GenAssist Therapeutics GEN6050X Exon 50 ignorando medicamento de fase inicial 1 ensaio clínico

Recebimento de glicocorticóides por 6 meses e uma dose diária estável por pelo menos 12 semanas antes da entrada no estudo

• O participante é capaz de caminhar de forma independente e completa o teste de caminhada de 10 metros sem assistência.
• O participante é capaz de completar o tempo para ficar em posição supina de forma independente em menos de 30s.
• O participante é capaz de cooperar com os testes de avaliação motora.
• Capacidade de tolerar biópsias musculares sob anestesia sem contra-indicações para esses procedimentos.

• Os participantes estão no período ativo de infecção viral, incluindo infecções como vírus TORCH, vírus Epstein-Barr (EB) e síndrome respiratória aguda grave coronavírus 2 (SARS-COV-2).
• RecEBeu uma vacina viva atenuada 3 meses antes de recEBer GEN6050X, ou foi exposto a uma vacina contra influenza (ou outra inativada) dentro de 30 dias antes de recEBer GEN6050X, ou recEBeu terapia antiviral, antiinfecciosa e/ou interferon sistêmica.
• Os testes sorológicos detectaram infecção por HIV, vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV) e sífilis.
• Infecção grave (por exemplo, pneumonia, pielonefrite ou meningite) nas 4 semanas anteriores ao recEBimento da terapia genética.
• Com sintomas claros de cardiomiopatia, a ecocardiografia mostra que a fração de ejeção do ventrículo esquerdo é inferior a 40%.
• Necessidade de suporte assistido contínuo ou intermitente de um ventilador.
• Diagnosticado com doença autoimune ou recEBendo tratamento relacionado para doença autoimune.
• Os seguintes indicadores são anormais em testes bioquímicos laboratoriais:
• γ-glutamil transpeptidase (GGT) acima do limite superior de 2 vezes e bilirrubina total acima de 1,5 vezes o limite superior, cistatina C (cistatina C) > 1,27 mg/L, hemoglobina (Hgb) < 100 ou >200 g/L; Leucócitos (leucócitos) > 18,5×10^9/L ou plaquetas ≤ 125×10^9/L.
• O título de anticorpo neutralizante de AAV9 determinado por ensaio de supressão celular > 1:50.
• Os pacientes recEBeram qualquer terapia genética (por exemplo, terapia genética com vírus adeno-associado (AAV)), terapia celular (por exemplo, transplante de células-tronco), edição in vivo ou terapia de edição ex vivo (por exemplo, CRISPR-Cas9, TALEN) no passado.
• O participante tem alguma contra-indicação à terapia imunossupressora.
• Possuir condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador principal, seja inadequada para participação no ensaio clínico.
• A família não deseja divulgar a participação do paciente no estudo ao médico assistente e outros prestadores de serviços médicos.

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