Ensaio clínico de fase 4 da Elevidys Enhance

Apenas Coorte 2: É do sexo masculino ao nascer e já recebeu ELEVIDYS em ambiente comercial após pré-tratamento com sirolimus e corticosteróides.

• Apenas coorte 1: é do sexo masculino ao nascer, ambulatorial e ≥ 4 anos de idade no momento da administração.
• Apenas coorte 1: é elegível para ELEVIDYS comercial.
• Apenas Coorte 2: É do sexo masculino ao nascer e já recebeu ELEVIDYS em ambiente comercial após pré-tratamento com sirolimus e corticosteróides.
• Apenas Coorte 1: Os participantes que são sexualmente ativos devem concordar em usar, durante toda a duração do estudo, um preservativo e a parceira sexual feminina também deve usar uma forma medicamente aceitável de controle de natalidade (por exemplo, contraceptivo oral).
• Tem (um) pai(s) ou responsável(is) legal(is) que é(são) capaz(s) de compreender e cumprir o cronograma de visitas do estudo e todos os outros requisitos do protocolo, ou tem ≥ 18 anos de idade e é pessoalmente capaz de compreender e cumprir os requisitos do protocolo.
• Tem um dos pais ou responsável legal que deseja fornecer consentimento informado ou tem ≥ 18 anos de idade e é capaz de fornecer consentimento informado de forma independente.

• Apenas Coorte 1: Contra-indicado para receber ELEVIDYS de acordo com a bula dos Estados Unidos (USPI).
• Apenas coorte 1: tem evidência sorológica de infecção atual, crônica ou ativa pelo vírus da imunodeficiência humana, hepatite C ou hepatite B.
• Tem uma condição médica ou circunstâncias confusas (por exemplo, limitação traumática anterior para mobilidade ou comorbidade comportamental significativa) que, na opinião do Investigador, pode comprometer:
• A capacidade do participante de cumprir os procedimentos exigidos pelo protocolo e/ou
• O bem-estar ou segurança do participante e/ou
• A interpretabilidade clínica dos dados coletados do participante
• Apenas coorte 1: apresenta infecção sintomática (por exemplo, infecção do trato respiratório superior, pneumonia, pielonefrite, meningite) nas 4 semanas anteriores ao Dia 1.
• Apenas Coorte 1: Recebeu uma vacina de vírus vivo dentro de 4 semanas ou vacina inativa dentro de 2 semanas após a visita do Dia 1 ou espera receber uma vacinação durante os primeiros 3 meses após o Dia 1.
• Apenas Coorte 1: Quaisquer fatores de confusão que possam impedir o uso de sirolimus oral, incluindo uma hipersensibilidade conhecida ao sirolimus ou a qualquer um de seus excipientes.
• Apenas Coorte 1: Quaisquer feridas ou lesões recentes que, na opinião do Investigador, estariam em risco de deiscência ou cicatrização prejudicada no contexto da administração de sirolimus.