Tüm çalışmalara dön

Duchenne Musküler Distrofisinde Delandistrogene Moxeparvovec (ELEVIDYS) Tedavisinin Standart Bakım ile Karşılaştırıldığı Gözlemsel Çalışma (ENDURE)

Duchenne Musküler Distrofisinde (DMD) Delandistrogene Moxeparvovec (Elevidys) ENDURE Gözlemsel Klinik Araştırması
Davetle KayıtGözlemselGen Terapileri

Çalışma Özeti

Yaş
4 yaş ve üzeri
Faz
Gözlemsel
Sponsor
Sarepta Therapeutics
Terapötik Yaklaşım
Gen Terapileri
Varyant Gereksinimi
Belgelenmiş klinik bulgular ve klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı bir genetik test sonucuna dayanarak Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının doğrulanmış olması.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2024-02-07
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2029-12-31
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2038-12-31
Kayıt (Tahmini)
500
Ülkeler
Amerika Birleşik Devletleri

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Bu gözlemsel çalışmaya katıldığı sırada kronik glukokortikoid tedavisi görüyor olması veya hekimi tarafından kronik glukokortikoid tedavisine başlamasının planlanmış olması.

Dahil Etme Kriterleri

  • ELEVIDYS ile tedavi edilen katılımcılar için (Kohort 1a, 1b ve 1c):
  • İnfüzyon sırasında en az 4 yaşında olmalıdır.
  • Aşağıdakilerden birini sağlamalıdır: a) Bu gözlemsel çalışmaya kayıt sırasında son 30 gün içinde rutin klinik uygulamada ELEVIDYS'e başlamış veya başlamış olmalıdır, veya b) Rutin klinik uygulamada ELEVIDYS uygulanmış olmalı ve Sponsor onayına göre gözlemsel çalışmaya giriş için gerekli minimum veri setine sahip olmalıdır.
  • Standart Bakım Karşılaştırıcıları için (Kohort 2):
  • Kayıt sırasında en az 4 yaşında olmalıdır.
  • Bu gözlemsel çalışmaya kayıt sırasında DMD gen terapisine maruz kalmamış olmalıdır.

Dışlama Kriterleri

  • DMD geninde 8. ve/veya 9. ekzonda herhangi bir delesyonu olması.
  • Bu gözlemsel çalışmaya kayıt sırasında herhangi bir DMD müdahale çalışmasına katılıyor olması.
  • 1c Kohortu (ELEVIDYS Retrospektif Olarak Tedavi Edilen Kohort) için açıklananlar dışında daha önce herhangi bir DMD gen terapisine maruz kalmış olması.
  • Araştırmacının görüşüne göre, aşağıdakileri tehlikeye atabilecek tıbbi bir durumu veya karıştırıcı koşulları (örneğin, daha önce travmatik hareket kısıtlaması veya önemli davranışsal komorbidite) olması:
  • Katılımcının protokolde belirtilen prosedürlere uyma yeteneği,
  • Katılımcının sağlığı veya güvenliği ve/veya
  • Katılımcıdan toplanan verilerin klinik yorumlanabilirliği.
  • Diğer dahil etme/hariç tutma kriterleri geçerli olabilir.

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT06270719
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.