Yürüyebilen DMD'li Erkek Hastalarında SGT-003 Gen Tedavisinin Değerlendirildiği Klinik Araştırma (IMPACT DUCHENNE)

Araştırmaya kayıttan önce en az 6 ay boyunca, klinik uygulamalara uygun olarak vücut ağırlığına göre doz ayarlamalarına izin verilmek kaydıyla, günlük en az 0,5 mg/kg/gün prednizon veya 0,75 mg/kg/gün deflazakort tedavisini stabil dozda alıyor olmak.

• Yürüyebiliyor olmak.
• Adeno-ilişkili virüse (AAV) karşı antikor testinin negatif olması.
• 10 metre yürüme/koşma süresi kriterini karşılıyor olmak.
• Sırtüstü pozisyondan ayağa kalkma süresi kriterini karşılıyor olmak.
• Vücut ağırlığının ≤50 kg olması.

• Daha önce onaylanmış veya araştırma aşamasındaki herhangi bir gen transferi ilacı ya da gen düzenleme tedavisi almış olmak.
• Araştırmaya kayıttan önceki 6 ay içinde veya ilacın 5 yarı ömrü süresi boyunca (hangisi daha uzunsa), vamorolon, givinostat, onaylanmış veya araştırma aşamasındaki distrofini ya da hastalığı modifiye edici ilaçlara (örneğin eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen ve ataluren) veya herhangi bir endikasyon için başka bir araştırma ilacına maruz kalmış olmak.
• Genetik rapor ile belgelenmiş, DMD geninde ekzon 1–11, ekzon 42–45 veya ekzon 57–69'un (dahil) ekspresyonunu ortadan kaldıracağı öngörülen herhangi bir delesyon varyantı veya başka bir varyant ile ilişkili klinik olarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak.