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Dyne Therapeutics Exon 51 ignorando o ensaio clínico de fase 3 do FORZETTO
Recrutamento ativoFase 3Salto de exões
Resumo do estudo
- Idade
- 4–18 anos
- Fase
- Fase 3
- Patrocinador
- Dyne Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Homem ambulatorial com diagnóstico confirmado de DMD e com mutação no gene da distrofina caracterizada por deleção de exon passível de salto do exon 51.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2026-06
- Conclusão primária (estimada)
- 2030-12
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2032-10
- Inscrição (estimada)
- 90
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Receber uma dose diária estável ou de fim de semana de glicocorticóides por pelo menos 24 semanas antes da randomização com a expectativa de manter uma dose estável durante o período controlado por placebo do estudo (a menos que seja necessário ajuste de dose devido à mudança de peso)
Critérios de inclusão
O tempo de subida do chão (RFF) deve ser < 10 segundos para ambas as avaliações de triagem.
Critérios de exclusão
- Recebimento de terapia imunossupressora contínua (exceto glicocorticoides) nas 12 semanas anteriores à randomização
- Uso de qualquer tratamento farmacológico (exceto glicocorticóides) que possa ter efeito na força ou função muscular nas 12 semanas anteriores à randomização
- Qualquer alteração na profilaxia/tratamento para insuficiência cardíaca congestiva (ICC) nas 12 semanas anteriores à randomização
- Recebimento de eteplirsen dentro de 1 semana antes da randomização
- Recebimento de terapia alternativa de eliminação de exon ou modificação de distrofina ou zeleciment rostudirsen dentro de 24 semanas antes da randomização
- Recebimento de givinostat dentro de 12 semanas antes da randomização
- Recebimento de terapia genética a qualquer momento
- Nota: Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados
Informações de contacto
Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo
- Nome: Ensaios Clínicos Dyne
- Telefone: +1-781-317-1919
- E-mail: [email protected]
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT07608432Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.