Duchenne Musküler Distrofisinde Delandistrogene Moxeparvovec (ELEVIDYS) Tedavisinin Standart Bakım ile Karşılaştırıldığı Gözlemsel Çalışma (ENDURE)
Çalışma Özeti
- Yaş
- 4 yaş ve üzeri
- Faz
- Gözlemsel
- Sponsor
- Sarepta Therapeutics
- Terapötik Yaklaşım
- Gen Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Belgelenmiş klinik bulgular ve klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı bir genetik test sonucuna dayanarak Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının doğrulanmış olması.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-02-07
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2029-12-31
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2038-12-31
- Kayıt (Tahmini)
- 500
- Ülkeler
- Amerika Birleşik Devletleri
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Bu gözlemsel çalışmaya katıldığı sırada kronik glukokortikoid tedavisi görüyor olması veya hekimi tarafından kronik glukokortikoid tedavisine başlamasının planlanmış olması.
Dahil Etme Kriterleri
- ELEVIDYS ile tedavi edilen katılımcılar için (Kohort 1a, 1b ve 1c):
- İnfüzyon sırasında en az 4 yaşında olmalıdır.
- Aşağıdakilerden birini sağlamalıdır: a) Bu gözlemsel çalışmaya kayıt sırasında son 30 gün içinde rutin klinik uygulamada ELEVIDYS'e başlamış veya başlamış olmalıdır, veya b) Rutin klinik uygulamada ELEVIDYS uygulanmış olmalı ve Sponsor onayına göre gözlemsel çalışmaya giriş için gerekli minimum veri setine sahip olmalıdır.
- Standart Bakım Karşılaştırıcıları için (Kohort 2):
- Kayıt sırasında en az 4 yaşında olmalıdır.
- Bu gözlemsel çalışmaya kayıt sırasında DMD gen terapisine maruz kalmamış olmalıdır.
Dışlama Kriterleri
- DMD geninde 8. ve/veya 9. ekzonda herhangi bir delesyonu olması.
- Bu gözlemsel çalışmaya kayıt sırasında herhangi bir DMD müdahale çalışmasına katılıyor olması.
- 1c Kohortu (ELEVIDYS Retrospektif Olarak Tedavi Edilen Kohort) için açıklananlar dışında daha önce herhangi bir DMD gen terapisine maruz kalmış olması.
- Araştırmacının görüşüne göre, aşağıdakileri tehlikeye atabilecek tıbbi bir durumu veya karıştırıcı koşulları (örneğin, daha önce travmatik hareket kısıtlaması veya önemli davranışsal komorbidite) olması:
- Katılımcının protokolde belirtilen prosedürlere uyma yeteneği,
- Katılımcının sağlığı veya güvenliği ve/veya
- Katılımcıdan toplanan verilerin klinik yorumlanabilirliği.
- Diğer dahil etme/hariç tutma kriterleri geçerli olabilir.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 25 lokasyonu var
United States
Arkansas Lokasyonları
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California Lokasyonları
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles - PIN
Colorado Lokasyonları
Aurora, Colorado, United States, 80045
University of Colorado - PPDS
Connecticut Lokasyonları
Hartford, Connecticut, United States, 06106
Connecticut Children's Medical Center - Hartford
District of Columbia Lokasyonları
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Children's National Medical Center
Florida Lokasyonları
Miami, Florida, United States, 33155
Nicklaus Children's Hospital
Orlando, Florida, United States, 32827
Nemours Children's Hospital - Orlando
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
All Children's Research Institute, Inc
Illinois Lokasyonları
Chicago, Illinois, United States, 60611-2991
Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
Indiana Lokasyonları
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Indiana Clinical and Translational Science Institute
Kansas Lokasyonları
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Michigan Lokasyonları
Ann Arbor, Michigan, United States, 48109
University of Michigan
North Carolina Lokasyonları
Durham, North Carolina, United States, 27704
Duke Lenox Baker Children's Hospital
Ohio Lokasyonları
Akron, Ohio, United States, 44302
Childrens Hospital Medical Center of Akron
Oregon Lokasyonları
Portland, Oregon, United States, 97239
OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
Pennsylvania Lokasyonları
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Tennessee Lokasyonları
Memphis, Tennessee, United States, 38103
Le Bonheur Children's Hospital
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Vanderbilt University Medical Center
Texas Lokasyonları
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Hospital
Virginia Lokasyonları
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Children's Hospital of the King's Daughters
Washington Lokasyonları
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's Hospital
Wisconsin Lokasyonları
Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218
The Board of Regents of the University of Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06270719Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.