Duchenne Musküler Distrofide Signature Biologics Faz 2 Hücre Terapisi Klinik Araştırması

Ağırlığa dayalı veya toksisiteyle ilgili ayarlamalar dışında, çalışmaya katılmadan önce en az 12 hafta boyunca stabil dozda glukokortikoid kullanıyor olmak.

• Kuzey Yıldızı Ambulatuvar Değerlendirme (NSAA) puanı 13'ün üzerinde ve 30'un altında.
• "Yükselme süresi" testini 10 saniyenin altında gerçekleştirme yeteneğini gösterir.
• Aşılama konusunda güncel bilgiler.
• Çalışmaya katılmadan önce en az 12 hafta boyunca sabit dozda takviye alıyor olmak.
• Çalışmanın gerekliliklerine uyma becerisine ve yazılı bilgilendirilmiş onam ve vasi onayını anlama ve sunma becerisine sahiptir.
• Hastanın başka bir yerleşik tedaviye yanıt vermemesi veya tedaviye zayıf bir aday olması gerekir.

• Aktif kanser veya son bir yıl içerisinde önceden kanser tanısı konmuş olanlar (cildin bazal ve skuamöz hücreli kanseri olan hastalar hariç tutulmayacaktır).
• BMI > 45 kg/m².
• Araştırmacının veya Sponsorun kararına göre kayıt, çalışma ürünü uygulaması (örn. dimetil sülfoksit (DMSO), İnsan Serum Albümini (HSA) veya PlasmaLyte'a karşı bilinen aşırı duyarlılık) veya takip için kontrendikasyon oluşturabilecek diğer herhangi bir durum (eşzamanlı tedavi dahil).
• Çalışmanın başlamasından sonraki 3 ay içinde ekson atlama tedavisi ile tedavi.
• Araştırmacının görüşüne göre motor gelişimi bozabilecek bilişsel gecikme veya bozukluk.
• Gün 0'dan önceki 3 ay içinde yapılan büyük ameliyat veya çalışmanın yürütülmesini etkileyebilecek planlanmış ameliyat veya prosedürler.

Henüz paylaşılmamış