Duchenne Musküler Distrofisinde Dyne Therapeutics DYNE-251 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (DELIVER) Faz 1/2 Klinik Araştırması
Çalışma Özeti
- Yaş
- 4–16 yaş
- Faz
- Faz 1/2
- Sponsor
- Dyne Therapeutics
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı doğrulanmış erkek hasta olmak ve distrofin geninde, 51. ekzon atlama (exon 51 skipping) tedavisine uygun bir ekzon delesyonu ile karakterize edilmiş genetik olarak doğrulanmış bir mutasyona sahip olmak.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2022-08-12
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2029-11
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2029-11
- Kayıt (Tahmini)
- 86
- Ülkeler
- Amerika Birleşik DevletleriAvustralyaBelçikaKanadaİrlandaİtalyaGüney KoreİspanyaBirleşik Krallık
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Çalışma ilacının uygulanmasına başlanmadan önce en az 12 hafta boyunca glukokortikoidleri stabil bir dozda kullanıyor olmak ve araştırmanın plasebo kontrollü ile açık etiketli dönemleri boyunca bu stabil dozu koruması beklenmektedir (vücut ağırlığındaki değişiklik nedeniyle doz ayarlaması gerekmesi durumu hariç).
Dahil Etme Kriterleri
- Bilgilendirilmiş onam/rıza anında 4 ila 16 yaş arası (dahil).
- Kas biyopsisine uygun üst ekstremite kas grubu.
- Brooke Üst Ekstremite Ölçeği puanı 1 veya 2.
- Yürüyebilir veya yürüyemez. Yürüyemeyen bir katılımcının, kayıt öncesinde 2 yıldan daha kısa süredir yürüyemez durumda olması gerekir.
- Ekokardiyogram ile sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu ≥%50 veya kardiyak manyetik rezonans görüntüleme (MRG) ile ≥%55.
Dışlama Kriterleri
- Kontrol altına alınamayan konjestif kalp yetmezliği (KY) klinik semptom ve belirtileri.
- Çalışma tedavisine başlamadan önceki 3 ay içinde KY için profilaksi/tedavisinde herhangi bir değişiklik.
- Çalışma ilacının uygulanmasına başlamadan önceki 12 hafta içinde büyük bir cerrahi işlem öyküsü veya çalışma sırasında büyük bir cerrahi işlem beklentisi.
- Gündüz ventilatör desteğine ihtiyaç duyulması.
- Tahmini FVC yüzdesi <%40 (yalnızca 7 yaş ve üzeri katılımcılar için geçerlidir).
- Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde eteplirsen veya alternatif ekson atlama/distrofin modifiye edici tedavi alınması.
- Çalışma ilacının uygulanmasına başlamadan önceki 4 ay içinde ekson atlamayan deneysel bir ilaç alınması.
- Herhangi bir zamanda gen terapisi alınması.
- Diğer dahil etme ve hariç tutma kriterleri geçerli olabilir.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
- İsim: Dyne Clinical Trials
- Telefon: +1-781-317-1919
- E-posta: [email protected]
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 30 lokasyonu var
United States
California Lokasyonları
La Jolla, California, United States, 92037
University of California San Diego
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA University California of Los Angeles
Colorado Lokasyonları
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Georgia Lokasyonları
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research, LLC
Massachusetts Lokasyonları
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
UMass Memorial Medical Center
Ohio Lokasyonları
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Oregon Lokasyonları
Portland, Oregon, United States, 97239
Shriners Hospitals for Children Portland
Pennsylvania Lokasyonları
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224-1334
UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Utah Lokasyonları
Salt Lake City, Utah, United States, 08412
University of Utah - PPDS
Virginia Lokasyonları
Richmond, Virginia, United States, 23219
Virginia Commonwealth University
Australia
New South Wales Lokasyonları
Westmead, New South Wales, Australia, 02145
Children's Hospital at Westmead
Victoria Lokasyonları
Parkville, Victoria, Australia, 3052
Murdoch Children's Research Institute
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
UZ Gent
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
Liège, Belgium, 4000
CHR Citadelle
Canada
Ontario Lokasyonları
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
London Health Sciences Centre
Ottawa, Ontario, Canada, ON K1H 8L1
Children's Hospital of Eastern Ontario
Ireland
Dublin, Ireland, D01 XD99
CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
Italy
Lazio Lokasyonları
Rome, Lazio, Italy, 00168
Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
Lombardy Lokasyonları
Milan, Lombardy, Italy, 20162
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
Milan, Lombardy, Italy, 20312
Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
South Korea
Teugbyeolsi Lokasyonları
Seoul, Teugbyeolsi, South Korea, 6351
Samsung Medical Center
Spain
Barcelona, Spain, 8025
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
Barcelona, Spain, 8950
Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
United Kingdom
Merseyside Lokasyonları
Liverpool, Merseyside, United Kingdom, L12 2AP
Alder Hey Children's Hospital
Northumberland Lokasyonları
Newcastle upon Tyne, Northumberland, United Kingdom, NE1 4LP
Royal Victoria Infirmary
West Yorkshire Lokasyonları
Leeds, West Yorkshire, United Kingdom, LS1 3EX
Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ
Bristol Childrens Hospital
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT05524883Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.