Ensaio clínico de terapia celular de fase 2 da Signature Biologics na distrofia muscular de Duchenne

Está tomando uma dose estável de glicocorticóides por pelo menos 12 semanas antes da participação no estudo, exceto para ajustes baseados no peso ou relacionados à toxicidade.

• Tem uma pontuação da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) superior a 13 e inferior a 30.
• Demonstra a capacidade de realizar o teste de “tempo para subir” em menos de 10 segundos.
• Está em dia com as imunizações.
• Está tomando uma dose estável de suplementos por pelo menos 12 semanas antes da participação no estudo.
• Tem a capacidade de cumprir os requisitos do estudo e a capacidade de compreender e fornecer consentimento informado por escrito e o consentimento do responsável.
• O paciente deve não responder ou ser um fraco candidato ao tratamento com outra terapia estabelecida.

• Câncer ativo ou diagnóstico prévio de câncer no último ano (pacientes com câncer de pele basocelular e espinocelular não serão excluídos).
• IMC > 45 kg/m².
• Qualquer outra condição (incluindo tratamento concomitante) que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, seria uma contra-indicação para inscrição, administração do produto do estudo (por exemplo, hipersensibilidade conhecida ao dimetilsulfóxido (DMSO), Albumina de Soro Humano (HSA) ou PlasmaLyte) ou acompanhamento.
• Tratamento com terapia de salto de exon dentro de 3 meses do início do estudo.
• Atraso ou comprometimento cognitivo que pode confundir o desenvolvimento motor na opinião do investigador.
• Cirurgia de grande porte nos 3 meses anteriores ao Dia 0 ou cirurgia planejada ou procedimentos que possam afetar a condução do estudo.

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