Duchenne Musküler Distrofisinde Edgewise Sevasemten (EDG-5506) Faz 2 Klinik Araştırması
Çalışma Özeti
- Yaş
- 4–9 yaş
- Faz
- Faz 2
- Sponsor
- Edgewise Therapeutics
- Terapötik Yaklaşım
- Kas Gelişimi ve Koruma
- Varyant Gereksinimi
- Distrofin (DMD) geninde belgelenmiş bir mutasyona sahip olmak ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile uyumlu fenotipik bulgular göstermek.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2022-10-24
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-01
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-01
- Kayıt (Tahmini)
- 76
- Ülkeler
- Amerika Birleşik Devletleri
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
- Başlangıç (Baseline) ziyaretinden önce en az 6 ay boyunca stabil dozda kortikosteroid tedavisi alan 4–9 yaş arası hastalar.
- Başlangıç (Baseline) ziyaretinden önceki son 6 ay içinde kortikosteroid tedavisi almamış 4–7 yaş arası hastalar.
Dahil Etme Kriterleri
- Tarama ziyaretinde sırtüstü yatar pozisyondan ayağa kalkma testini 10 saniye veya daha kısa sürede tamamlayabilmek ve 4 basamak çıkma testini 10 saniyeden kısa sürede gerçekleştirebilmek.
- Tarama ziyaretinde vücut ağırlığının 15 kg veya üzerinde olması.
Dışlama Kriterleri
- Araştırmacının değerlendirmesine göre, katılımcıyı araştırmaya uygun olmayan bir aday haline getirecek tıbbi öyküye veya klinik açıdan anlamlı fizik muayene ya da laboratuvar bulgularına sahip olmak. Buna, tekrarlayan kan örneklemelerini zorlaştıracak derecede yetersiz venöz damar erişimi de dahildir.
- Tarama ziyaretinde 8 yaşından büyük olan katılımcılarda, beklenen zorlu vital kapasite (FVC) değerinin %60'ın altında olması.
- Tarama ziyaretinde yapılan ekokardiyografi değerlendirmesinde sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF) %45'in altında olması.
- Bu araştırmadaki tarama ziyaretinden önceki son 30 gün içinde veya araştırma ilacının 5 yarı ömrü süresi içinde (hangisi daha uzunsa) araştırma aşamasındaki bir ürün (investigational product) kullanmış olmak.
- Tarama ziyaretinden önce onaylı bir ekzon atlama tedavisini stabil dozda kullanıyor olmakla birlikte, tedavi süresinin 1 yıldan kısa olması.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
Henüz paylaşılmamış
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 14 lokasyonu var
United States
Arkansas Lokasyonları
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California Lokasyonları
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Colorado Lokasyonları
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Florida Lokasyonları
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Georgia Lokasyonları
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Iowa Lokasyonları
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa
Kansas Lokasyonları
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Maryland Lokasyonları
Baltimore, Maryland, United States, 21205
Kennedy Krieger Institute
Massachusetts Lokasyonları
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Missouri Lokasyonları
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Ohio Lokasyonları
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Texas Lokasyonları
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Medical Center
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT05540860Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.