Duchenne Musküler Distrofisinde Myogenica MyoPAXon Faz 1 Klinik Araştırması

Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 1Kas Gelişimi ve Koruma

Yaş: 18 yaş ve üstü
Faz: Faz 1
Sponsor: Myogenica
Terapötik Yaklaşım: Kas Gelişimi ve Koruma
Varyant Gereksinimi: DMD (distrofin) genindeki mutasyonun genetik test ile doğrulanması ve/veya kas biyopsisinde distrofin için yapılan immünohistokimyasal boyamada ekspresyonun bulunmaması ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı almış olmak.
Uygun Cinsiyet: Erkek
Ambulasyon: Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen): 2025-03-20
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2027-03-03
Çalışma Tamamlanma (Tahmini): 2027-03-03
Kayıt (Tahmini): 8
Ülkeler: Amerika Birleşik Devletleri

Henüz paylaşılmamış

Her iki ayakta da ekstansör digitorum brevis (EDB) kaslarının sağlam olması.
Araştırma aşamasındaki tedavileri en az 30 gün önce bırakmış olmak.
Onam verildiği tarihte 18 yaş veya üzerinde olmak.
Kayıt öncesindeki son 14 gün içinde (kardiyak ve pulmoner fonksiyon değerlendirmeleri için son 28 gün içinde) yapılan laboratuvar testleriyle yeterli organ fonksiyonuna sahip olduğunu doğrulamış olmak.
Çocuk sahibi olma potansiyeline sahip bir partneri bulunan katılımcıların, araştırma ürününü kullandıkları süre boyunca ve takrolimus tedavisinin kesilmesinden sonraki 3 ay boyunca en az iki etkili doğum kontrol yöntemi kullanmayı kabul etmesi (bunlardan en az birinin bariyer yöntemi olması gerekmektedir).
Araştırma süresi boyunca sonuç ölçütlerinin gönüllü olarak yerine getirilmesini gerektiren değerlendirmeleri uygulayabilecek düzeyde talimatları anlayıp yerine getirebilmek.
Genetik olarak değiştirilmiş hücrelerin naklini içeren tüm girişimsel araştırmalar için zorunlu olan uzatma dönemi dahil 15 yıl boyunca izlenmeyi kabul etmek.
Araştırmaya ilişkin herhangi bir işlem yapılmadan önce katılımcının veya ebeveyninin/yasal vasisinin gönüllü yazılı onam vermesi ve uygun durumlarda katılımcının yazılı olurunun (assent) alınması.

MyoPAXon üzerindeki HLA antijenlerine karşı gelişmiş HLA antikorlarının bulunması.
Başka bir araştırma aşamasındaki tedavi ile aktif olarak tedavi görüyor olmak.
MyoPAXon'un bileşenlerinden herhangi birine karşı bilinen alerjisinin bulunması.

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

NCT ID

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri