Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofili Erkek Çocuklarda NS-089/NCNP-02-201 Tedavisinin Değerlendirildiği Klinik Araştırma

Duchenne Musküler Distrofisinde NS Pharma NS-089/NCNP-02 Ekzon 44 Atlama Tedavisi Faz 2 Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 2Ekzon Atlama Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
4–14 yaş
Faz
Faz 2
Sponsor
NS Pharma
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
Distrofin geninde, distrofin mRNA okuma çerçevesini yeniden oluşturmak amacıyla 44. ekzon atlaması (exon 44 skipping) ile tedavi edilebilir olduğu genetik olarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) mutasyonuna veya mutasyonlarına sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2024-02-22
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2026-09-11
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2026-09-11
Kayıt (Tahmini)
20
Ülkeler
Amerika Birleşik DevletleriAvustralyaKanadaJaponyaYeni ZelandaGüney KoreTürkiye

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Tarama değerlendirmesinden önce en az 3 ay boyunca glukokortikoidleri stabil bir dozda kullanıyor olmak ve araştırma süresi boyunca bu stabil dozun korunmasının beklenmesi gerekmektedir.

Dahil Etme Kriterleri

  • 4 yaş ve üzeri, 15 yaşından küçük erkek çocuk
  • Yardımcı cihazlar olmadan bağımsız olarak yürüyebilme
  • TTSTAND testini 20 saniyeden kısa sürede yardımsız tamamlayabilme
  • Diğer dahil edilme kriterleri de geçerli olabilir.

Dışlama Kriterleri

  • Bilgilendirilmiş onam sırasında vücut ağırlığı <20 kg olan (yalnızca Bölüm 1 için taramaya katılanlar için geçerlidir)
  • Semptomatik kardiyomiyopati kanıtı
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde anabolik steroidlerle (örneğin, oksandrolon) veya resveratrol veya adenozin trifosfat içeren ürünlerle mevcut veya önceki tedavi
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde veya bir ilacın yarı ömrünün 5 katı içinde (hangisi daha uzunsa) başka herhangi bir araştırma ilacıyla mevcut veya önceki tedavi
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde ameliyat geçirmiş veya çalışma süresi boyunca planlanan ameliyat
  • Daha önce NS-089/NCNP-02'nin girişimsel bir çalışmasında tedavi görmüş olmak
  • IP'nin ilk dozundan önceki 1 yıl içinde ekson atlama oligonükleotidi almış olmak
  • Diğer dışlama kriterleri geçerli olabilir.

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim

Lokasyonlar

Bu çalışmanın 25 lokasyonu var

United States

Colorado Lokasyonları

Aurora, Colorado, United States, 80045

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Children's Hospital Colorado

İletişim: Hannah Kleiner

İletişim E-postası: [email protected]

Florida Lokasyonları

Kissimmee, Florida, United States, 34746

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Rare Disease Research, LLC - FL

İletişim: Marcial Almaraz

İletişim E-postası: [email protected]

Georgia Lokasyonları

Atlanta, Georgia, United States, 30329

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Rare Disease Research

İletişim: Julia Zhu

İletişim E-postası: [email protected]

Illinois Lokasyonları

Chicago, Illinois, United States, 60611

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

İletişim: Raven Hill

İletişim E-postası: [email protected]

Kansas Lokasyonları

Kansas City, Kansas, United States, 66160

Aktif Olarak Hasta Alıyor

University of Kansas Medical Center (KUMC)

İletişim: Rebecca Clay

İletişim E-postası: [email protected]

Ohio Lokasyonları

Cincinnati, Ohio, United States, 45229

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Cincinnati Children's Hospital Medical Center

İletişim: Angela Edmondson

İletişim E-postası: [email protected]

Pennsylvania Lokasyonları

Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104

Aktif Olarak Hasta Alıyor

The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

İletişim: Karen Monono

İletişim E-postası: [email protected]

Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224

Aktif Olarak Hasta Alıyor

University of Pittsburgh School of Medicine

İletişim: Vibha Chauhan

İletişim E-postası: [email protected]

Texas Lokasyonları

Dallas, Texas, United States, 75207

Aktif Olarak Hasta Alıyor

UT Southwestern/Children's Health

İletişim: Deniece Winston

İletişim E-postası: [email protected]

Virginia Lokasyonları

Richmond, Virginia, United States, 23298

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Virginia Commonwealth University Health System

İletişim: Andrea Jewell

İletişim E-postası: [email protected]

Australia

Western Australia Lokasyonları

Nedlands, Western Australia, Australia, 6009

Henüz Hasta Alımı Yok

Perth Children's Hospital

İletişim: Jane Jones

İletişim E-postası: [email protected]

Canada

Alberta Lokasyonları

Calgary, Alberta, Canada

Henüz Hasta Alımı Yok

Alberta Children's Hospital

İletişim: Julie Dao

İletişim E-postası: [email protected]

British Columbia Lokasyonları

Vancouver, British Columbia, Canada

Henüz Hasta Alımı Yok

British Columbia Children's Hospital

İletişim: Gabe Massarotto

İletişim E-postası: [email protected]

Ontario Lokasyonları

London, Ontario, Canada

Aktif Olarak Hasta Alıyor

London Health Sciences Centre

İletişim: Rhiannon Hicks

İletişim E-postası: [email protected]

Japan

Fukui Lokasyonları

Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526

Henüz Hasta Alımı Yok

Fukui Prefectural Hospital

Gifu-shi, Gifu Lokasyonları

Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558

Aktif Olarak Hasta Alıyor

National Hospital Organization Nagara Medical Center

İletişim: Clinical Trial Management Office

İletişim E-postası: [email protected]

Osaka Lokasyonları

Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552

Henüz Hasta Alımı Yok

NHO Osaka Toneyama Medical Center

İletişim: Clinical Trial Office

İletişim E-postası: [email protected]

Shiga Lokasyonları

Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524

Henüz Hasta Alımı Yok

Shiga General Hospital

İletişim: Children's Building

İletişim E-postası: [email protected]

Tokyo Lokasyonları

Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551

Henüz Hasta Alımı Yok

National Center of Neurology and Psychiatry

New Zealand

Auckland, New Zealand, 1023

Henüz Hasta Alımı Yok

Starship Children's Hospital

İletişim: Margaret Joppa

İletişim E-postası: [email protected]

South Korea

Gyeongsangnam Lokasyonları

Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea

Henüz Hasta Alımı Yok

Pusan National University Yangsan Hospital

İletişim: JaeYoon Kim

İletişim E-postası: [email protected]

Seoul, South Korea

Henüz Hasta Alımı Yok

Seoul National University Hospital

İletişim: Hyeon Ju Kwon

İletişim E-postası: [email protected]; [email protected]

Turkey (Türkiye)

Ankara, Turkey (Türkiye), 06800

Henüz Hasta Alımı Yok

Ankara Bilkent City Hospital

İletişim: Gozde Akgun

İletişim E-postası: [email protected]

Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718

Henüz Hasta Alımı Yok

Yeditepe University Kosuyolu Hospital

İletişim: Onur Güner

İletişim E-postası: [email protected]

Izmir, Turkey (Türkiye), 11794

Henüz Hasta Alımı Yok

S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital

İletişim: Zeynep Erturk

İletişim E-postası: [email protected]

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT05996003
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.