Duchenne Musküler Distrofisinde Myogenica MyoPAXon Faz 1 Klinik Araştırması

Henüz paylaşılmamış

• Her iki ayakta da ekstansör digitorum brevis (EDB) kaslarının sağlam olması.
• Araştırma aşamasındaki tedavileri en az 30 gün önce bırakmış olmak.
• Onam verildiği tarihte 18 yaş veya üzerinde olmak.
• Kayıt öncesindeki son 14 gün içinde (kardiyak ve pulmoner fonksiyon değerlendirmeleri için son 28 gün içinde) yapılan laboratuvar testleriyle yeterli organ fonksiyonuna sahip olduğunu doğrulamış olmak.
• Çocuk sahibi olma potansiyeline sahip bir partneri bulunan katılımcıların, araştırma ürününü kullandıkları süre boyunca ve takrolimus tedavisinin kesilmesinden sonraki 3 ay boyunca en az iki etkili doğum kontrol yöntemi kullanmayı kabul etmesi (bunlardan en az birinin bariyer yöntemi olması gerekmektedir).
• Araştırma süresi boyunca sonuç ölçütlerinin gönüllü olarak yerine getirilmesini gerektiren değerlendirmeleri uygulayabilecek düzeyde talimatları anlayıp yerine getirebilmek.
• Genetik olarak değiştirilmiş hücrelerin naklini içeren tüm girişimsel araştırmalar için zorunlu olan uzatma dönemi dahil 15 yıl boyunca izlenmeyi kabul etmek.
• Araştırmaya ilişkin herhangi bir işlem yapılmadan önce katılımcının veya ebeveyninin/yasal vasisinin gönüllü yazılı onam vermesi ve uygun durumlarda katılımcının yazılı olurunun (assent) alınması.

• MyoPAXon üzerindeki HLA antijenlerine karşı gelişmiş HLA antikorlarının bulunması.
• Başka bir araştırma aşamasındaki tedavi ile aktif olarak tedavi görüyor olmak.
• MyoPAXon'un bileşenlerinden herhangi birine karşı bilinen alerjisinin bulunması.