Tüm çalışmalara dön
Duchenne Musküler Distrofisinde Avidity Biosciences AOC 1044 Ekzon 44 Atlama Tedavisi (EXPLORE44) Faz 1/2 Klinik Araştırması
Aktif, Hasta Alımı YokFaz 2Ekzon Atlama Terapileri
Çalışma Özeti
- Yaş
- 7–27 yaş
- Faz
- Faz 2
- Sponsor
- Avidity Biosciences
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- 6 yaşında veya daha küçükken Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) klinik tanısı almış ya da DMD ile uyumlu belirtileri açıkça başlamış olmak. Ayrıca, 44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu genetik olarak doğrulanmış bir DMD gen mutasyonuna sahip olmak.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-01-22
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-04-30
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-07-31
- Kayıt (Tahmini)
- 39
- Ülkeler
- Amerika Birleşik Devletleri
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Kortikosteroid kullanıyorsa, tarama değerlendirmesinden önce en az 30 gün boyunca stabil bir doz kullanıyor olmak ve araştırma süresi boyunca bu stabil dozu koruması gerekmektedir.
Dahil Etme Kriterleri
- Devam Eden Katılımcılar:
- Araştırmacı ve Sponsor tarafından belirlendiği üzere AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) çalışmasını başarıyla tamamlamış olanlar
- AOC 1044 ile ilgili önemli bir tolerans sorunu yaşamayanlar
- Yeni Katılımcılar:
- Bilgilendirilmiş onam sırasında 7 ila 27 yaşları arasında olanlar
- DMD klinik tanısı veya 6 yaş ve öncesinde DMD semptomlarının net başlangıcı
- Ekson 44 atlamasına uygun DMD gen mutasyonunun doğrulanması
- PUL 2.0 giriş maddesi A ≥3
Dışlama Kriterleri
- Çalışmaya Devam Eden Katılımcılar:
- Katılımcının güvenliğini veya çalışma prosedürlerine uyma yeteneğini etkileyebilecek herhangi bir yeni durumun varlığı veya mevcut durumun kötüleşmesi
- Yeni Katılımcılar:
- Serum hemoglobin < normal alt sınır
- Kontrolsüz hipertansiyon veya diyabet
- Daha önce herhangi bir hücre veya gen terapisi ile tedavi görmüş olmak
- Bilgilendirilmiş onamdan önceki 6 ay içinde başka bir ekson 44 atlama ajanı ile tedavi görmüş olmak
- Son zamanlarda deneysel bir ilaçla tedavi görmüş olmak
- Birden fazla ilaç alerjisi öyküsü
İletişim Bilgileri
Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir
Henüz paylaşılmamış
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06244082Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.