Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisinde 4 Yaşın Altındaki Katılımcılarda Elevidys'in Güvenliliğini ve Gen Ekspresyonunu Değerlendiren Gen Transferi Araştırması (ENVOL)

Duchenne Musküler Distrofisinde 4 Yaşın Altındaki Katılımcılarda Elevidys'in Güvenliliğini ve Gen Ekspresyonunu Değerlendiren Gen Transferi Araştırması (ENVOL)
Aktif, Hasta Alımı YokFaz 2Gen Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
2-3 yaş
Faz
Faz 2
Sponsor
Hoffmann-La Roche
Terapötik Yaklaşım
Gen Terapileri
Varyant Gereksinimi
Tarama değerlendirmesi öncesinde, klinik bulguların belgelenmiş olması ve klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı genetik test ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2023-11-29
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2026-03-04
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2030-02-18
Kayıt (Tahmini)
13
Ülkeler
BelçikaFransaAlmanyaİtalyaİspanyaBirleşik Krallık

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Katılımcının, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tedavisi kapsamında düzenli olarak ağızdan kortikosteroid kullanıyor olması veya başlangıç değerlendirmesinden (baseline) sonraki 1 yıl içinde ağızdan kortikosteroid tedavisine başlamasının planlanıyor olması gerekmektedir.

Dahil Etme Kriterleri

  • A Grubu: 3 yaş ve üzeri, 4 yaş altı
  • B Grubu: 2 yaş ve üzeri, 3 yaş altı
  • Yaşa uygun motor değerlendirme testleriyle işbirliği yapabilen
  • 18 ile 79. ekzonlar (dahil) arasında patojenik çerçeve kayması mutasyonu veya erken durdurma kodonu bulunan çocuklar

Dışlama Kriterleri

  • Protokolde belirtilen zaman sınırları içinde gen terapisi, deneysel ilaç veya distrofin ekspresyonunu artırmak için tasarlanmış herhangi bir tedaviye maruz kalma
  • Protokolde belirtilen kriterlere göre rekombinant adeno-ilişkili virüs serotipi rh74 (rAArh74) antikor titrelerinin yüksek olması
  • Araştırmacının görüşüne göre gen transferi için gereksiz risk oluşturan klinik olarak önemli başka bir hastalık, tıbbi durum veya kronik ilaç tedavisi gereksiniminin varlığı
  • Araştırmacının görüşüne göre, katılımcının protokolde gerekli testlere veya prosedürlere uyma yeteneğini tehlikeye atabilecek veya katılımcının refahını veya güvenliğini veya klinik yorumlanabilirliğini tehlikeye atabilecek tıbbi durum veya hafifletici durum

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Henüz paylaşılmamış

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT06128564
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.