Duchenne Musküler Distrofisinde Mikrodistrofin (GNT0004) Gen Tedavisi Klinik Araştırması: Yürüyebilen erkek çocuklarda doz belirleme aşamasını takiben etkinlik ve güvenliliğin değerlendirildiği dört kör, plasebo kontrollü bölüm ve ardından uzun dönem güvenlilik takip bölümünü içeren Faz I/II/III araştırması
Çalışma Özeti
- Yaş
- 6–10 yaş
- Faz
- Faz 3
- Sponsor
- Genethon
- Terapötik Yaklaşım
- Gen Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- GNT-014-MDYF araştırmasına kayıtlı olmak. Ekzon 8 ve/veya 9'u etkileyen mutasyonlara sahip katılımcılar hariç olmak üzere, ayrıntılı genotipleme ile pozitif genetik test sonucuna dayanarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 01/10/2020
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 01/10/2028
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 01/10/2028
- Kayıt (Tahmini)
- 5
- Ülkeler
- BelçikaİspanyaFransa
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Standart tedaviye uygun olarak prednizolon (veya prednizon) ile devam eden kortikosteroid tedavisi alıyor olmak (günlük deflazakort veya vamorolon tedavisi alan katılımcılar, tarama ziyaretinden en az 4 hafta önce prednizolon [veya prednizon] tedavisine geçebilir).
Dahil Etme Kriterleri
- Mevcut gen tedavisi araştırmasından önce yürütülen doğal seyir araştırması olan GNT-014-MDYF araştırmasına kayıtlı olmak.
- Tarama ziyaretinde North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi (NSAA) puanının ≥18 olması ve Yerden Ayağa Kalkma Süresi (Rise From Floor, RFF) testini ≤7 saniyede tamamlayabilmek.
- Hepatit A, Hepatit B ve pnömokok konjuge aşısı (PCV) dâhil olmak üzere yaşına uygun aşılarının güncel olması.
Dışlama Kriterleri
- Bölüm 1 katılımcıları için ekzon 1–17'yi etkileyen (ve ilgili ülkenin gerekliliklerine göre belirlenen diğer ekzonları etkileyen mutasyonlar dâhil) veya Bölüm 2 katılımcıları için ekzon 8 ve/veya 9'u etkileyen (ve ilgili ülkenin gerekliliklerine göre belirlenen diğer ekzonları etkileyen mutasyonlar dâhil) Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) mutasyonlarına sahip olmak.
- AAV8'e karşı nötralizan antikorların bulunması.
- Fizik muayene/kardiyolojik değerlendirme ve ekokardiyografi (veya mevcutsa kardiyak MR) ile doğrulanmış, sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) <%55 ve fraksiyonel kısalma (Shortening Fraction, SF) <%28 olan kardiyomiyopatiye sahip olmak.
- Gündüz veya gece uygulanan non-invaziv ventilasyon dâhil olmak üzere herhangi bir solunum desteğine ihtiyaç duymak.
- Planlanan solunum fonksiyon testlerini gerçekleştirememek.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
- E-posta: [email protected]
- Telefon: 0169472828
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 12 lokasyonu var
Belgium
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
İletişim: Liesbeth De Waele
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +3216343827
Liege, Belgium, 4000
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
İletişim: Laurent Servais
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +3243218315
Brussels, Belgium, 1020
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
İletişim: Nicolas Deconinck
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +3224773376
France
Bordeaux Cedex, France, 33076
University Of Bordeaux
İletişim: Caroline Espil-Taris
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0033557820234
Lille Cedex, France, 59037
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
İletişim: Jean-Baptiste Davion
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0033320446058
Strasbourg Cedex 2, France, 67098
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
İletişim: Vincent Laugel
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0033388127743
Bron, France, 69500
Hospices Civils De Lyon
İletişim: Laure Le Goff
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0033472116675
Brest Cedex 2, France, 29609
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
İletişim: Juliette Ropars
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0033298223657
Montpellier, France, 34090
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
İletişim: Ulrike Walther-Louvier
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0033467330187
Paris, France, 75012
Association Institut De Myologie
İletişim: Silvana De Lucia
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 0033144736537
Spain
Esplugues De Llobregat, Spain, 08950
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona
İletişim: Javier Nascimiento
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 34936009733
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
İletişim: Nuria Muelas
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: +34961244153
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
2023-505187-11-00Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.