Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofili Erkek Çocuklarda NS-089/NCNP-02-201 Tedavisinin Değerlendirildiği Klinik Araştırma

Duchenne Musküler Distrofisinde NS Pharma NS-089/NCNP-02 Ekzon 44 Atlama Tedavisi Faz 2 Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 2Ekzon Atlama Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
4–14 yaş
Faz
Faz 2
Sponsor
NS Pharma
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
Distrofin geninde, distrofin mRNA okuma çerçevesini yeniden oluşturmak amacıyla 44. ekzon atlaması (exon 44 skipping) ile tedavi edilebilir olduğu genetik olarak doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) mutasyonuna veya mutasyonlarına sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2024-02-22
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2026-09-11
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2026-09-11
Kayıt (Tahmini)
20
Ülkeler
Amerika Birleşik DevletleriAvustralyaKanadaJaponyaYeni ZelandaGüney KoreTürkiye

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Tarama değerlendirmesinden önce en az 3 ay boyunca glukokortikoidleri stabil bir dozda kullanıyor olmak ve araştırma süresi boyunca bu stabil dozun korunmasının beklenmesi gerekmektedir.

Dahil Etme Kriterleri

  • 4 yaş ve üzeri, 15 yaşından küçük erkek çocuk
  • Yardımcı cihazlar olmadan bağımsız olarak yürüyebilme
  • TTSTAND testini 20 saniyeden kısa sürede yardımsız tamamlayabilme
  • Diğer dahil edilme kriterleri de geçerli olabilir.

Dışlama Kriterleri

  • Bilgilendirilmiş onam sırasında vücut ağırlığı <20 kg olan (yalnızca Bölüm 1 için taramaya katılanlar için geçerlidir)
  • Semptomatik kardiyomiyopati kanıtı
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde anabolik steroidlerle (örneğin, oksandrolon) veya resveratrol veya adenozin trifosfat içeren ürünlerle mevcut veya önceki tedavi
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde veya bir ilacın yarı ömrünün 5 katı içinde (hangisi daha uzunsa) başka herhangi bir araştırma ilacıyla mevcut veya önceki tedavi
  • Çalışma ilacının ilk dozundan önceki 3 ay içinde ameliyat geçirmiş veya çalışma süresi boyunca planlanan ameliyat
  • Daha önce NS-089/NCNP-02'nin girişimsel bir çalışmasında tedavi görmüş olmak
  • IP'nin ilk dozundan önceki 1 yıl içinde ekson atlama oligonükleotidi almış olmak
  • Diğer dışlama kriterleri geçerli olabilir.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT05996003
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.