Vista geral de ensaios clínicos de Duchenne em curso agrupados por abordagem terapêutica. Não inclui estudos concluídos ou terminados.
Esta página oferece uma vista estruturada de ensaios clínicos de Duchenne em curso no catálogo DMD Warrior. Ao contrário da pesquisa principal, que lista todos os estudos com filtros detalhados, esta tabela centra-se em investigação ativa agrupada por abordagem terapêutica para que possa rever patrocinadores, fármacos e fases num relance.
Os estudos organizam-se sob cabeçalhos como Terapia génica, Salto de exões, Terapias mRNA / tRNA / saRNA, Edição génica e outras categorias normalizadas. Ensaios concluídos e terminados são excluídos para refletir investigação ainda relevante para famílias que exploram opções atuais.
Cada linha mostra a empresa patrocinadora, o fármaco ou produto em investigação, a fase do ensaio, requisitos de variante ou genótipo quando disponíveis, o estado atual de recrutamento, países com centros e uma ligação para a página pública do ensaio ou identificador do registo. Use as colunas de empresa e fármaco para comparar programas dentro da mesma abordagem terapêutica.
Abra o nome do ensaio ou o ID NCT para ler critérios de elegibilidade completos, dados de contacto e ligações para ClinicalTrials.gov. Volte a Pesquisa de ensaios para filtrar por idade, país ou estado, ou visite Estatísticas de ensaios clínicos de DMD para desagregações por país e fase em todo o catálogo.
Última atualização:
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Fase 4 | Tem um diagnóstico clínico estabelecido de DMD com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico. | Ainda não recruta | Estados Unidos | NCT07542314 |
| Genethon | GNT0004 | Fase 3 | Ser incluído no estudo GNT-014-MDYF Diagnóstico de DMD baseado em teste genético positivo com genotipagem detalhada, exceto indivíduos com quaisquer mutações que afetem os éxons 8 e/ou 9 | Recrutamento ativo | França, Bélgica, Espanha | 2023-505187-11-00 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION | Fase 3 | Diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos prévios. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos, Austrália, Bélgica, Canadá, Alemanha, Hong Kong, RAE da China, Israel, Itália, Japão, Coreia do Sul, Espanha, Suécia, Taiwan, Reino Unido | NCT05881408 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Fase 3 | Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene DMD preditiva do fenótipo DMD. | Recrutamento ativo | Estados Unidos, Canadá, Austrália | NCT07160634 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Fase 2/3 | Mutação do gene DMD nos exons 18 e acima, e um quadro clínico consistente com DMD típico, com exceção de um participante (Coorte 1b) com mutação do gene DMD nos exons 12-17. | Recrutamento ativo | Estados Unidos, Canadá | NCT05693142 |
| GENERIUM | GNR-097 | Fase 2 | Meninos ambulatoriais de 4 a 9 anos com diagnóstico documentado de DMD e manifestações clínicas da doença. | Recrutamento ativo | Rússia, Bielorrússia | NCT07673809 |
| Hoffmann-La Roche | ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Fase 2 | Tem um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico | Ativo, sem recrutamento | Bélgica, França, Alemanha, Itália, Espanha, Reino Unido | NCT06128564 |
| Solid Biosciences | SGT-001 | Fase 1/2 | Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene da distrofina preditiva do fenótipo DMD. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos | NCT03368742 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Fase 1/2 | Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene da distrofina preditiva do fenótipo DMD confirmado por testes genéticos do patrocinador. Nos casos em que um genótipo pode ser preditivo da produção residual de distrofina e/ou um diagnóstico clínico claro de DMD não pode ser feito (por exemplo, devido à idade), a avaliação dos níveis de distrofina em biópsias musculares basais pode ser necessária para determinar a elegibilidade sob este critério. | Recrutamento ativo | Estados Unidos, Canadá, Itália, Reino Unido | NCT06138639 |
| Insmed Gene Therapy LLC | INS1201 | Fase 1 | Tem um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem ou como parte da triagem com base em testes genéticos. Observe que os participantes que fizerem uma nova triagem não precisarão repetir o teste genético para o diagnóstico de DMD se já houver um em arquivo. Os relatórios genéticos devem descrever uma deleção de frameshift, duplicação de frameshift, parada prematura ("absurdo"), mutação canônica no local de splice ou outra variante patogênica no gene DMD totalmente contido entre os exons 18 a 58 (inclusive) que se espera que leve à ausência de uma proteína distrofina funcional (mutações nos exons 1-17 ou 59-71 são, portanto, não permitidas). | Recrutamento ativo | Estados Unidos | NCT06817382 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Fase 1 | Para Coortes 1-8: Tem um diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos anteriores. | Recrutamento ativo | Estados Unidos | NCT04626674 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | BBM-D101 | Fase 1 inicial | Diagnóstico geneticamente confirmado de DMD. | Recrutamento ativo | China | NCT06641895 |
| Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd | SPOT-mRNA03 (SPOT-03) | Fase 1 inicial | Meninos com idade ≥ 2 anos a < 8 anos e capazes de caminhar de forma independente por pelo menos 10 metros. | Recrutamento ativo | China | NCT07188012 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Intervencionista | O objetivo deste estudo é fornecer um único estudo clínico com uma abordagem uniforme para monitorar a segurança e eficácia a longo prazo em participantes que receberam Elevidys em um estudo clínico anterior. Nenhum medicamento do estudo será administrado como parte deste estudo. | Inscrição por convite | Estados Unidos, Bélgica, Alemanha, Hong Kong, RAE da China, Itália, Japão, Espanha, Taiwan, Reino Unido | NCT05967351 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Observacional | Tem um diagnóstico clínico estabelecido de DMD com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico. | Recrutamento ativo | Estados Unidos | NCT05683379 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE) | Observacional | Tem um diagnóstico clínico estabelecido de DMD com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico. | Inscrição por convite | Estados Unidos | NCT06270719 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Avidity Biosciences | AOC 1044 SAFARI44 | Fase 3 | Teste genético aceitável confirmando a mutação do gene da distrofina passível de salto do exon 44. | Ainda não recruta | Estados Unidos | NCT07587242 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Fase 3 | Homem ambulatorial com diagnóstico confirmado de DMD e com mutação no gene da distrofina caracterizada por deleção de exon passível de salto do exon 51. | Recrutamento ativo | Estados Unidos | NCT07608432 |
| Avidity Biosciences | AOC 1044 EXPLORE44 | Fase 2 | Diagnóstico clínico de DMD ou início claro dos sintomas de DMD antes dos 6 anos de idade. Confirmação da mutação do gene DMD passível de salto do exon 44. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos | NCT06244082 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Fase 2 | Os participantes devem ter completado 351-201 sem descontinuação permanente do medicamento experimental (ME) ou retirada do estudo. | Inscrição por convite | Itália, Países Baixos, Espanha, Turquia, Reino Unido | NCT07573631 |
| Entrada Therapeutics | ELEVATE-LTE | Fase 2 | O participante concluiu o estudo clínico ENTR-601-44-201 ou ENTR-601-45-201. | Ainda não recruta | Bélgica, Itália, Países Baixos, Espanha, Reino Unido | NCT07682129 |
| NS Pharma | Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201 | Fase 2 | Mutações DMD confirmadas no gene da distrofina que são passíveis de pular o exon 44 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina. | Recrutamento ativo | Estados Unidos, Austrália, Canadá, Japão, Nova Zelândia, Coreia do Sul, Turquia | NCT05996003 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Fase 2 | Este é um estudo de extensão aberto (OLE) de Fase 2 para avaliar a segurança a longo prazo, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica (PD) por meio de potenciais biomarcadores exploratórios de WVE-N531 intravenoso (IV) em pacientes com DMD que participaram de outro estudo de WVE-N531. Todos os pacientes terão passado de um estudo anterior do WVE-N531. | Inscrição por convite | Reino Unido, Jordânia | NCT07209332 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Fase 1/2 | Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne com uma alteração genética específica passível de salto do exon 51 | Ativo, sem recrutamento | Itália, Países Baixos, Espanha, Turquia, Reino Unido | NCT06280209 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Fase 1/2 | Homem com diagnóstico confirmado de DMD e com mutação no gene da distrofina caracterizada por deleção de éxon passível de salto do éxon 51. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos, Austrália, Bélgica, Canadá, Irlanda, Itália, Coreia do Sul, Espanha, Reino Unido | NCT05524883 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (ELEVATE-44) | Fase 1/2 | Diagnóstico genético de distrofia muscular de Duchenne (DMD) e variante patológica confirmada no gene da distrofina passível de salto do exon 44, conforme revisado por um conselheiro genético central. | Recrutamento ativo | Bélgica, Itália, Espanha, Reino Unido | NCT07037862 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 (ELEVATE-45) | Fase 1/2 | Diagnóstico genético de DMD e variante patológica confirmada no gene da distrofina passível de salto do exon 45, conforme revisado por um conselheiro genético central. | Recrutamento ativo | Bélgica, Itália, Países Baixos, Espanha, Reino Unido | NCT07038824 |
| NS Pharma | NS-050/NCNP-03 Meteor50 | Fase 1/2 | Deleção confirmada do exon DMD no gene da distrofina que é passível de pular o exon 50 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos, Canadá, Japão, Coreia do Sul, Turquia | NCT06053814 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Fase 1/2 | Mutação documentada no gene DMD associada à DMD que é passível de intervenção no exon 53. | Recrutamento ativo | Estados Unidos, Jordânia, Reino Unido | NCT04906460 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | LE051 | Fase 1 inicial | Indivíduos com DMD com diagnóstico clínico de DMD foram encaminhados para as Diretrizes de Prática Clínica de Duchenne para Distrofia Muscular Progressiva (edição de 2020) e cujos resultados de testes genéticos foram confirmados como aplicáveis ao salto de exon no No.51. | Recrutamento ativo | China | NCT06900049 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
