Yürüyebilen Duchenne Musküler Distrofili Çocuklarda Satellos SAT-3247 Faz 2 Klinik Araştırması (BASECAMP)

Tarama ziyaretinden önce en az 3 ay boyunca standart tedaviye uygun şekilde stabil dozda sistemik glukokortikoid (örneğin prednizolon, deflazakort veya vamorolon) tedavisi alıyor olmak ve bu tedaviyi araştırma süresince sürdürmeyi kabul etmek. Glukokortikosteroid tedavisi almayan hastalar da, tedaviyi tarama ziyaretinden en az 3 ay önce bırakmış olmaları koşuluyla araştırmaya katılabilir.

• Tarama ziyaretinden önce en az 1 ay boyunca ACE inhibitörleri, β-blokerler ve diüretikler dahil olmak üzere reçeteli ilaçların (glukokortikosteroidler hariç), reçetesiz ilaçların ve/veya destekleyici bakım amacıyla kullanılan bitkisel takviyelerin stabil dozlarını kullanıyor olmak ve bu tedavileri araştırma süresince sürdürmeyi kabul etmek.
• Daha önce delandistrogene moxeparvovec (ticari adı: Elevidys) tedavisi almış katılımcılar; bu tedaviyi ister önceki bir klinik araştırmada ister ticari kullanım kapsamında tarama ziyaretinden en az 18 ay önce almış olmaları ve kas fonksiyon testlerinin tarama ziyaretinden en az 3 ay önce stabilize olduğunun veya kötüleşme gösterdiğinin araştırmacı tarafından değerlendirilip tıbbi kayıtlarla belgelenmiş olması koşuluyla araştırmaya katılabilir.
• Daha önce bir ekzon atlama tedavisi almış katılımcılar; tedaviyi tarama ziyaretinden en az 6 ay önce almış olmaları ve kas fonksiyon testlerinin tarama ziyaretinden en az 3 ay önce stabilize olduğunun veya kötüleşme gösterdiğinin araştırmacı tarafından değerlendirilip tıbbi kayıtlarla belgelenmiş olması koşuluyla araştırmaya katılabilir.
• Tarama ziyaretinden önce en az 18 ay boyunca stabil dozda givinostat (ticari adı: Duvyzat) kullanan katılımcılar araştırmaya katılabilir. Givinostatı tolere edemediği için 18 aydan önce tedaviyi bırakan katılımcılar ise, son doz tarihinin tarama tarihinden en az 30 gün önce olması koşuluyla araştırmaya katılabilir. Araştırmaya katılım kriterlerini karşılamak amacıyla, tedavi tolere ediliyorsa givinostat kesilmemelidir.
• Delandistrogene moxeparvovec dışında herhangi bir araştırma aşamasındaki gen tedavisini tarama ziyaretinden en az 24 ay önce almış katılımcılar araştırmaya katılabilir.
• Fizik tedavi veya kuvvetlendirme egzersiz programına katılan hastaların, bu programı tarama ziyaretinden önce en az 2 ay boyunca stabil şekilde sürdürüyor olması ve araştırma süresince de aynı programa devam etmeyi kabul etmesi gerekmektedir.

• Önümüzdeki 12 ay içinde yürüme yeteneğini kaybetmesi beklenen ambulatuvar hastalar.
• Manyetik rezonans görüntüleme (MRG) veya açık kas biyopsisinin uygulanmasının kontrendike olduğu hastalar.
• Tarama ziyaretinde glutamat dehidrogenaz (GLDH) düzeyinin normal üst sınırın (ULN) 2 katından yüksek olması ile tanımlanan belirgin karaciğer fonksiyon bozukluğuna sahip olmak.
• Tarama sırasında yapılan kardiyak değerlendirmelerde (ekokardiyografi veya MRG) sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF) %50'nin altında olması veya semptomatik kardiyomiyopati bulgularına sahip olmak.
• Tarama ziyaretinde beklenen zorlu vital kapasite (FVC) değerinin %60'ın altında olması.
• Başka herhangi bir tedavi amaçlı klinik araştırmaya veya tedavi amaçlı bir müdahaleye ilişkin takip araştırmasına eş zamanlı olarak katılıyor olmak.
• Greyfurt suyu veya greyfurt içeren ürünleri tüketiyor olmak.
• Araştırmacının değerlendirmesine göre, araştırmaya katılımı engelleyecek düzeyde ciddi davranışsal veya bilişsel sorunlara sahip olmak.
• Araştırmaya katılım için ek uygunluk kriterleri, araştırma merkezindeki sorumlu araştırmacı tarafından değerlendirilecektir.

• İsim: Satellos Medical Information
• Telefon: +1 647-660-1780
• E-posta: [email protected]