Gen Tedavisi Almış Duchenne Musküler Distrofisi Hastalarında Edgewise Sevasemten (EDG-5506) (FOX) Faz 2 Klinik Araştırması
Çalışma Özeti
- Yaş
- 6–17 yaş
- Faz
- Faz 2
- Sponsor
- Edgewise Therapeutics
- Terapötik Yaklaşım
- Kas Gelişimi ve Koruma
- Varyant Gereksinimi
- 6–17 yaş arasında olmak, distrofin (DMD) geninde belgelenmiş bir mutasyona sahip olmak ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile uyumlu klinik ve fenotipik bulgular göstermek. Daha önce AAV (Adeno-Associated Virus) tabanlı bir gen tedavisi almış olmak (gen tedavisinin uygulanmasının belgelenmiş tarihinden itibaren en az 2 yıl geçmiş olması veya randomize bir araştırmaya katılmışsa, randomizasyondan itibaren en az 3 yıl geçmiş olması gerekmektedir).
- Uygun Cinsiyet
- Erkek
- Ambulasyon
- Yürüyebilen
- Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen)
- 2024-03-22
- Birincil Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-03
- Çalışma Tamamlanma (Tahmini)
- 2027-03
- Kayıt (Tahmini)
- 43
- Ülkeler
- Amerika Birleşik Devletleri
Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri
Steroid Kullanımı
Başlangıç (Baseline) ziyaretinden önce en az 6 ay boyunca stabil dozda kortikosteroid tedavisi alıyor olmak.
Dahil Etme Kriterleri
- Tarama ziyaretinde sırtüstü yatar pozisyondan ayağa kalkma testini 8 saniye veya daha kısa sürede tamamlayabilmek ve 4 basamak çıkma testini 10 saniyeden kısa sürede gerçekleştirebilmek.
- Tarama ziyaretinde vücut ağırlığının 15 kg veya üzerinde olması.
Dışlama Kriterleri
- Araştırmacının değerlendirmesine göre, katılımcıyı araştırmaya uygun olmayan bir aday haline getirecek tıbbi öyküye veya klinik açıdan anlamlı fizik muayene ya da laboratuvar bulgularına sahip olmak. Buna, tekrarlayan kan örneklemelerini zorlaştıracak derecede yetersiz venöz damar erişimi de dahildir.
- Tarama ziyaretinde yapılan ekokardiyografi değerlendirmesinde sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF) %40'ın altında olması.
- Bu araştırmadaki tarama ziyaretinden önceki son 30 gün içinde veya araştırma ilacının 5 yarı ömrü süresi içinde (hangisi daha uzunsa), dahil edilme kriterlerinde belirtilen AAV tabanlı gen tedavisi dışında herhangi bir araştırma aşamasındaki ürün (investigational product) kullanmış olmak.
- Tarama ziyaretinden önceki son 6 ay içinde bir ekzon atlama tedavisi almış olmak.
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim ve Lokasyonlar
İletişim
Henüz paylaşılmamış
Lokasyonlar
Bu çalışmanın 7 lokasyonu var
United States
California Lokasyonları
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Florida Lokasyonları
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Massachusetts Lokasyonları
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Missouri Lokasyonları
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
North Carolina Lokasyonları
Hillsborough, North Carolina, United States, 27278
Rare Disease Research
Ohio Lokasyonları
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Klinik Çalışma Kaydı
NCT ID
NCT06100887Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.