Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisinde Dyne Therapeutics DYNE-251 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (FORZETTO) Faz 3 Klinik Araştırması

Duchenne Musküler Distrofisinde Dyne Therapeutics DYNE-251 Ekzon 51 Atlama Tedavisi (FORZETTO) Faz 3 Klinik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorFaz 3Ekzon Atlama Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
4–18 yaş
Faz
Faz 3
Sponsor
Dyne Therapeutics
Terapötik Yaklaşım
Ekzon Atlama Terapileri
Varyant Gereksinimi
Yürüyebilen, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı doğrulanmış erkek hasta olmak ve distrofin geninde, 51. ekzon atlama (exon 51 skipping) tedavisine uygun bir ekzon delesyonu ile karakterize edilmiş genetik olarak doğrulanmış bir mutasyona sahip olmak.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2026-06
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2030-12
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2032-10
Kayıt (Tahmini)
90
Ülkeler
Amerika Birleşik Devletleri

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Randomizasyondan önce en az 24 hafta boyunca günlük veya hafta sonu uygulanan glukokortikoidleri stabil bir dozda kullanıyor olmak ve araştırmanın plasebo kontrollü dönemi boyunca bu stabil dozu koruması beklenmektedir (vücut ağırlığındaki değişiklik nedeniyle doz ayarlaması gerekmesi durumu hariç).

Dahil Etme Kriterleri

Her iki tarama değerlendirmesi için de yerden kalkma (RFF) süresi 10 saniyeden az olmalıdır.

Dışlama Kriterleri

  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde devam eden immünosupresif tedavi (glukokortikoidler hariç) alınması
  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde kas gücü veya fonksiyonu üzerinde etkisi olabilecek herhangi bir farmakolojik tedavi (glukokortikoidler hariç) kullanılması
  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde konjestif kalp yetmezliği (KY) için profilaksi/tedavide herhangi bir değişiklik yapılması
  • Randomizasyondan önceki 1 hafta içinde eteplirsen alınması
  • Randomizasyondan önceki 24 hafta içinde alternatif ekson atlama veya distrofin modifiye edici tedavi veya zeleciment rostudirsen alınması
  • Randomizasyondan önceki 12 hafta içinde givinostat alınması
  • Herhangi bir zamanda gen terapisi alınması
  • Not: Diğer dahil etme veya hariç tutma kriterleri geçerli olabilir

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT07608432
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.