Ensaio clínico de fase 3 da Elevidys Envision

Dose diária estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem, e espera-se que a dose permaneça constante durante todo o estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso).

• Diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos prévios.
• Apenas Coorte 1: Não ambulatorial de acordo com os critérios especificados pelo protocolo.
• Apenas Coorte 2: Ambulatório de acordo com critérios especificados pelo protocolo e ≥8 a <18 anos de idade no momento da triagem.
• Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
• Dose diária estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem, e espera-se que a dose permaneça constante durante todo o estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso).
• Os títulos de anticorpos do sorotipo rh74 do vírus adeno-associado recombinante (rAAVrh74) não são elevados de acordo com os requisitos especificados pelo protocolo.
• Uma mutação patogênica de frameshift ou códon de parada prematuro no gene DMD, exceto para quaisquer mutações de deleção no éxon 8 e/ou 9.

• Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento destinado a aumentar a expressão da distrofina dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
• Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou exames laboratoriais especificados pelo protocolo.
• Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com drogas que, na opinião do Investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes.

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