Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisinde Dyne Therapeutics DYNE-251 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (DELIVER) Faz 1/2 Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisinde Dyne Therapeutics DYNE-251 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (DELIVER) Faz 1/2 Klinik Araştırması
Aktif, Hasta Alımı YokFaz 1/2Ekzon Atlama Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
4–16 yaş
Faz
Faz 1/2
Sponsor
Dyne Therapeutics
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı doğrulanmış erkek hasta olmak ve distrofin geninde, 51. ekzon atlama (exon 51 skipping) tedavisine uygun bir ekzon delesyonu ile karakterize edilmiş genetik olarak doğrulanmış bir mutasyona sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2022-08-12
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2029-11
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2029-11
Kayıt (Tahmini)
86
Ülkeler
Amerika Birleşik DevletleriAvustralyaBelçikaKanadaİrlandaİtalyaGüney KoreİspanyaBirleşik Krallık

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Çalışma ilacının uygulanmasına başlanmadan önce en az 12 hafta boyunca glukokortikoidleri stabil bir dozda kullanıyor olmak ve araştırmanın plasebo kontrollü ile açık etiketli dönemleri boyunca bu stabil dozu koruması beklenmektedir (vücut ağırlığındaki değişiklik nedeniyle doz ayarlaması gerekmesi durumu hariç).

Dahil Etme Kriterleri

  • Bilgilendirilmiş onam/rıza anında 4 ila 16 yaş arası (dahil).
  • Kas biyopsisine uygun üst ekstremite kas grubu.
  • Brooke Üst Ekstremite Ölçeği puanı 1 veya 2.
  • Yürüyebilir veya yürüyemez. Yürüyemeyen bir katılımcının, kayıt öncesinde 2 yıldan daha kısa süredir yürüyemez durumda olması gerekir.
  • Ekokardiyogram ile sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu ≥%50 veya kardiyak manyetik rezonans görüntüleme (MRG) ile ≥%55.

Dışlama Kriterleri

  • Kontrol altına alınamayan konjestif kalp yetmezliği (KY) klinik semptom ve belirtileri.
  • Çalışma tedavisine başlamadan önceki 3 ay içinde KY için profilaksi/tedavisinde herhangi bir değişiklik.
  • Çalışma ilacının uygulanmasına başlamadan önceki 12 hafta içinde büyük bir cerrahi işlem öyküsü veya çalışma sırasında büyük bir cerrahi işlem beklentisi.
  • Gündüz ventilatör desteğine ihtiyaç duyulması.
  • Tahmini FVC yüzdesi <%40 (yalnızca 7 yaş ve üzeri katılımcılar için geçerlidir).
  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde eteplirsen veya alternatif ekson atlama/distrofin modifiye edici tedavi alınması.
  • Çalışma ilacının uygulanmasına başlamadan önceki 4 ay içinde ekson atlamayan deneysel bir ilaç alınması.
  • Herhangi bir zamanda gen terapisi alınması.
  • Diğer dahil etme ve hariç tutma kriterleri geçerli olabilir.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT05524883
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.