DMD-001 SUMMIT Kayıt Araştırması: Duchenne Musküler Distrofisinde AGAMREE'nin Uzun Dönem Güvenliliği ve Yaşam Kalitesi Üzerindeki Etkileri

Çalışma Özeti
- Yaş
- 2 yaş ve üzeri
- Faz
- Gözlemsel
- Sponsor
- Catalyst Pharmaceuticals
- Terapötik Yaklaşım
- İltihap Azaltma
- Varyant Gereksinimi
- Hastanın AGAMREE için geçerli bir reçetesinin bulunması veya hâlihazırda AGAMREE tedavisi alıyor olması.
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-09-25
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2032-02
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2032-02
- Kayıt (Tahmini)
- 250
- Ülkeler
- Amerika Birleşik DevletleriPorto Riko
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Henüz paylaşılmamış
Dahil Etme Kriterleri
- Katılımcının veya ebeveyninin/yasal vasisinin, kayıt araştırmasının niteliği açıklandıktan sonra ve araştırmaya ilişkin herhangi bir işlem başlamadan önce yazılı Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu vermeye istekli ve bunu sağlayabilecek durumda olması.
- Katılımcının ve/veya ebeveyninin/yasal vasisinin, yaşam kalitesi (QoL) anketlerini tamamlamaya istekli ve bunu yapabilecek durumda olması.
- En az 2 yaşında erkek hasta olmak.
- Genetik test ile veya kas biyopsisinde anti-distrofin antikorları (3, 1 veya 2) ile distrofin boyanmasının bulunmaması ya da distrofin immünohistokimyası veya Western blot yöntemi ile doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak.
Dışlama Kriterleri
Araştırmacının değerlendirmesine göre, AGAMREE® kullanımına yönelik herhangi bir kontrendikasyonun veya kayıt araştırmasına katılımı, araştırmanın yürütülmesini ya da araştırma değerlendirmelerinin yorumlanmasını etkileyebilecek herhangi bir tıbbi durumun bulunması.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
- İsim: Syune Nersisyan, PhD
- Telefon: (305) 420-3200
- Mail: [email protected]
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 33 lokasyonu var
United States
Arizona Lokasyonları
Phoenix, Arizona, United States, 85016
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Phoenix Children's Hospital
İletişim: Saunder Bernes, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 602 933 0956
Arkansas Lokasyonları
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Arkansas Childrens Hospital
İletişim: Aravindhan Veerapandiyan, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: (501) 364-1850
California Lokasyonları
Loma Linda, California, United States, 92354
Henüz Hasta Alımı Yok
Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
İletişim: Monica Pizana
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 909-558-5830
Los Angeles, California, United States, 90027
Henüz Hasta Alımı Yok
Children's Hospital Los Angeles
İletişim: Dana O'Rourke, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 323 660 2450
Madera, California, United States, 93636
Henüz Hasta Alımı Yok
Valley Children's Hospital
İletişim: Claudia Nayares
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: (559) 353-3000
Palo Alto, California, United States, 94305
Henüz Hasta Alımı Yok
Stanford University
İletişim: Jenna Klotz, MD
İletişim Telefonu: 408 426 5590
Sacramento, California, United States, 95817
Henüz Hasta Alımı Yok
University of California, Davis
İletişim: Craig McDonald, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 916 734 7041
District of Columbia Lokasyonları
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Henüz Hasta Alımı Yok
Children's National Health System
İletişim: Christopher Spurney, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 202-476-2185
Florida Lokasyonları
Gainesville, Florida, United States, 32610
Henüz Hasta Alımı Yok
University of Florida Clinical and Translational Science Institue
İletişim: Julie Berthy, NP
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 352 273 8700
Miami, Florida, United States, 33136
Henüz Hasta Alımı Yok
University of Miami
İletişim: Branden Couto
İletişim E-postası: [email protected]
Miami, Florida, United States, 33155
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Nicklaus Children's Hospital
İletişim: Migvis Monduy, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 305 663 8330
Orlando, Florida, United States, 32827
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Nemours Children's Hospital
İletişim: Omer Abdul Hamid, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 407 650 7715
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
Henüz Hasta Alımı Yok
Johns Hopkins All Children's Hospital
İletişim: Susan Dvojack
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 727-898-7451
Illinois Lokasyonları
Chicago, Illinois, United States, 60611
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Lurie Children's Hospital of Chicago
İletişim: Nancy Kuntz, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 312 227 4000
Indiana Lokasyonları
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Indiana University Health - Riley Hospital for Children
İletişim: Marcia Felker, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 317 278 7364
Kansas Lokasyonları
Kansas City, Kansas, United States, 66205
Aktif Olarak Hasta Alıyor
University of Kansas Medical Center
İletişim: Jeffrey Statland, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 913 588 6970
Massachusetts Lokasyonları
North Worcester, Massachusetts, United States, 01655
Aktif Olarak Hasta Alıyor
University of Massachusetts Memorial Medical Center
İletişim: Stephen M. Chrzanowski, MD, PhD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: (774) 441-7615
Michigan Lokasyonları
Grand Rapids, Michigan, United States, 49503
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Helen DeVos Children's Hospital
İletişim: Jena Krueger, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 616-447-5836
Minnesota Lokasyonları
Minneapolis, Minnesota, United States, 55455
Henüz Hasta Alımı Yok
Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
İletişim: Jenny Myhre
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 612-365-6777
New York Lokasyonları
The Bronx, New York, United States, 10467-2403
Henüz Hasta Alımı Yok
The Children's Hospital at Montefiore
İletişim: Channelle Mooyoung
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: (718) 920-4378
North Carolina Lokasyonları
Charlotte, North Carolina, United States, 28207
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Atrium Health Neurosciences Institute
İletişim: Urvi Desai, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 704 468 0101
Durham, North Carolina, United States, 27710
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Duke University Medical Center and Childrens Health Center
İletişim: Mai ElMallah, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: (919) 681-3364
Ohio Lokasyonları
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
İletişim: Meghan McAnally, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 513 636 9285
Pennsylvania Lokasyonları
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
İletişim: Dustin Paul, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 717-531-3828
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
İletişim: Sabrina Yum, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 215 590 4719
Texas Lokasyonları
Dallas, Texas, United States, 75235
Aktif Olarak Hasta Alıyor
University of Texas Southwestern Medical Center
İletişim: Kaitlin Batley, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 214 456 9561
Denton, Texas, United States, 76208
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
İletişim: Diana Castro, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 972 982 7411
San Antonio, Texas, United States, 78229
Aktif Olarak Hasta Alıyor
The University of Texas Health Science Center at San Antonio
İletişim: Matthew Wicklund, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 210 450 0500
Virginia Lokasyonları
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
Aktif Olarak Hasta Alıyor
University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
İletişim: Rebecca Scharf, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 434 924 1647
Washington Lokasyonları
Seattle, Washington, United States, 98105
Aktif Olarak Hasta Alıyor
Seattle Children's Hospital
İletişim: Seth Perlman, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 206-987-0804
Wisconsin Lokasyonları
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
Henüz Hasta Alımı Yok
Children's Wisconsin
İletişim: Rebecca Rehborg
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 877-607-5280
Puerto Rico
Puerto Rico Lokasyonları
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
Aktif Olarak Hasta Alıyor
San Jorge Children's Hospital
İletişim: Yaritza Berrios
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 787-758-2525
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
Aktif Olarak Hasta Alıyor
FDI Clinical Research
İletişim: Alexandra Montalvo Acevedo, MD
İletişim E-postası: [email protected]
İletişim Telefonu: 787 722 1248
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06564974Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.