Ensaio clínico de fase 2 Sevasemten (EDG-5506) para Duchenne
Resumo do estudo
- Idade
- 4–9 anos
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Edgewise Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Melhoria do crescimento e proteção muscular
- Requisito de variante
- Uma mutação documentada no gene e fenótipo DMD consistente com distrofia muscular de Duchenne.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2022-10-24
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-01
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2027-01
- Inscrição (estimada)
- 76
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
- Idade entre 4 e 9 anos em uso de dose estável de corticosteróides por no mínimo 6 meses antes da consulta inicial.
- Idade de 4 a 7 anos que não tomou corticosteróides nos 6 meses anteriores à consulta inicial.
Critérios de inclusão
- Capaz de completar a posição supina em ≤ 10 segundos e capaz de realizar a subida de 4 degraus em < 10 segundos na visita de triagem.
- Peso corporal maior ou igual a 15 kg na consulta de triagem.
Critérios de exclusão
- História médica ou exame físico/resultado laboratorial clinicamente significativo que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo. Isto inclui acesso venoso que seria muito difícil para facilitar exames de sangue repetidos.
- Uma capacidade vital forçada <60% prevista na consulta de triagem para os participantes com > 8 anos de idade na triagem.
- Ecocardiografia cardíaca mostrando ejeção ventricular esquerda <45% na consulta de triagem.
- Recebimento de um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) da visita de triagem no presente estudo.
- Recebimento de uma dose estável de uma terapia de exclusão de exon aprovada com duração de tratamento inferior a 1 ano antes da consulta de triagem.
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ID NCT
NCT05540860Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.