Tüm çalışmalara dön

Yürüyebilen DMD'li Erkek Hastalarında SGT-003 Gen Tedavisinin Değerlendirildiği Klinik Araştırma (IMPACT DUCHENNE)

Solid Biosciences SGT-003 Gen Tedavisi Faz 3 Klinik Araştırması (IMPACT DUCHENNE)
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 3Gen Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
7–11 yaş
Faz
Faz 3
Sponsor
Solid Biosciences
Terapötik Yaklaşım
Gen Terapileri
Varyant Gereksinimi
Klinik olarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına ve DMD fenotipi ile uyumlu olduğu belgelenmiş DMD gen mutasyonuna sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2025-10-22
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2029-01
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2034-01
Kayıt (Tahmini)
80
Ülkeler
Amerika Birleşik DevletleriKanadaAvustralya

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Araştırmaya kayıttan önce en az 6 ay boyunca, klinik uygulamalara uygun olarak vücut ağırlığına göre doz ayarlamalarına izin verilmek kaydıyla, günlük en az 0,5 mg/kg/gün prednizon veya 0,75 mg/kg/gün deflazakort tedavisini stabil dozda alıyor olmak.

Dahil Etme Kriterleri

  • Yürüyebiliyor olmak.
  • Adeno-ilişkili virüse (AAV) karşı antikor testinin negatif olması.
  • 10 metre yürüme/koşma süresi kriterini karşılıyor olmak.
  • Sırtüstü pozisyondan ayağa kalkma süresi kriterini karşılıyor olmak.
  • Vücut ağırlığının ≤50 kg olması.

Dışlama Kriterleri

  • Daha önce onaylanmış veya araştırma aşamasındaki herhangi bir gen transferi ilacı ya da gen düzenleme tedavisi almış olmak.
  • Araştırmaya kayıttan önceki 6 ay içinde veya ilacın 5 yarı ömrü süresi boyunca (hangisi daha uzunsa), vamorolon, givinostat, onaylanmış veya araştırma aşamasındaki distrofini ya da hastalığı modifiye edici ilaçlara (örneğin eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen ve ataluren) veya herhangi bir endikasyon için başka bir araştırma ilacına maruz kalmış olmak.
  • Genetik rapor ile belgelenmiş, DMD geninde ekzon 1–11, ekzon 42–45 veya ekzon 57–69'un (dahil) ekspresyonunu ortadan kaldıracağı öngörülen herhangi bir delesyon varyantı veya başka bir varyant ile ilişkili klinik olarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT07160634
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.