Ensaio clínico de fase 2 Sevasemten (EDG-5506) para Duchenne

• Idade entre 4 e 9 anos em uso de dose estável de corticosteróides por no mínimo 6 meses antes da consulta inicial.
• Idade de 4 a 7 anos que não tomou corticosteróides nos 6 meses anteriores à consulta inicial.

• Capaz de completar a posição supina em ≤ 10 segundos e capaz de realizar a subida de 4 degraus em < 10 segundos na visita de triagem.
• Peso corporal maior ou igual a 15 kg na consulta de triagem.

• História médica ou exame físico/resultado laboratorial clinicamente significativo que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo. Isto inclui acesso venoso que seria muito difícil para facilitar exames de sangue repetidos.
• Uma capacidade vital forçada <60% prevista na consulta de triagem para os participantes com > 8 anos de idade na triagem.
• Ecocardiografia cardíaca mostrando ejeção ventricular esquerda <45% na consulta de triagem.
• Recebimento de um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) da visita de triagem no presente estudo.
• Recebimento de uma dose estável de uma terapia de exclusão de exon aprovada com duração de tratamento inferior a 1 ano antes da consulta de triagem.

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