Ensaio clínico de fase 3 da Elevidys Envision
Resumo do estudo
- Idade
- 8 anos ou mais
- Fase
- Fase 3
- Patrocinador
- Sarepta Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos prévios.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2023-05-31
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-05-31
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2028-06-30
- Inscrição (estimada)
- 148
- Países
- Estados UnidosAustráliaBélgicaCanadáAlemanhaHong Kong, RAE da ChinaIsraelItáliaJapãoCoreia do SulEspanhaSuéciaTaiwanReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Dose diária estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem, e espera-se que a dose permaneça constante durante todo o estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso).
Critérios de inclusão
- Diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos prévios.
- Apenas Coorte 1: Não ambulatorial de acordo com os critérios especificados pelo protocolo.
- Apenas Coorte 2: Ambulatório de acordo com critérios especificados pelo protocolo e ≥8 a <18 anos de idade no momento da triagem.
- Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
- Dose diária estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem, e espera-se que a dose permaneça constante durante todo o estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso).
- Os títulos de anticorpos do sorotipo rh74 do vírus adeno-associado recombinante (rAAVrh74) não são elevados de acordo com os requisitos especificados pelo protocolo.
- Uma mutação patogênica de frameshift ou códon de parada prematuro no gene DMD, exceto para quaisquer mutações de deleção no éxon 8 e/ou 9.
Critérios de exclusão
- Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento destinado a aumentar a expressão da distrofina dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
- Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou exames laboratoriais especificados pelo protocolo.
- Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com drogas que, na opinião do Investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes.
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Este estudo tem 46 localizações
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Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT05881408Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.