Duchenne Musküler Distrofisinde 4 Yaşın Altındaki Katılımcılarda Elevidys'in Güvenliliğini ve Gen Ekspresyonunu Değerlendiren Gen Transferi Araştırması (ENVOL)

Katılımcının, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tedavisi kapsamında düzenli olarak ağızdan kortikosteroid kullanıyor olması veya başlangıç değerlendirmesinden (baseline) sonraki 1 yıl içinde ağızdan kortikosteroid tedavisine başlamasının planlanıyor olması gerekmektedir.

• A Grubu: 3 yaş ve üzeri, 4 yaş altı
• B Grubu: 2 yaş ve üzeri, 3 yaş altı
• Yaşa uygun motor değerlendirme testleriyle işbirliği yapabilen
• 18 ile 79. ekzonlar (dahil) arasında patojenik çerçeve kayması mutasyonu veya erken durdurma kodonu bulunan çocuklar

• Protokolde belirtilen zaman sınırları içinde gen terapisi, deneysel ilaç veya distrofin ekspresyonunu artırmak için tasarlanmış herhangi bir tedaviye maruz kalma
• Protokolde belirtilen kriterlere göre rekombinant adeno-ilişkili virüs serotipi rh74 (rAArh74) antikor titrelerinin yüksek olması
• Araştırmacının görüşüne göre gen transferi için gereksiz risk oluşturan klinik olarak önemli başka bir hastalık, tıbbi durum veya kronik ilaç tedavisi gereksiniminin varlığı
• Araştırmacının görüşüne göre, katılımcının protokolde gerekli testlere veya prosedürlere uyma yeteneğini tehlikeye atabilecek veya katılımcının refahını veya güvenliğini veya klinik yorumlanabilirliğini tehlikeye atabilecek tıbbi durum veya hafifletici durum