Duchenne Musküler Distrofisinde Entrada Therapeutics ENTR-601-45 Ekzon 45 Atlama Tedavisi (ELEVATE-45) Faz 1/2 Klinik Araştırması
Çalışma Özeti
- Yaş
- 4–20 yaş
- Faz
- Faz 1/2
- Sponsor
- Entrada Therapeutics
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik olarak doğrulanmış olması ve merkez genetik danışmanı tarafından değerlendirildiğinde, 45. ekzon atlama (exon 45 skipping) tedavisine uygun olduğu doğrulanan patojenik bir distrofin gen varyantına sahip olmak.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2025-08-30
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2029-03-01
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2029-03-01
- Kayıt (Tahmini)
- 24
- Ülkeler
- BelçikaİtalyaHollandaİspanyaBirleşik Krallık
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Henüz paylaşılmadı
Dahil Etme Kriterleri
- Araştırmacı tarafından belirlendiği üzere, Duchenne kas distrofisi ile uyumlu klinik belirtiler gösteren, doğumda erkek olarak atanmış hasta.
- Bölüm A: 4-20 yaş arası (dahil).
- Ayakta Durma Durumu Bölüm A: Tarama sırasında protokole göre Üst Ekstremite Performansı v2.0 (PUL 2.0) Girişi ile ayakta durabilen.
- Araştırmacı tarafından değerlendirildiği üzere, doku biyopsisi almak için yeterli kas kütlesi.
- Protokolde tanımlanan diğer kriterler geçerlidir.
Dışlama Kriterleri
- Protokol gerekliliklerine uyma yeteneğini engelleyebilecek önemli eşlik eden tıbbi durum.
- Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 4 hafta içinde, çalışma ölçümlerini etkileyebilecek veya katılımcının güvenliğini tehlikeye atabilecek akut bir hastalık.
- Aşağıdaki ilaçların kullanımı:
- Son 12 ay içinde herhangi bir ekson atlama tedavisi ile önceden veya halen tedavi görmüş olmak
- Herhangi bir gen terapisi ile önceden veya halen tedavi görmüş olmak
- Tarama işleminden 30 gün öncesinden çalışma sonuna kadar antikoagülan, antitrombotik veya antiplatelet ajan kullanımı
- Tarama işleminden 30 gün öncesinden çalışma sonuna kadar immünosupresan (DMD durumu için sistemik veya oral kortikosteroid dışında) kullanımı
- Tarama işleminden 30 gün öncesinden çalışma sonuna kadar histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü ile tedavi, (givinostat dahil ancak bununla sınırlı olmamak üzere)
- Laboratuvar anormallikleri.
- Gündüz ventilatör bağımlılığı veya trakeostomi yoluyla invaziv mekanik ventilasyon kullanımı.
- Araştırmacı tarafından klinik olarak anlamlı olarak değerlendirilen anormal bir elektrokardiogram (EKG) okuması ve/veya Tarama sırasında veya 1. Gün çalışma ilacının ilk dozundan önce Fridericia düzeltme yöntemiyle QT aralığı (QTcF) >450 msn olması.
- İlk dozdan önceki 3 ay içinde veya 5 yarı ömür içinde (hangisi daha uzunsa) herhangi bir deneysel veya araştırma ilacı vb. almış olmak.
- Protokolde tanımlanan diğer kriterler geçerlidir.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
Henüz paylaşılmadı
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 15 lokasyonu var
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
Aktif Olarak Hasta Alıyor
University Hospital Gent
İletişim: Nicolas Deconinck
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
Aktif Olarak Hasta Alıyor
UZ Leuven
İletişim: Liesbeth De Waele
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
İletişim: Aurore Daron
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +3243218515
Italy
Milan, Italy, 20132
Aktif Olarak Hasta Alıyor
IRCCS Ospedale San Raffaele
İletişim: Stefano Previtali
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0226435080
Rome, Italy, 00165
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
İletişim: Adele D'Amico
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +393888449868
Rome, Italy, 00168
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
İletişim: Eugenio Maria Mercuri
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 06 3015 4860
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Leids Universitair Medisch Centrum
İletişim: Erik Niks
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +31 (0)71 5262197
Nijmegen, Netherlands, 6525 GA
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
İletişim: Jan Groothuis
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +31 (0)243614892
Spain
Barcelona, Spain, 08035
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Hospital Universitario Vall d'Hebron
İletişim: David Gomez Andres
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Hospital Sant Joan de Deu
İletişim: Andres Nascimento
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Leeds General Infirmary
İletişim: Cristina Martos Lozano
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
İletişim: Rajesh Madhu
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Great Ormond Street Hospital for Children
İletişim: Giovanni Baranello
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0039 02074059200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
Henüz Hasta Alımı Yok
Royal Manchester Children's Hospital
İletişim: Gary McCullagh
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +44 161 701 2346
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
İletişim: Laurent Servais
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 07423213373
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT07038824Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.