Duchenne Musküler Distrofisinde BioMarin BMN 351 Ekzon 51 Atlama Tedavisi Faz 1/2 Klinik Araştırması
Bu Çalışma Hakkında
BioMarin Pharmaceutical, ekzon 51 atlamaya uygun Duchenne müsküler distrofisi (DMD) olan yaklaşık 18 katılımcının yer aldığı Faz 1/2 klinik çalışmasında BMN 351'i değerlendiriyor. Bu açık etiketli çalışma, BMN 351'in artan dozlarını test edecek ve katılımcılar, çalışma grubuna bağlı olarak her bir veya iki haftada bir intravenöz tedavi alacaktır. Araştırmacılar tedavinin vücudu nasıl etkilediğini belirlemek için güvenliği, tolere edilebilirliği, ilaç seviyelerini ve biyolojik aktiviteyi değerlendirecek.
Çalışma Özeti
- Yaş
- 4–10 yaş
- Faz
- Faz 1/2
- Sponsor
- BioMarin Pharmaceutical
- Terapötik Yaklaşım
- Ekzon Atlama Terapileri
- Varyant Gereksinimi
- Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısının genetik olarak doğrulanmış olması ve 51. ekzon atlama (ekzon 51 atlama) tedavisine uygun spesifik bir genetik değişikliğe sahip olmak.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-01-03
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-04-14
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-04-14
- Kayıt (Tahmini)
- 18
- Ülkeler
- İtalyaHollandaİspanyaTürkiyeBirleşik Krallık
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Son 12 hafta boyunca steroid tedavisini stabil bir dozda kullanıyor olmak.
Dahil Etme Kriterleri
Solunum için ventilatör desteğine ihtiyaç duymamak
Dışlama Kriterleri
- Katılımcının kalp ve akciğer fonksiyonlarının başlangıç düzeyini değerlendirmek için bazı klinik laboratuvar testleri ve incelemeleri yapılacaktır.
- İlk ziyaretten önceki 12 hafta içinde Ekzon atlama terapisi ile tedavi görmüş olmak.
- Herhangi bir gen terapisi tedavisi geçmişi.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
Henüz paylaşılmadı
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 7 lokasyonu var
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06280209Daha Fazla Çalışma Keşfedin
Bu çalışmayla ilgili konular
Popüler aramalar:
Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.