Duchenne Musküler Distrofisinde Kemik Kırılganlığını ve Kas Fonksiyonunu İyileştirmek İçin Satralizumab (SHIELD DMD) Klinik Araştırması

Günlük oral kortikosteroid tedavisi alıyor olmak.

• Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nun (ICF) imzalanmış olması ve uygun durumlarda Çocuğun Onam Formu'nun (Assent Form) imzalanmış olması.
• Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nun (ICF) imzalandığı tarihte yaşın ≥8 ve <18 yıl olması.
• Grup 1 katılımcılarının aşağıdaki kriterleri karşılaması gerekmektedir:
• Yardımcı cihaz kullanmadan bağımsız yürüyebilen (ambulatuvar) ve daha önce kırık öyküsü bulunan bireyler:
• a) Düşük travmaya bağlı kırık öyküsüne sahip olmak. Bu durum aşağıdakilerden en az birini içermelidir:
• Genant Derece 1 veya 2 olarak sınıflandırılmış en az bir mevcut vertebral kompresyon kırığına (veya vertebra kırığını düşündüren radyolojik bulgulara) sahip olmak, veya
• Üst ya da alt ekstremitede düşük travmaya bağlı en az bir uzun kemik kırığı öyküsüne sahip olmak.
• veya
• b) En az 6 aydır non-ambulatuvar olmak. Non-ambulatuvar durumun başlangıcı, katılımcı veya bakım veren tarafından bildirilen sürekli tekerlekli sandalye kullanım yaşı (en yakın aya yuvarlanarak) ile tanımlanmalı; başlangıç ziyaretinde North Star Ambulatory Assessment (NSAA) yürüme puanı "0" olmalı ve 10 Metre Yürüme/Koşma Testi'ni (10 MWR) gerçekleştiremiyor olmalıdır. Bu kriter, kırık öyküsü olsun veya olmasın geçerlidir.
• Grup 2 katılımcılarının aşağıdaki kriterleri karşılaması gerekmektedir:
• Kırık öyküsünün bulunmaması (fracture-naïve); başlangıç ziyaretinden önce düşük travmaya bağlı kırık öyküsünün olmaması ve tarama ziyaretinde mevcut vertebra kırığını düşündüren herhangi bir radyolojik bulgunun bulunmaması.
• Yardımcı cihaz kullanmadan bağımsız yürüyebilen (ambulatuvar) olmak.
• Tarama ziyareti sırasında yaşın ≥8 ve <12 yıl olması.

• Başlangıç ziyaretinden önceki 3 ay içinde majör cerrahi (örneğin omurga cerrahisi) geçirmiş olmak veya araştırma süresince araştırmanın yürütülmesini etkileyebilecek planlanmış bir cerrahi ya da girişim bulunması.
• Klinik olarak anlamlı herhangi bir hastalığa sahip olmak.
• İnsan immün yetmezlik virüsü (HIV), tüberküloz (TB), hepatit C virüsü (HCV) veya hepatit B virüsü (HBV) enfeksiyonunun mevcut, kronik veya aktif olduğunu gösteren serolojik kanıta sahip olmak.
• Başlangıç ziyaretinden önceki 4 hafta içinde semptomatik bir enfeksiyon (örneğin üst solunum yolu enfeksiyonu, pnömoni, piyelonefrit veya menenjit) geçirmiş olmak.
• Tarama ziyaretinde vücut ağırlığının <20 kg veya >100 kg olması.
• Tarama ziyaretinde radyografik görüntüleme ile değerlendirilen ve Genant yarı kantitatif yöntemine göre Derece 3 olarak sınıflandırılan ciddi vertebral kırık (VF) bulgusuna sahip olmak.
• Araştırma protokolünde yasaklanmış olarak tanımlanan tedavileri almış olmak.
• Başlangıç ziyaretinden önceki 6 hafta içinde canlı veya canlı atenüe virüs aşısı yaptırmış olmak ya da araştırma süresince canlı veya canlı atenüe virüs aşısı yaptırmayı planlıyor olmak.
• Araştırma protokolünde klinik olarak anlamlı kabul edilen anormal laboratuvar bulgularına sahip olmak.
• Şiddetli skolyoz veya spinal füzyon gibi lomber omurga kemik mineral yoğunluğunun (LS BMD) değerlendirilmesini etkileyebilecek herhangi bir tıbbi duruma sahip olmak.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre; katılımcının mevcut veya geçmiş tıbbi durumu, tıbbi öyküsü, fizik muayene bulguları ya da laboratuvar anormallikleri güvenliği etkileyebilecek, tedavi ve takip sürecinin uygun şekilde tamamlanmasını engelleyebilecek veya araştırma sonuçlarının değerlendirilmesini bozabilecek nitelikte olmak.
• Araştırma ilacına veya ilacın herhangi bir bileşenine karşı alerjisi ya da aşırı duyarlılığı bulunmak.
• Araştırma protokolünde tanımlanan diğer dahil edilme ve dışlanma kriterleri de geçerli olabilir.

Henüz paylaşılmadı