Duchenne Musküler Distrofisinde Wave Life Sciences WVE-N531 Ekzon 53 Atlama Tedavisi Açık Etiketli Uzatma Klinik Araştırması

Wave Life Sciences, daha önceki bir WVE-N531 çalışmasını tamamlayan Duchenne müsküler distrofisi (DMD) olan hastalar için Faz 2 açık etiketli uzatma çalışmasında WVE-N531'in uzun vadeli etkilerini değerlendiriyor. 175'e kadar katılımcı, 96. Haftaya kadar her dört haftada bir intravenöz olarak 10 mg/kg almaya devam edecek. Çalışma, uzun vadeli güvenliği, tolere edilebilirliği, etkililiği, farmakokinetiği ve araştırma biyobelirteçlerini, son dozdan sonra yaklaşık 11 ay boyunca güvenlik takibiyle değerlendiriyor.

Yaş

4–18 yaş

Faz

Faz 2

Sponsor

Wave Life Sciences

Terapötik Yaklaşım

Ekzon Atlama Terapileri

Varyant Gereksinimi

Bu çalışma, daha önce WVE-N531 ile yürütülen başka bir klinik araştırmaya katılmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalarında intravenöz (IV) WVE-N531 tedavisinin uzun dönem güvenliliğini, tolere edilebilirliğini, etkinliğini, farmakokinetiğini ve potansiyel keşif amaçlı biyobelirteçler aracılığıyla farmakodinamik (PD) etkilerini değerlendirmek amacıyla yürütülen Faz 2 açık etiketli uzatma (Open-Label Extension, OLE) araştırmasıdır. Bu çalışmaya katılan tüm hastalar, daha önce tamamladıkları bir WVE-N531 klinik araştırmasından bu uzatma çalışmasına geçiş yapmıştır.

Uygun Cinsiyet

Erkek

Ambulasyon

Yürüyebilen ve Yürüyemeyen

Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)

2025-12-28

Birincil Tamamlanma (Tahmini)

2029-03

Çalışma Tamamlanma (Tahmini)

2029-03

Kayıt (Tahmini)

175

Ülkeler

🇯🇴Ürdün🇬🇧Birleşik Krallık