Tüm çalışmalara dön

DMD-001 SUMMIT Kayıt Araştırması: Duchenne Musküler Distrofisinde AGAMREE'nin Uzun Dönem Güvenliliği ve Yaşam Kalitesi Üzerindeki Etkileri

AGAMREE (Vamorolon) Klinik Araştırması: Uzun Dönem Güvenlilik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorGözlemselİltihap Azaltma

Çalışma Özeti

Yaş
2 yaş ve üzeri
Faz
Gözlemsel
Sponsor
Catalyst Pharmaceuticals
Terapötik Yaklaşım
İltihap Azaltma
Varyant Gereksinimi
Hastanın AGAMREE için geçerli bir reçetesinin bulunması veya hâlihazırda AGAMREE tedavisi alıyor olması.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2024-09-25
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2032-02
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2032-02
Kayıt (Tahmini)
250
Ülkeler
Amerika Birleşik DevletleriPorto Riko

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Henüz paylaşılmamış

Dahil Etme Kriterleri

  • Katılımcının veya ebeveyninin/yasal vasisinin, kayıt araştırmasının niteliği açıklandıktan sonra ve araştırmaya ilişkin herhangi bir işlem başlamadan önce yazılı Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu vermeye istekli ve bunu sağlayabilecek durumda olması.
  • Katılımcının ve/veya ebeveyninin/yasal vasisinin, yaşam kalitesi (QoL) anketlerini tamamlamaya istekli ve bunu yapabilecek durumda olması.
  • En az 2 yaşında erkek hasta olmak.
  • Genetik test ile veya kas biyopsisinde anti-distrofin antikorları (3, 1 veya 2) ile distrofin boyanmasının bulunmaması ya da distrofin immünohistokimyası veya Western blot yöntemi ile doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak.

Dışlama Kriterleri

Araştırmacının değerlendirmesine göre, AGAMREE® kullanımına yönelik herhangi bir kontrendikasyonun veya kayıt araştırmasına katılımı, araştırmanın yürütülmesini ya da araştırma değerlendirmelerinin yorumlanmasını etkileyebilecek herhangi bir tıbbi durumun bulunması.

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim ve Lokasyonlar

İletişim

Lokasyonlar

Bu çalışmanın 33 lokasyonu var

United States

Arizona Lokasyonları

Phoenix, Arizona, United States, 85016

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Phoenix Children's Hospital

İletişim: Saunder Bernes, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 602 933 0956

Arkansas Lokasyonları

Little Rock, Arkansas, United States, 72202

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Arkansas Childrens Hospital

İletişim: Aravindhan Veerapandiyan, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: (501) 364-1850

California Lokasyonları

Loma Linda, California, United States, 92354

Henüz Hasta Alımı Yok

Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics

İletişim: Monica Pizana

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 909-558-5830

Los Angeles, California, United States, 90027

Henüz Hasta Alımı Yok

Children's Hospital Los Angeles

İletişim: Dana O'Rourke, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 323 660 2450

Madera, California, United States, 93636

Henüz Hasta Alımı Yok

Valley Children's Hospital

İletişim: Claudia Nayares

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: (559) 353-3000

Palo Alto, California, United States, 94305

Henüz Hasta Alımı Yok

Stanford University

İletişim: Jenna Klotz, MD

İletişim Telefonu: 408 426 5590

Sacramento, California, United States, 95817

Henüz Hasta Alımı Yok

University of California, Davis

İletişim: Craig McDonald, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 916 734 7041

District of Columbia Lokasyonları

Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010

Henüz Hasta Alımı Yok

Children's National Health System

İletişim: Christopher Spurney, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 202-476-2185

Florida Lokasyonları

Gainesville, Florida, United States, 32610

Henüz Hasta Alımı Yok

University of Florida Clinical and Translational Science Institue

İletişim: Julie Berthy, NP

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 352 273 8700

Miami, Florida, United States, 33136

Henüz Hasta Alımı Yok

University of Miami

İletişim: Branden Couto

İletişim E-postası: [email protected]

Miami, Florida, United States, 33155

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Nicklaus Children's Hospital

