Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisi Olan Katılımcılarda KER-065 Tedavisinin Güvenliliği ve Etkinliğinin Değerlendirilmesi

Duchenne Musküler Distrofisi İçin KER-065 Klinik Araştırmasının Güvenliliği ve Etkinliği
Henüz Hasta Alımı YokFaz 2Diğer Terapötik Yaklaşımlar

Çalışma Özeti

Yaş
9 yaş ve üstü
Faz
Faz 2
Sponsor
Keros Therapeutics
Terapötik Yaklaşım
Diğer Terapötik Yaklaşımlar
Varyant Gereksinimi
Tarama değerlendirmesinde DMD ile uyumlu klinik bulguların saptanmış olması ve klinik olarak doğrulanmış bir genetik test sonucunda DMD tanısını destekleyen distrofin genindeki mutasyonun belgelenmiş olması.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2026-09-14
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2029-07-17
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2029-08-14
Kayıt (Tahmini)
36
Ülkeler
Amerika Birleşik Devletleri

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Tarama öncesindeki en az 90 gün boyunca prednizon, prednizolon, deflazakort, vamorolon veya benzeri sistemik kortikosteroid ilaçları dozunda değişiklik olmadan düzenli olarak kullanıyor olmak.

Dahil Etme Kriterleri

  • Vücut ağırlığı ≥ 25,0 kg.
  • Sadece Yürüyebilen Katılımcılar (Kohort A1 ve A2):
  • Yürüyebilen, yardımcı cihazlar olmadan bağımsız olarak yürüyebilen olarak tanımlanır.
  • < 10 saniyede TTR yapabilen.
  • NSAA puanı ≥ 15 olan.
  • Sadece Kohort 2: Onaylanmış bir ekson atlama tedavisinin stabil dozunun belgelenmesi.
  • Sadece Yürüyemeyen Katılımcılar (Kohort N1):
  • Yürüyemeyen, ilk dozdan en az 3 ay önce yürüyemeyen ve yürüme yetersizliği durumunun başlangıcı olan VE NSAA yürüme puanı 0 olan ve 10MWR yapamayan olarak tanımlanır.
  • PUL v2.0 giriş maddesi puanı 3 ila 5 arasında (dahil).

Dışlama Kriterleri

  • Kardiyomiyopati veya kalp yetmezliğinin klinik belirtileri veya bulguları.
  • Onaylanmış veya araştırma aşamasındaki herhangi bir distrofin restorasyon gen terapisi ürününe maruz kalma.
  • Gen terapisi dışında onaylanmış veya araştırma aşamasındaki herhangi bir distrofin restorasyon ürününe maruz kalma (A2 Kohortu için ekson atlama terapisi hariç).
  • Onaylanmış veya araştırma aşamasındaki herhangi bir histon deasetilaz inhibitörüne, antimiyostatin tedavisine, dönüştürücü büyüme faktörü-beta ligandlarını hedefleyen tedaviye veya hücre bazlı tedaviye maruz kalma.
  • Kortikosteroidler dışında herhangi bir başka farmakolojik tedavi kullanımı.
  • İmmünosupresan tedavi (kortikosteroidler dışında).
  • Üst ekstremite kırığı öyküsü.
  • Yürüyemeyen Katılımcılar (Kohort N1):
  • Her iki üst ekstremitede 30°'den büyük dirsek fleksiyon kontraktürleri.
  • Zorlu vital kapasitenin (FVC) %50'nin altında olması veya gece non-invaziv ventilasyonu hariç olmak üzere gündüz veya gece ventilasyonu gereksinimi VE eşleştirilmiş test sırasında ± %15 içinde tutarlı FVC ölçümlerinin yapılamaması.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT07704099
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.