Ensaio clínico de fase 1/2 DT-DEC01 para Duchenne

Os indivíduos devem receber glicocorticosteróides por um mínimo de 6 meses antes da biópsia do tecido muscular.

• O sujeito e seu representante legal/pai(s)/responsável legal compreenderam e aceitaram participar do estudo de acordo com todos os procedimentos do estudo, assinando o consentimento informado aprovado.
• Indivíduos com fraqueza muscular proximal simétrica e progressiva de braços e pernas.
• Disponibilidade e capacidade para cumprir visitas agendadas, procedimento de biópsia de tecido sob anestesia, plano de administração de medicamentos, exames laboratoriais, restrições de estudo, procedimentos de estudo e testes funcionais adaptados ao estágio da doença.
• Disposição para usar formas aceitáveis ​​de contracepção se o sujeito for sexualmente ativo.
• Os pacientes devem ser liberados pelo anestesiologista para biópsia de tecido e procedimentos de injeção intraóssea DT-DEC01 que serão realizados sob anestesia (anestesia local / anestesia geral / analgosedação).

• O sujeito foi previamente exposto ao ME, qualquer terapia experimental semelhante com o uso de ATMP ou qualquer outro produto baseado em células, terapia genética ou translarna/atalureno antes da triagem.
• Qualquer lesão ou procedimento que possa afetar os testes funcionais. Lesões anteriores devem ser totalmente curadas antes do consentimento. Fraturas anteriores de membros inferiores devem estar totalmente curadas e pelo menos 3 meses devem se passar desde a data da lesão.
• Presença ou história de outras doenças musculoesqueléticas ou neurológicas ou distúrbios somáticos não relacionados à DMD, incluindo doenças pulmonares e cardíacas.
• História de reação alérgica ou anafilática a uma proteína terapêutica ou diagnóstica ou aditivos do produto sob investigação.
• Uso crônico contínuo de quaisquer agentes com efeito imunomodulador (ativador ou supressor), tais como, mas não limitado a, imunossupressores ou medicamentos relacionados à imunoterapia (por exemplo, baseados em anticorpos), quimioterapia ou terapia semelhante que afete a proliferação celular.
• Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica grave ou anormalidade laboratorial que possa aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do produto experimental ou que possa interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador, tornaria o sujeito impróprio para inclusão neste estudo.
• O sujeito tem histórico conhecido de reação imunológica às terapias administradas ou histórico de GvHD.
• Indivíduos com comprometimento cognitivo conhecido ou problemas comportamentais que impediriam a capacidade de seguir instruções.
• O indivíduo é positivo para vírus da imunodeficiência humana (HIV) 1 ou 2, hepatite B (HBV) ou C (HCV*), citomegalovírus (CMV*), toxoplasmose* ou sífilis na consulta de triagem (V0a). *Em caso de resultado positivo ou duvidoso de IgG anti-CMV e IgG anti-Toxo, anti-HCV total a decisão final de qualificação pode ser tomada após confirmação dos resultados negativos do Teste de Ácido Nucleico (NAT) em cultura celular.
• O sujeito tem histórico de qualquer doença autoimune.
• Participação contínua em qualquer outro ensaio clínico terapêutico.
• Presença de anticorpos pré-existentes no soro do sujeito contra os linfócitos do doador.
• O sujeito foi submetido a um transplante de órgão ou medula óssea.
• Alteração na terapia com corticosteróides sistêmicos (por exemplo, início do tratamento; interrupção do tratamento; mudança na dose, esquema ou tipo de esteróide) dentro de 3 meses antes da administração do produto sob investigação.

• Nome: Dystrogen Therapeutics Technology Polska Sp.
• Telefone: +48530711336
• E-mail: [email protected]