Duchenne Musküler Distrofisinde Myogenica MyoPAXon Faz 1 Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisinde Myogenica MyoPAXon Faz 1 Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 1Kas Gelişimi ve Koruma

Bu Çalışma Hakkında

Minnesota Üniversitesi, Duchenne kas distrofisi (DMD) olan kişiler için araştırma amaçlı bir kök hücre tedavisinin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için bir Faz 1 klinik deneyi yürütüyor. Tedavide, uyarılmış pluripotent kök hücrelerden (iPSC'ler) geliştirilen ve lokal olarak enjekte edilen CD54 ekspresyonu için seçilen donörden türetilmiş kas progenitör hücreleri kullanılıyor. Bu erken aşamadaki çalışma, kas onarımına yönelik bu hücre temelli yaklaşımın güvenliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.

Çalışma Özeti

Yaş
18 yaş ve üstü
Faz
Faz 1
Sponsor
Myogenica
Terapötik Yaklaşım
Kas Gelişimi ve Koruma
Varyant Gereksinimi
DMD (distrofin) genindeki mutasyonun genetik test ile doğrulanması ve/veya kas biyopsisinde distrofin için yapılan immünohistokimyasal boyamada ekspresyonun bulunmaması ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı almış olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2025-03-20
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2027-03-03
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2027-03-03
Kayıt (Tahmini)
8
Ülkeler
Amerika Birleşik Devletleri

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Henüz paylaşılmamış

Dahil Etme Kriterleri

  • Her iki ayakta da ekstansör digitorum brevis (EDB) kaslarının sağlam olması.
  • Araştırma aşamasındaki tedavileri en az 30 gün önce bırakmış olmak.
  • Onam verildiği tarihte 18 yaş veya üzerinde olmak.
  • Kayıt öncesindeki son 14 gün içinde (kardiyak ve pulmoner fonksiyon değerlendirmeleri için son 28 gün içinde) yapılan laboratuvar testleriyle yeterli organ fonksiyonuna sahip olduğunu doğrulamış olmak.
  • Çocuk sahibi olma potansiyeline sahip bir partneri bulunan katılımcıların, araştırma ürününü kullandıkları süre boyunca ve takrolimus tedavisinin kesilmesinden sonraki 3 ay boyunca en az iki etkili doğum kontrol yöntemi kullanmayı kabul etmesi (bunlardan en az birinin bariyer yöntemi olması gerekmektedir).
  • Araştırma süresi boyunca sonuç ölçütlerinin gönüllü olarak yerine getirilmesini gerektiren değerlendirmeleri uygulayabilecek düzeyde talimatları anlayıp yerine getirebilmek.
  • Genetik olarak değiştirilmiş hücrelerin naklini içeren tüm girişimsel araştırmalar için zorunlu olan uzatma dönemi dahil 15 yıl boyunca izlenmeyi kabul etmek.
  • Araştırmaya ilişkin herhangi bir işlem yapılmadan önce katılımcının veya ebeveyninin/yasal vasisinin gönüllü yazılı onam vermesi ve uygun durumlarda katılımcının yazılı olurunun (assent) alınması.

Dışlama Kriterleri

  • MyoPAXon üzerindeki HLA antijenlerine karşı gelişmiş HLA antikorlarının bulunması.
  • Başka bir araştırma aşamasındaki tedavi ile aktif olarak tedavi görüyor olmak.
  • MyoPAXon'un bileşenlerinden herhangi birine karşı bilinen alerjisinin bulunması.

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim

Lokasyonlar

Bu çalışmanın 1 lokasyonu var

United States

Minnesota Lokasyonları

Minneapolis, Minnesota, United States, 55455

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Masonic Cancer Center

İletişim: Peter Kang, MD

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT06692426
Daha Fazla Bilgi

Daha Fazla Çalışma Keşfedin

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.