Duchenne Musküler Distrofisinde Capricor Deramiocel (CAP-1002) HOPE-2 Açık Etiketli Uzatma (HOPE-2-OLE) Klinik Araştırması

Henüz paylaşılmamış

• 18 yaş ve üzerindeki katılımcıların araştırmaya katılım için Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu imzalamaya istekli ve bunu yapabilecek durumda olması; 18 yaşın altındaki katılımcılar için ise ebeveyn veya yasal vasinin Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu imzalaması ve katılımcının araştırmaya katılmayı kabul etmesi gerekmektedir.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre, intravenöz deramiocel (CAP-1002) infüzyonlarının uygulanmasına uygun yeterli venöz damar erişimine sahip olmak.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre, araştırmanın gerekliliklerine uymaya istekli ve bunları yerine getirebilecek durumda olmak.

• İlk planlanan infüzyondan sonraki 12 ay içinde büyük bir cerrahi girişim planlanmış veya yüksek olasılıkla gerekli olması.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre kısa dönemde solunum fonksiyonlarında ciddi kötüleşme riski bulunması veya serum bikarbonat düzeyinin ≥ 29 mmol/L olması nedeniyle non-invaziv ventilasyon desteğine başlanmasının gerekli olması.
• Astım, bronşit ve tüberküloz dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile ilişkili olmayan kronik solunum yolu hastalığı öyküsüne sahip olmak.
• İlk infüzyondan önceki 60 gün içinde geçirilmiş akut solunum yolu hastalığı bulunması.
• Dimetil sülfoksit (DMSO) veya sığır kaynaklı ürünlere karşı bilinen aşırı duyarlılığa sahip olmak.
• İlk infüzyondan önceki son 6 ay içinde araştırma aşamasındaki bir ürün (investigational product) ile tedavi edilmiş olmak.
• Araştırmaya katılım yükümlülüklerini yerine getirme yeteneğini olumsuz etkileyebilecek ilaç veya alkol kullanım öyküsüne ya da mevcut kullanımına sahip olmak.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre, herhangi bir nedenle araştırma planına veya takip ziyaretleri programına uyamayacak durumda olmak.