Tüm çalışmalara dön

DMD-001 SUMMIT Kayıt Araştırması: Duchenne Musküler Distrofisinde AGAMREE'nin Uzun Dönem Güvenliliği ve Yaşam Kalitesi Üzerindeki Etkileri

AGAMREE (Vamorolon) Klinik Araştırması: Uzun Dönem Güvenlilik Araştırması
Aktif Olarak Hasta AlıyorGözlemselİltihap Azaltma

Çalışma Özeti

Yaş
2 yaş ve üzeri
Faz
Gözlemsel
Sponsor
Catalyst Pharmaceuticals
Terapötik Yaklaşım
İltihap Azaltma
Varyant Gereksinimi
Hastanın AGAMREE için geçerli bir reçetesinin bulunması veya hâlihazırda AGAMREE tedavisi alıyor olması.
Uygun Cinsiyet
Erkek
Ambulasyon
Yürüyebilen ve Yürüyemeyen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
2024-09-25
Birincil Tamamlanma (Tahmini)
2032-02
Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
2032-02
Kayıt (Tahmini)
250
Ülkeler
Amerika Birleşik DevletleriPorto Riko

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri

Steroid Kullanımı

Henüz paylaşılmamış

Dahil Etme Kriterleri

  • Katılımcının veya ebeveyninin/yasal vasisinin, kayıt araştırmasının niteliği açıklandıktan sonra ve araştırmaya ilişkin herhangi bir işlem başlamadan önce yazılı Bilgilendirilmiş Gönüllü Olur Formu'nu vermeye istekli ve bunu sağlayabilecek durumda olması.
  • Katılımcının ve/veya ebeveyninin/yasal vasisinin, yaşam kalitesi (QoL) anketlerini tamamlamaya istekli ve bunu yapabilecek durumda olması.
  • En az 2 yaşında erkek hasta olmak.
  • Genetik test ile veya kas biyopsisinde anti-distrofin antikorları (3, 1 veya 2) ile distrofin boyanmasının bulunmaması ya da distrofin immünohistokimyası veya Western blot yöntemi ile doğrulanmış Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısına sahip olmak.

Dışlama Kriterleri

Araştırmacının değerlendirmesine göre, AGAMREE® kullanımına yönelik herhangi bir kontrendikasyonun veya kayıt araştırmasına katılımı, araştırmanın yürütülmesini ya da araştırma değerlendirmelerinin yorumlanmasını etkileyebilecek herhangi bir tıbbi durumun bulunması.

İletişim Bilgileri

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Klinik Çalışma Kaydı

NCT ID

NCT06564974
Daha Fazla Bilgi

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.