NS Pharma Exon 50 ignorando ensaio clínico de fase 1/2
Resumo do estudo
- Idade
- 4–15 anos
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- NS Pharma
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Deleção confirmada do exon DMD no gene da distrofina que é passível de pular o exon 50 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-09-18
- Conclusão primária (estimada)
- 2028-03
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2028-03
- Inscrição (estimada)
- 20
- Países
- Estados UnidosCanadáJapãoCoreia do SulTurquia
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Dose estável de glicocorticóide por pelo menos 3 meses e espera-se que a dose permaneça estável durante o estudo.
Critérios de inclusão
- Homem ≥ 4 anos e <16 anos;
- Capaz de andar de forma independente, sem dispositivos de assistência;
- Capaz de completar o TTSTAND sem assistência em <20 segundos;
Critérios de exclusão
- Evidência de cardiomiopatia sintomática;
- Tratamento atual ou anterior com esteróides anabolizantes (por exemplo, oxendolona, oxandrolona) ou produtos contendo resveratrol ou trifosfato de adenosina nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento em estudo;
- Atualmente tomando outro medicamento experimental ou tomou outro medicamento experimental nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento em estudo;
- Cirurgia nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou planejada durante a duração do estudo;
- Tendo feito qualquer terapia genética.
- Outros critérios de exclusão podem ser aplicados.
Contactos e localizações
Contactos e localizações
Contacto
- Nome: Informações do teste
- Telefone: 1-866-677-6276
- E-mail: [email protected]
Localizações
Este estudo tem 19 localizações
United States
Localizações em California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles
Localizações em Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80011
Children's Hospital Colorado
Localizações em Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Localizações em Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66103
University of Kansas Medical Center
Localizações em Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15213
University of Pittsburgh Medical Center
Canada
Localizações em Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Alberta Children's Hospital
Localizações em British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
British Columbia Children's Hospital
Localizações em Ontario
London, Ontario, Canada
London Health Sciences Centre
Japan
Localizações em Gifu
Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Localizações em Hyōgo
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
Hyogo Medical University Hospital
Localizações em Miyagi
Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
Miyagi Children's Hospital
Localizações em Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Localizações em Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
South Korea
Localizações em Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea
Pusan National University Yangsan Hospital
Seoul, South Korea
Seoul National University Hospital
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye)
Ankara Bilkent City Hospital
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Istanbul University
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06053814Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.