İletişim: Migvis Monduy, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 305 663 8330

Orlando, Florida, United States, 32827

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Nemours Children's Hospital

İletişim: Omer Abdul Hamid, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 407 650 7715

St. Petersburg, Florida, United States, 33701

Henüz Hasta Alımı Yok

Johns Hopkins All Children's Hospital

İletişim: Susan Dvojack

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 727-898-7451

Illinois Lokasyonları

Chicago, Illinois, United States, 60611

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Lurie Children's Hospital of Chicago

İletişim: Nancy Kuntz, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 312 227 4000

Indiana Lokasyonları

Indianapolis, Indiana, United States, 46202

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Indiana University Health - Riley Hospital for Children

İletişim: Marcia Felker, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 317 278 7364

Kansas Lokasyonları

Kansas City, Kansas, United States, 66205

Aktif Olarak Hasta Alıyor

University of Kansas Medical Center

İletişim: Jeffrey Statland, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 913 588 6970

Massachusetts Lokasyonları

North Worcester, Massachusetts, United States, 01655

Aktif Olarak Hasta Alıyor

University of Massachusetts Memorial Medical Center

İletişim: Stephen M. Chrzanowski, MD, PhD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: (774) 441-7615

Michigan Lokasyonları

Grand Rapids, Michigan, United States, 49503

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Helen DeVos Children's Hospital

İletişim: Jena Krueger, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 616-447-5836

Minnesota Lokasyonları

Minneapolis, Minnesota, United States, 55455

Henüz Hasta Alımı Yok

Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic

İletişim: Jenny Myhre

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 612-365-6777

New York Lokasyonları

The Bronx, New York, United States, 10467-2403

Henüz Hasta Alımı Yok

The Children's Hospital at Montefiore

İletişim: Channelle Mooyoung

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: (718) 920-4378

North Carolina Lokasyonları

Charlotte, North Carolina, United States, 28207

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Atrium Health Neurosciences Institute

İletişim: Urvi Desai, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 704 468 0101

Durham, North Carolina, United States, 27710

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Duke University Medical Center and Childrens Health Center

İletişim: Mai ElMallah, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: (919) 681-3364

Ohio Lokasyonları

Cincinnati, Ohio, United States, 45229

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Cincinnati Children's Hospital Medical Center

İletişim: Meghan McAnally, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 513 636 9285

Pennsylvania Lokasyonları

Hershey, Pennsylvania, United States, 17033

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute

İletişim: Dustin Paul, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 717-531-3828

Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

İletişim: Sabrina Yum, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 215 590 4719

Texas Lokasyonları

Dallas, Texas, United States, 75235

Aktif Olarak Hasta Alıyor

University of Texas Southwestern Medical Center

İletişim: Kaitlin Batley, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 214 456 9561

Denton, Texas, United States, 76208

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center

İletişim: Diana Castro, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 972 982 7411

San Antonio, Texas, United States, 78229

Aktif Olarak Hasta Alıyor

The University of Texas Health Science Center at San Antonio

İletişim: Matthew Wicklund, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 210 450 0500

Virginia Lokasyonları

Charlottesville, Virginia, United States, 22903

Aktif Olarak Hasta Alıyor

University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center

İletişim: Rebecca Scharf, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 434 924 1647

Washington Lokasyonları

Seattle, Washington, United States, 98105

Aktif Olarak Hasta Alıyor

Seattle Children's Hospital

İletişim: Seth Perlman, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 206-987-0804

Wisconsin Lokasyonları

Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226

Henüz Hasta Alımı Yok

Children's Wisconsin

İletişim: Rebecca Rehborg

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 877-607-5280

Puerto Rico

Puerto Rico Lokasyonları

San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912

Aktif Olarak Hasta Alıyor

San Jorge Children's Hospital

İletişim: Yaritza Berrios

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 787-758-2525

San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927

Aktif Olarak Hasta Alıyor

FDI Clinical Research

İletişim: Alexandra Montalvo Acevedo, MD

İletişim E-postası: [email protected]

İletişim Telefonu: 787 722 1248

Klinik Çalışma Kaydı

Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.