Tüm çalışmalara dön
Duchenne Musküler Distrofisinde Wave Life Sciences WVE-N531 Ekzon 53 Atlama Tedavisi Açık Etiketli Uzatma Klinik Araştırması
Davetle KayıtFaz 2Ekzon Atlama Terapileri
Çalışma Özeti
- Yaş
- 4–18 yaş
- Faz
- Faz 2
- Sponsor
- Wave Life Sciences
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Bu çalışma, daha önce WVE-N531 ile yürütülen başka bir klinik araştırmaya katılmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalarında intravenöz (IV) WVE-N531 tedavisinin uzun dönem güvenliliğini, tolere edilebilirliğini, etkinliğini, farmakokinetiğini ve potansiyel keşif amaçlı biyobelirteçler aracılığıyla farmakodinamik (PD) etkilerini değerlendirmek amacıyla yürütülen Faz 2 açık etiketli uzatma (Open-Label Extension, OLE) araştırmasıdır. Bu çalışmaya katılan tüm hastalar, daha önce tamamladıkları bir WVE-N531 klinik araştırmasından bu uzatma çalışmasına geçiş yapmıştır.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2025-12-28
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2029-03
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2029-03
- Kayıt (Tahmini)
- 175
- Ülkeler
- Birleşik KrallıkÜrdün
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Henüz paylaşılmamış
Dahil Etme Kriterleri
- Daha önce WVE-N531 ile ilgili bir çalışmaya katılmış olup, son dozdan veya erken bırakma ziyaretinden bu yana WVE-N531'e bağlı önemli bir toksisite veya genel sağlık durumunda önemli bir klinik bozulma yaşamamıştır.
- Not: Önceki çalışmadaki son doz ile bu çalışmadaki son doz arasında 31 günden fazla bir süre varsa, durum Araştırmacı ve Tıbbi Gözlemci arasında görüşülmelidir.
Dışlama Kriterleri
- Önceki WVE-N531 çalışmasına katılım sırasında veya sonrasında, araştırmacının değerlendirmesine göre hastanın WVE-N531 almasının potansiyel güvenliğini etkileyebilecek veya çalışmaya katılımını engelleyebilecek, DMD dışında klinik olarak önemli herhangi bir tıbbi bulgu veya değişiklik.
- FD'den önceki 2 ay içinde, yasal olup olmamasına bakılmaksızın, alkol ve nikotin hariç olmak üzere, herhangi bir keyif verici madde kullanımı ve/veya çalışma süresi boyunca bu tür kullanımdan kaçınmaya isteksizlik.
İletişim Bilgileri
Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir
Henüz paylaşılmamış
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT07209332Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.