Pazarlama Sonrası Dönemde ELEVIDYS Tedavisi Alan Duchenne Musküler Distrofisi Hastalarında Güvenlilik ve Etkinliğin Değerlendirilmesi (ENHANCE)

Yalnızca Kohort 2 için: Doğumda erkek cinsiyetinde olması ve daha önce sirolimus ile kortikosteroid ön tedavisinin ardından ticari kullanım kapsamında ELEVIDYS tedavisi almış olması.

• Sadece 1. Kohort: Doğumda erkek, ayakta durabilen ve dozlama sırasında ≥ 4 yaşında olan kişiler.
• Sadece 1. Kohort: Ticari ELEVIDYS için uygun olan kişiler.
• Sadece 2. Kohort: Doğumda erkek olan ve sirolimus ve kortikosteroidlerle ön tedavi sonrası ticari bir ortamda daha önce ELEVIDYS almış olan kişiler.
• Sadece 1. Kohort: Cinsel olarak aktif olan katılımcılar, çalışmanın tüm süresi boyunca prezervatif kullanmayı kabul etmeli ve kadın cinsel partner de tıbbi olarak kabul edilebilir bir doğum kontrol yöntemi (örneğin, oral kontraseptif) kullanmalıdır.
• Çalışma ziyaret programını ve diğer tüm protokol gerekliliklerini anlayabilecek ve bunlara uyabilecek ebeveyn(ler)i veya yasal vasi(leri) olan veya ≥ 18 yaşında olup protokol gerekliliklerini kişisel olarak anlayabilecek ve bunlara uyabilecek kişiler.
• Ya bilgilendirilmiş onam vermeye istekli bir ebeveyni veya yasal vasisi vardır ya da 18 yaş ve üzeri olup bağımsız olarak bilgilendirilmiş onam verebilecek durumdadır.

• Sadece 1. Kohort: Amerika Birleşik Devletleri Prospektüsüne (USPI) göre ELEVIDYS alması kontrendikedir.
• Sadece 1. Kohort: Mevcut, kronik veya aktif insan immün yetmezlik virüsü, hepatit C veya hepatit B enfeksiyonuna dair serolojik kanıtı vardır.
• Araştırmacının görüşüne göre, katılımcının protokolde belirtilen prosedürlere uyma yeteneğini ve/veya katılımcının iyiliğini veya güvenliğini ve/veya katılımcıdan toplanan verilerin klinik yorumlanabilirliğini tehlikeye atabilecek tıbbi bir durumu veya karıştırıcı koşulları (örneğin, önceden geçirilmiş travmatik hareket kısıtlaması veya önemli davranışsal eşlik eden hastalık) varsa:
• Sadece 1. Kohort: 1. Günden önceki 4 hafta içinde semptomatik bir enfeksiyonu (örneğin, üst solunum yolu enfeksiyonu, zatürre, piyelonefrit, menenjit) varsa.
• Sadece 1. Kohort: 1. Gün ziyaretinden önceki 4 hafta içinde canlı virüs aşısı veya 2 hafta içinde inaktif aşı almışsa veya 1. Günden sonraki ilk 3 ay içinde aşı yaptırmayı bekliyorsa.
• Sadece 1. Kohort: Sirolimus veya yardımcı maddelerinden herhangi birine karşı bilinen aşırı duyarlılık da dahil olmak üzere, oral sirolimus kullanımını engelleyecek herhangi bir karıştırıcı faktör varsa.
• Sadece 1. Kohort için: Araştırmacının görüşüne göre, sirolimus uygulaması sırasında açılma riski veya iyileşme bozukluğu riski taşıyan herhangi bir yara veya yakın zamanda oluşmuş yaralanma.

• İsim: Sarepta Therapeutics Inc. Klinik deneme bilgisi, 4'ü tuşlayın,
• Telefon: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
• E-posta: [email protected]