Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisinde Entrada Therapeutics ENTR-601-45 Ekzon 45 Atlama Tedavisi (ELEVATE-45) Faz 1/2 Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisinde Entrada Therapeutics ENTR-601-45 Ekzon 45 Atlama Tedavisi (ELEVATE-45) Faz 1/2 Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 1/2Ekzon Atlama Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
4–20 yaş
Faz
Faz 1/2
Sponsor
Entrada Therapeutics
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik olarak doğrulanmış olması ve merkez genetik danışmanı tarafından değerlendirildiğinde, 45. ekzon atlama (exon 45 skipping) tedavisine uygun olduğu doğrulanan patojenik bir distrofin gen varyantına sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2025-08-30
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2029-03-01
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2029-03-01
Kayıt (Tahmini)
24
Ülkeler
BelçikaİtalyaHollandaİspanyaBirleşik Krallık

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Henüz paylaşılmadı

Dahil Etme Kriterleri

  • Araştırmacı tarafından belirlendiği üzere, Duchenne kas distrofisi ile uyumlu klinik belirtiler gösteren, doğumda erkek olarak atanmış hasta.
  • Bölüm A: 4-20 yaş arası (dahil).
  • Ayakta Durma Durumu Bölüm A: Tarama sırasında protokole göre Üst Ekstremite Performansı v2.0 (PUL 2.0) Girişi ile ayakta durabilen.
  • Araştırmacı tarafından değerlendirildiği üzere, doku biyopsisi almak için yeterli kas kütlesi.
  • Protokolde tanımlanan diğer kriterler geçerlidir.

Dışlama Kriterleri

  • Protokol gerekliliklerine uyma yeteneğini engelleyebilecek önemli eşlik eden tıbbi durum.
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 4 hafta içinde, çalışma ölçümlerini etkileyebilecek veya katılımcının güvenliğini tehlikeye atabilecek akut bir hastalık.
  • Aşağıdaki ilaçların kullanımı:
  • Son 12 ay içinde herhangi bir ekson atlama tedavisi ile önceden veya halen tedavi görmüş olmak
  • Herhangi bir gen terapisi ile önceden veya halen tedavi görmüş olmak
  • Tarama işleminden 30 gün öncesinden çalışma sonuna kadar antikoagülan, antitrombotik veya antiplatelet ajan kullanımı
  • Tarama işleminden 30 gün öncesinden çalışma sonuna kadar immünosupresan (DMD durumu için sistemik veya oral kortikosteroid dışında) kullanımı
  • Tarama işleminden 30 gün öncesinden çalışma sonuna kadar histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü ile tedavi, (givinostat dahil ancak bununla sınırlı olmamak üzere)
  • Laboratuvar anormallikleri.
  • Gündüz ventilatör bağımlılığı veya trakeostomi yoluyla invaziv mekanik ventilasyon kullanımı.
  • Araştırmacı tarafından klinik olarak anlamlı olarak değerlendirilen anormal bir elektrokardiogram (EKG) okuması ve/veya Tarama sırasında veya 1. Gün çalışma ilacının ilk dozundan önce Fridericia düzeltme yöntemiyle QT aralığı (QTcF) >450 msn olması.
  • İlk dozdan önceki 3 ay içinde veya 5 yarı ömür içinde (hangisi daha uzunsa) herhangi bir deneysel veya araştırma ilacı vb. almış olmak.
  • Protokolde tanımlanan diğer kriterler geçerlidir.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Henüz paylaşılmadı

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT07038824
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.