Duchenne Musküler Distrofisinde 4 Yaşın Altındaki Katılımcılarda Elevidys'in Güvenliliğini ve Gen Ekspresyonunu Değerlendiren Gen Transferi Araştırması (ENVOL)

Duchenne Musküler Distrofisinde 4 Yaşın Altındaki Katılımcılarda Elevidys'in Güvenliliğini ve Gen Ekspresyonunu Değerlendiren Gen Transferi Araştırması (ENVOL)
Aktif, Hasta Alımı YokFaz 2Gen Terapileri

Bu Çalışma Hakkında

Sarepta Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) olan dört yaşın altındaki çocukları kapsayan açık etiketli bir klinik çalışmada delandistrojen moxeparvovec'i (SRP-9001, ELEVIDYS) değerlendiriyor. Çalışma, bu gen terapisinin güvenliğini ve aktarılan genin ifadesini yaklaşık 264 hafta boyunca değerlendirecek. Tüm katılımcılar bu tek kollu çalışmanın bir parçası olarak araştırma tedavisini alacaktır.

Çalışma Özeti

Yaş
2-3 yaş
Faz
Faz 2
Sponsor
Hoffmann-La Roche
Terapötik Yaklaşım
Gen Terapileri
Varyant Gereksinimi
Tarama değerlendirmesi öncesinde, klinik bulguların belgelenmiş olması ve klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı genetik test ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2023-11-29
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2026-03-04
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2030-02-18
Kayıt (Tahmini)
13
Ülkeler
BelçikaFransaAlmanyaİtalyaİspanyaBirleşik Krallık

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Katılımcının, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tedavisi kapsamında düzenli olarak ağızdan kortikosteroid kullanıyor olması veya başlangıç değerlendirmesinden (baseline) sonraki 1 yıl içinde ağızdan kortikosteroid tedavisine başlamasının planlanıyor olması gerekmektedir.

Dahil Etme Kriterleri

  • A Grubu: 3 yaş ve üzeri, 4 yaş altı
  • B Grubu: 2 yaş ve üzeri, 3 yaş altı
  • Yaşa uygun motor değerlendirme testleriyle işbirliği yapabilen
  • 18 ile 79. ekzonlar (dahil) arasında patojenik çerçeve kayması mutasyonu veya erken durdurma kodonu bulunan çocuklar

Dışlama Kriterleri

  • Protokolde belirtilen zaman sınırları içinde gen terapisi, deneysel ilaç veya distrofin ekspresyonunu artırmak için tasarlanmış herhangi bir tedaviye maruz kalma
  • Protokolde belirtilen kriterlere göre rekombinant adeno-ilişkili virüs serotipi rh74 (rAArh74) antikor titrelerinin yüksek olması
  • Araştırmacının görüşüne göre gen transferi için gereksiz risk oluşturan klinik olarak önemli başka bir hastalık, tıbbi durum veya kronik ilaç tedavisi gereksiniminin varlığı
  • Araştırmacının görüşüne göre, katılımcının protokolde gerekli testlere veya prosedürlere uyma yeteneğini tehlikeye atabilecek veya katılımcının refahını veya güvenliğini veya klinik yorumlanabilirliğini tehlikeye atabilecek tıbbi durum veya hafifletici durum

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim

Henüz paylaşılmamış

Lokasyonlar

Bu çalışmanın 7 lokasyonu var

Belgium

Liège, Belgium, 3500

Chr de La Citadelle

France

Paris, France, 75015

Hôpital Necker-Enfants Malades

Germany

Essen, Germany, 45147

Universitätsklinikum Essen

Italy

Lazio Lokasyonları

Rome, Lazio, Italy, 00168

PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore

Spain

Barcelona Lokasyonları

Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spain, 08950

Hospital Sant Joan De Deu

United Kingdom

London, United Kingdom, WC1N 3JH

Great Ormond Street Hospital for Children

Oxford, United Kingdom, OX3 9DU

John Radcliffe Hospital

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT06128564
Daha Fazla Bilgi

Daha Fazla Çalışma Keşfedin

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.