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NS Pharma Exon 50 ignorando ensaio clínico de fase 1/2
Ativo, sem recrutamentoFase 1/2Salto de exões
Resumo do estudo
- Idade
- 4–15 anos
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- NS Pharma
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Deleção confirmada do exon DMD no gene da distrofina que é passível de pular o exon 50 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-09-18
- Conclusão primária (estimada)
- 2028-03
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2028-03
- Inscrição (estimada)
- 20
- Países
- Estados UnidosCanadáJapãoCoreia do SulTurquia
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Dose estável de glicocorticóide por pelo menos 3 meses e espera-se que a dose permaneça estável durante o estudo.
Critérios de inclusão
- Homem ≥ 4 anos e <16 anos;
- Capaz de andar de forma independente, sem dispositivos de assistência;
- Capaz de completar o TTSTAND sem assistência em <20 segundos;
Critérios de exclusão
- Evidência de cardiomiopatia sintomática;
- Tratamento atual ou anterior com esteróides anabolizantes (por exemplo, oxendolona, oxandrolona) ou produtos contendo resveratrol ou trifosfato de adenosina nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento em estudo;
- Atualmente tomando outro medicamento experimental ou tomou outro medicamento experimental nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento em estudo;
- Cirurgia nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou planejada durante a duração do estudo;
- Tendo feito qualquer terapia genética.
- Outros critérios de exclusão podem ser aplicados.
Informações de contacto
Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo
- Nome: Informações do teste
- Telefone: 1-866-677-6276
- E-mail: [email protected]
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06053814Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.