Duchenne Musküler Distrofisinde Edgewise Sevasemten (EDG-5506) Faz 2 Klinik Araştırması

• Başlangıç (Baseline) ziyaretinden önce en az 6 ay boyunca stabil dozda kortikosteroid tedavisi alan 4–9 yaş arası hastalar.
• Başlangıç (Baseline) ziyaretinden önceki son 6 ay içinde kortikosteroid tedavisi almamış 4–7 yaş arası hastalar.

• Tarama ziyaretinde sırtüstü yatar pozisyondan ayağa kalkma testini 10 saniye veya daha kısa sürede tamamlayabilmek ve 4 basamak çıkma testini 10 saniyeden kısa sürede gerçekleştirebilmek.
• Tarama ziyaretinde vücut ağırlığının 15 kg veya üzerinde olması.

• Araştırmacının değerlendirmesine göre, katılımcıyı araştırmaya uygun olmayan bir aday haline getirecek tıbbi öyküye veya klinik açıdan anlamlı fizik muayene ya da laboratuvar bulgularına sahip olmak. Buna, tekrarlayan kan örneklemelerini zorlaştıracak derecede yetersiz venöz damar erişimi de dahildir.
• Tarama ziyaretinde 8 yaşından büyük olan katılımcılarda, beklenen zorlu vital kapasite (FVC) değerinin %60'ın altında olması.
• Tarama ziyaretinde yapılan ekokardiyografi değerlendirmesinde sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF) %45'in altında olması.
• Bu araştırmadaki tarama ziyaretinden önceki son 30 gün içinde veya araştırma ilacının 5 yarı ömrü süresi içinde (hangisi daha uzunsa) araştırma aşamasındaki bir ürün (investigational product) kullanmış olmak.
• Tarama ziyaretinden önce onaylı bir ekzon atlama tedavisini stabil dozda kullanıyor olmakla birlikte, tedavi süresinin 1 yıldan kısa olması.

Henüz paylaşılmamış