Duchenne Musküler Distrofisinde Avidity Biosciences AOC 1044 Ekzon 44 Atlama Tedavisi (EXPLORE44) Faz 1/2 Klinik Araştırması
Çalışma Özeti
- Yaş
- 7–27 yaş
- Faz
- Faz 2
- Sponsor
- Avidity Biosciences
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- 6 yaşında veya daha küçükken Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) klinik tanısı almış ya da DMD ile uyumlu belirtileri açıkça başlamış olmak. Ayrıca, 44. ekzon atlama (exon 44 skipping) tedavisine uygun olduğu genetik olarak doğrulanmış bir DMD gen mutasyonuna sahip olmak.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-01-22
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-04-30
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-07-31
- Kayıt (Tahmini)
- 39
- Ülkeler
- Amerika Birleşik Devletleri
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Kortikosteroid kullanıyorsa, tarama değerlendirmesinden önce en az 30 gün boyunca stabil bir doz kullanıyor olmak ve araştırma süresi boyunca bu stabil dozu koruması gerekmektedir.
Dahil Etme Kriterleri
- Devam Eden Katılımcılar:
- Araştırmacı ve Sponsor tarafından belirlendiği üzere AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) çalışmasını başarıyla tamamlamış olanlar
- AOC 1044 ile ilgili önemli bir tolerans sorunu yaşamayanlar
- Yeni Katılımcılar:
- Bilgilendirilmiş onam sırasında 7 ila 27 yaşları arasında olanlar
- DMD klinik tanısı veya 6 yaş ve öncesinde DMD semptomlarının net başlangıcı
- Ekson 44 atlamasına uygun DMD gen mutasyonunun doğrulanması
- PUL 2.0 giriş maddesi A ≥3
Dışlama Kriterleri
- Çalışmaya Devam Eden Katılımcılar:
- Katılımcının güvenliğini veya çalışma prosedürlerine uyma yeteneğini etkileyebilecek herhangi bir yeni durumun varlığı veya mevcut durumun kötüleşmesi
- Yeni Katılımcılar:
- Serum hemoglobin < normal alt sınır
- Kontrolsüz hipertansiyon veya diyabet
- Daha önce herhangi bir hücre veya gen terapisi ile tedavi görmüş olmak
- Bilgilendirilmiş onamdan önceki 6 ay içinde başka bir ekson 44 atlama ajanı ile tedavi görmüş olmak
- Son zamanlarda deneysel bir ilaçla tedavi görmüş olmak
- Birden fazla ilaç alerjisi öyküsü
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
Henüz paylaşılmamış
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 10 lokasyonu var
United States
Arkansas Lokasyonları
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California Lokasyonları
La Jolla, California, United States, 92037
University of California, San Diego, Rady's Children's Hospital
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
San Carlos, California, United States, 94070
Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
Georgia Lokasyonları
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research - Atlanta
Massachusetts Lokasyonları
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
University of Massachusetts Medical School
Minnesota Lokasyonları
Saint Paul, Minnesota, United States, 55101
Gillette Children's Specialty Healthcare
North Carolina Lokasyonları
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
Ohio Lokasyonları
Columbus, Ohio, United States, 43215
Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
Texas Lokasyonları
Denton, Texas, United States, 76208
Neurology Rare Disease Center
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06244082Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.