Duchenne Musküler Distrofisinde Dyne Therapeutics DYNE-251 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (FORZETTO) Faz 3 Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisinde Dyne Therapeutics DYNE-251 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (FORZETTO) Faz 3 Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 3Ekzon Atlama Terapileri

Bu Çalışma Hakkında

Dyne Therapeutics, ekson 51 atlamaya uygun Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ayaktan erkek çocukları ve 4-18 yaş arası genç erkekleri kapsayan bir Faz 3 klinik çalışmada zeleciment rostudirsen'i (DYNE-251) değerlendiriyor. Katılımcılar, 72 haftalık, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir dönem boyunca her dört haftada bir intravenöz tedavi görecekler. Bunu 96 haftalık açık etiketli bir uzatma takip edecek. Araştırmacılar tedavinin etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirecek.

Çalışma Özeti

Yaş
4–18 yaş
Faz
Faz 3
Sponsor
Dyne Therapeutics
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
Yürüyebilen, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı doğrulanmış erkek hasta olmak ve distrofin geninde, 51. ekzon atlama (ekzon 51 atlama) tedavisine uygun bir ekzon delesyonu ile karakterize edilmiş genetik olarak doğrulanmış bir mutasyona sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2026-06
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2030-12
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2032-10
Kayıt (Tahmini)
90
Ülkeler
Amerika Birleşik Devletleri

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Randomizasyondan önce en az 24 hafta boyunca günlük veya hafta sonu uygulanan glukokortikoidleri stabil bir dozda kullanıyor olmak ve araştırmanın plasebo kontrollü dönemi boyunca bu stabil dozu koruması beklenmektedir (vücut ağırlığındaki değişiklik nedeniyle doz ayarlaması gerekmesi durumu hariç).

Dahil Etme Kriterleri

Her iki tarama değerlendirmesi için de yerden kalkma (RFF) süresi 10 saniyeden az olmalıdır.

Dışlama Kriterleri

  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde devam eden immünosupresif tedavi (glukokortikoidler hariç) alınması
  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde kas gücü veya fonksiyonu üzerinde etkisi olabilecek herhangi bir farmakolojik tedavi (glukokortikoidler hariç) kullanılması
  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde konjestif kalp yetmezliği (KY) için profilaksi/tedavide herhangi bir değişiklik yapılması
  • Randomizasyondan önceki 1 hafta içinde eteplirsen alınması
  • Randomizasyondan önceki 24 hafta içinde alternatif Ekzon atlama veya distrofin modifiye edici tedavi veya zeleciment rostudirsen alınması
  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde givinostat alınması
  • Herhangi bir zamanda gen terapisi alınması
  • Not: Diğer dahil etme veya hariç tutma kriterleri geçerli olabilir

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim

Lokasyonlar

Bu çalışmanın 1 lokasyonu var

United States

North Carolina Lokasyonları

Hillsborough, North Carolina, United States, 27278

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Rare Disease Research, LLC

İletişim: Hannah Nation

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 984-314-2252

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT07608432
Daha Fazla Bilgi

Daha Fazla Çalışma Keşfedin

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.