Gen Tedavisi Almış Duchenne Musküler Distrofisi Hastalarında Edgewise Sevasemten (EDG-5506) (FOX) Faz 2 Klinik Araştırması

Aktif, Hasta Alımı YokFaz 2Kas Gelişimi ve Koruma

Yaş: 6–17 yaş
Faz: Faz 2
Sponsor: Edgewise Therapeutics
Terapötik Yaklaşım: Kas Gelişimi ve Koruma
Varyant Gereksinimi: 6–17 yaş arasında olmak, distrofin (DMD) geninde belgelenmiş bir mutasyona sahip olmak ve Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ile uyumlu klinik ve fenotipik bulgular göstermek. Daha önce AAV (Adeno-Associated Virus) tabanlı bir gen tedavisi almış olmak (gen tedavisinin uygulanmasının belgelenmiş tarihinden itibaren en az 2 yıl geçmiş olması veya randomize bir araştırmaya katılmışsa, randomizasyondan itibaren en az 3 yıl geçmiş olması gerekmektedir).
Uygun Cinsiyet: Erkek
Ambulasyon: Yürüyebilen
Çalışma Başlangıcı (Gerçekleşen): 2024-03-22
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2027-03
Çalışma Tamamlanma (Tahmini): 2027-03
Kayıt (Tahmini): 43
Ülkeler: Amerika Birleşik Devletleri

Başlangıç (Baseline) ziyaretinden önce en az 6 ay boyunca stabil dozda kortikosteroid tedavisi alıyor olmak.

Tarama ziyaretinde sırtüstü yatar pozisyondan ayağa kalkma testini 8 saniye veya daha kısa sürede tamamlayabilmek ve 4 basamak çıkma testini 10 saniyeden kısa sürede gerçekleştirebilmek.
Tarama ziyaretinde vücut ağırlığının 15 kg veya üzerinde olması.

Araştırmacının değerlendirmesine göre, katılımcıyı araştırmaya uygun olmayan bir aday haline getirecek tıbbi öyküye veya klinik açıdan anlamlı fizik muayene ya da laboratuvar bulgularına sahip olmak. Buna, tekrarlayan kan örneklemelerini zorlaştıracak derecede yetersiz venöz damar erişimi de dahildir.
Tarama ziyaretinde yapılan ekokardiyografi değerlendirmesinde sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunun (LVEF) %40'ın altında olması.
Bu araştırmadaki tarama ziyaretinden önceki son 30 gün içinde veya araştırma ilacının 5 yarı ömrü süresi içinde (hangisi daha uzunsa), dahil edilme kriterlerinde belirtilen AAV tabanlı gen tedavisi dışında herhangi bir araştırma aşamasındaki ürün (investigational product) kullanmış olmak.
Tarama ziyaretinden önceki son 6 ay içinde bir ekzon atlama tedavisi almış olmak.

Bu bölüm, çalışmaya katılım hakkında sorularınızı yanıtlayabilecek kişilerin iletişim bilgilerini içerir

Henüz paylaşılmamış

NCT ID

Bu bilgiler yalnızca eğitim amaçlıdır. Tıbbi kararlar vermeden önce mutlaka çalışma araştırmacılarına danışın.

Çalışma Gereksinimleri ve Kriterleri