
• Fonksiyonel değerlendirmeleri etkileyebilecek herhangi bir yaralanma veya cerrahi işlem geçirmiş olmak. Önceki yaralanmaların onam verilmeden önce tamamen iyileşmiş olması gerekir. Alt ekstremite kırıkları tamamen iyileşmiş olmalı ve yaralanma tarihinden itibaren en az 3 ay geçmiş olmalıdır.
• Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile ilişkili olmayan kas-iskelet sistemi hastalığı, nörolojik hastalık veya pulmoner ya da kardiyak hastalıklar dahil başka bir sistemik hastalığın mevcut olması veya öyküsünün bulunması.
• Tedavi amaçlı veya tanısal bir proteine ya da araştırma ilacının bileşenlerine karşı alerjik veya anafilaktik reaksiyon öyküsüne sahip olmak.
• İmmün sistemi düzenleyici (aktive edici veya baskılayıcı) etkiye sahip ilaçların, bunlarla sınırlı olmamak üzere immünsupresanların, immünoterapi ile ilişkili ilaçların (örneğin antikor temelli tedaviler), kemoterapinin veya hücre çoğalmasını etkileyen benzer tedavilerin kronik olarak kullanılmakta olması.
• Araştırmaya katılım veya araştırma ilacının uygulanmasıyla ilişkili riski artırabilecek ya da araştırma sonuçlarının yorumlanmasını etkileyebilecek başka ciddi akut veya kronik tıbbi ya da psikiyatrik hastalığa veya laboratuvar anormalliğine sahip olmak ve araştırmacının değerlendirmesine göre araştırmaya katılım için uygun olmamak.
• Daha önce uygulanmış tedavilere karşı immün reaksiyon gelişmiş olması veya Graft-versus-Host Hastalığı (GvHD) öyküsünün bulunması.
• Verilecek talimatlara uyumu engelleyebilecek düzeyde bilişsel bozukluk veya davranışsal sorunlara sahip olmak.
• Tarama ziyaretinde (V0a) İnsan İmmün Yetmezlik Virüsü (HIV-1 veya HIV-2), Hepatit B Virüsü (HBV), Hepatit C Virüsü (HCV), Sitomegalovirüs (CMV), Toksoplazmoz* veya frengi (sifiliz) açısından pozitif olmak. Anti-CMV IgG, Anti-Toxoplasma IgG veya toplam Anti-HCV sonucunun pozitif ya da şüpheli olması durumunda, hücre kültüründe Nükleik Asit Testi (NAT) sonucunun negatif olduğunun doğrulanmasının ardından nihai uygunluk kararı verilebilir.*
• Herhangi bir otoimmün hastalık öyküsüne sahip olmak.
• Başka herhangi bir tedavi amaçlı klinik araştırmaya eş zamanlı olarak katılıyor olmak.
• Katılımcının serumunda donör lenfositlerine karşı önceden oluşmuş antikorların bulunması.
• Daha önce organ veya kemik iliği nakli geçirmiş olmak.
• Araştırma ilacının uygulanmasından önceki son 3 ay içinde sistemik kortikosteroid tedavisinde değişiklik yapılmış olması (örneğin tedavinin başlanması, kesilmesi, dozunun, uygulama sıklığının veya kortikosteroid türünün değiştirilmesi).

• İsim: Dystrogen Therapeutics Technology Polska Sp.
• Telefon: +48530711336
• E-posta: [email protected]