Duchenne Musküler Distrofisinde Ractigen Therapeutics RAG-18 Erken Faz 1 Klinik Araştırması

Henüz paylaşılmamış

• Uluslararası Uyumlaştırma Konseyi İyi Klinik Uygulamaları (ICH-GCP) kılavuzları ile yerel/ulusal mevzuat ve/veya Kurumsal İnceleme Kurulu (IRB)/Bağımsız Etik Kurul (IEC) gerekliliklerine uygun olarak, katılımcının ve/veya yasal temsilcisinin yazılı Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu imzalamış olması.
• Kas biyopsisi, Manyetik Rezonans Görüntüleme (MRG) ile motor ve solunum fonksiyon testleri gibi araştırma protokolü kapsamında gerekli olan değerlendirmeleri yaptırabilecek durumda olmak.
• Hastalığa yönelik kullanılan eş zamanlı ilaç tedavilerinin araştırma protokolünün gerekliliklerine uygun olması.

• Piyasaya sunulmuş olsun veya olmasın, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için daha önce herhangi bir tedavi almış olmak.
• Vücut Kitle İndeksi (VKİ) > 22 kg/m² veya vücut ağırlığının ≥ 50 kg olması.
• Araştırma protokolünde yer alan motor fonksiyon testlerini tamamlayamamak. Bu testler arasında North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Yerden Ayağa Kalkma Süresi (TTSTAND), 4 Basamak Merdiven Çıkma Testi (4SCV) ve 6 Dakika Yürüme Testi (6MWT) bulunmaktadır.
• Tarama değerlendirmesinde aşağıdaki kardiyak fonksiyon kriterlerinden herhangi birini karşılıyor olmak:
• Kardiyak Manyetik Rezonans Görüntüleme (CMR) ile ölçülen Sol Ventrikül Ejeksiyon Fraksiyonu (LVEF) <%55 olması.
• Fridericia formülüne göre düzeltilmiş QT aralığının (QTcF) >450 ms olması veya Torsades de Pointes gelişimi açısından ek risk faktörlerinin bulunması.
• Tarama değerlendirmesinde aşağıdaki hematoloji ve elektrolit kriterlerinden herhangi birini karşılıyor olmak:
• Trombosit sayısının <100.000/μL olması.
• Hemoglobin düzeyinin <12 g/dL olması.
• Mutlak Nötrofil Sayısının (ANC) <1.500/μL olması.
• Serum kalsiyum, potasyum, sodyum, magnezyum veya fosfor düzeylerinden herhangi birinin Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastaları için klinik olarak kabul edilebilir aralığın dışında olması.
• Uluslararası Normalize Edilmiş Oran (INR), Protrombin Zamanı (PT), Parsiyel Tromboplastin Zamanı (PTT), Aktive Parsiyel Tromboplastin Zamanı (aPTT) veya fibrinojen düzeyinin normal aralığın dışında olması.
• İlk araştırma ilacı dozundan önceki son 28 gün içinde karaciğer fonksiyonunu etkileyen bir hastalık öyküsünün bulunması ve karaciğer fonksiyon göstergelerinde anormallik saptanmış olması.
• Şiddetli kalp, böbrek veya solunum fonksiyon bozukluğu ya da diğer ciddi komplikasyonların bulunması.
• Araştırma ilacına, bileşenlerinden herhangi birine veya Manyetik Rezonans Görüntüleme (MRG) kontrast maddelerine karşı bilinen alerjisinin bulunması.
• Araştırma ilacının ilk dozundan önceki son 28 gün içinde canlı (atenüe) aşı yaptırmış olmak.
• Araştırma ilacının ilk dozundan önceki son 28 gün içinde başlayarak araştırma tamamlanıncaya kadar, DMD için olsun veya olmasın başka herhangi bir araştırma ilacı kullanmış olmak.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre, araştırma prosedürlerine veya tedaviye uyum sağlayamama ya da diğer tıbbi veya psikiyatrik nedenler dahil olmak üzere, katılımcının araştırmaya tam olarak katılmasını veya araştırmayı tamamlamasını engelleyebilecek herhangi bir durumun bulunması.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre katılımcıyı gereksiz riske sokabilecek veya araştırmanın yürütülmesini etkileyebilecek ciddi eşlik eden bir hastalık veya durumun bulunması. Bunlara aşağıdakiler dahil olmak üzere ancak bunlarla sınırlı olmamak kaydıyla: orta veya şiddetli persistan astım tanısı, son 2 yıl içinde astım öyküsü veya herhangi bir sınıflamadaki kontrol altına alınmamış astım (Not: kontrol altında olan intermittan astım veya kontrol altında olan hafif persistan astımı bulunan katılımcılar araştırmaya kabul edilebilir); yeterli oksijen satürasyonunu sürdürebilmek için oksijen tedavisine ihtiyaç duyulması; Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nun (ICF) imzalanmasından önceki son 6 ay içinde Kronik Obstrüktif Akciğer Hastalığı (KOAH/COPD) öyküsünün bulunması.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre ilaç tedavisi gerektiren şiddetli karaciğer, böbrek, solunum veya metabolik hastalıklar dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, kontrol altında olmayan sistemik bir hastalığının bulunması.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre katılımcıyı araştırmaya uygun olmayan aday haline getiren, yukarıda belirtilmeyen başka herhangi bir nedenin bulunması.

Henüz paylaşılmamış