Duchenne Musküler Distrofisinde AFFINITY BEYOND Anti-AAV8 Antikor Değerlendirme Klinik Araştırması

Bu gözlemsel tarama çalışması, Duchenne müsküler distrofisi (DMD) olan kişilerde AAV8 antikorlarının prevalansını değerlendirmektedir. Katılımcılar, bazı gen terapilerinde kullanılan adeno-ilişkili virüs serotip 8'e karşı antikorları test etmek için tıbbi öykü ve kan örneği verecek. Sonuçlar gelecekteki DMD gen terapisi klinik deneyleri için potansiyel adayların belirlenmesine yardımcı olabilir. Çalışma hiçbir araştırma tedavisini içermemektedir ve uzaktan veya klinik ziyaretlerini içermektedir.

Yaş

0-25 yaş

Faz

Gözlemsel

Sponsor

REGENXBIO

Terapötik Yaklaşım

Gen Terapileri

Varyant Gereksinimi

Klinik bulguların belgelenmiş olması ve klinik tanı amacıyla yapılmış doğrulayıcı genetik test ile Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının kesin olarak doğrulanmış olması gerekmektedir.

Uygun Cinsiyet

Erkek

Ambulasyon

Yürüyebilen ve Yürüyemeyen

Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)

2022-12-20

Birincil Tamamlanma (Tahmini)

2026-09

Çalışma Tamamlanma (Tahmini)

2026-09

Kayıt (Tahmini)

200

Ülkeler

🇺🇸Amerika Birleşik Devletleri