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| Peking Union Medical College Hospital | RAG-18 | Fase 1 inicial | Paciente do sexo masculino com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), capaz de fornecer um diagnóstico por escrito de um especialista e um relatório de teste genético verificável. | Ativo, sem recrutamento | China | NCT07282652 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
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| Precision BioSciences | PBGENE-DMD | Fase 1/2 | Diagnóstico molecular confirmado de DMD (mutação de DMD totalmente contida entre os exons 45 a 55 [inclusive]) | Recrutamento ativo | Estados Unidos | NCT07429240 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
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| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Fase 3 | Diagnóstico de DMD com base em manifestações clínicas e fenotípicas consistentes com DMD (por exemplo, história familiar de DMD, creatina quinase elevada, biópsia muscular de distrofina, pseudo-hipertrofia de panturrilha, história de sinal de Gowers e comprometimento da marcha antes dos 7 anos de idade), conforme confirmado pelo investigador. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos | NCT05126758 |
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Fase 2 | Inscrição documentada no ensaio HOPE-2 e conclusão do acompanhamento do ensaio até o 12º mês. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos | NCT04428476 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Fase 2 | Uma mutação documentada no gene e fenótipo DMD consistente com distrofia muscular de Duchenne. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos | NCT05540860 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Fase 2 | Idade entre 6 e 17 anos com mutação documentada no gene DMD e fenótipo consistente com DMD. Recebimento prévio de terapia genética baseada em AAV (≥ 2 anos após recebimento documentado da administração de terapia genética ou ≥ 3 anos após randomização em um estudo randomizado). | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos | NCT06100887 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Fase 2 | Tem um diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos prévios com uma mutação confirmada no gene DMD. Pacientes do sexo masculino com DMD, ambulatoriais e com idade ≥ 7 a < 10 anos no momento da triagem. | Recrutamento ativo | Estados Unidos, Austrália, Bélgica, Canadá, Polônia, Sérvia, Espanha, Reino Unido | NCT07287189 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Fase 2 | Participou anteriormente dos ensaios clínicos parentais SAT-3247-CL-101. | Inscrição por convite | Austrália | NCT06867107 |
| Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | Fase 1/2 | Meninos de 5 a 18 anos (no momento da triagem), com diagnóstico de DMD confirmado por teste genético. | Recrutamento ativo | Polônia | 2024-519004-27-00 |
| Myogenica | MyoPAXon | Fase 1 | Distrofia muscular de Duchenne, diagnosticada por mutações no gene DMD (distrofina) e/ou ausência de coloração imuno-histoquímica para distrofina na biópsia muscular. | Recrutamento ativo | Estados Unidos | NCT06692426 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
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| Nationwide Children's Hospital | Prednisolone | Fase 4 | Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene da distrofina preditiva do fenótipo DMD. | Recrutamento ativo | Estados Unidos | NCT05412394 |
| Catalyst Pharmaceuticals | Vamorolone (AGAMREE) | Observacional | O paciente tem uma prescrição atual e ativa ou está tomando AGAMREE. | Recrutamento ativo | Estados Unidos, Porto Rico | NCT06564974 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
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| Sardocor | SRD-001 | Fase 1 | Diagnóstico de DMD com testes genéticos confirmatórios. | Recrutamento ativo | Estados Unidos | NCT06224660 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
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| Hoffmann-La Roche | Satralizumab | Fase 2 | Um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico. | Ativo, sem recrutamento | Estados Unidos, Dinamarca, Itália, Polônia, Espanha, Ucrânia | NCT06450639 |
| Empresa | Fármaco | Fase | Requisito de variante | Estado | Localizações | Ensaio clínico |
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| Keros Therapeutics | KER-065 | Fase 2 | Diagnóstico de DMD, definido como a presença de características fenotípicas na triagem consistente com DMD E mutação documentada no gene da distrofina consistente com o diagnóstico de DMD usando um teste genético clinicamente validado. | Ainda não recruta | Estados Unidos | NCT07704099 |