Ensaio clínico Myogenica MyoPAXon Fase 1 para Duchenne

Ainda não disponível

• Músculos extensores curtos dos dedos (EDB) intactos bilateralmente
• Fora das terapias experimentais por > 30 dias
• Idade igual ou superior a 18 anos no momento do consentimento
• Ter função orgânica adequada confirmada pelos seguintes valores laboratoriais obtidos nos 14 dias anteriores à inscrição (28 dias para função cardíaca e pulmonar):
• Os participantes com parceiros com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar pelo menos duas formas de controle de natalidade eficaz (uma forma deve ser um método de barreira) enquanto recebem o produto do estudo e por 3 meses após interromper a terapia com tacrolimus.
• Capacidade de seguir comandos o suficiente para realizar aspectos voluntários das medidas de resultados durante todo o período do estudo
• Disposto a consentir o monitoramento por 15 anos, incluindo um período de extensão, conforme necessário para todos os estudos intervencionistas que envolvam o transplante de células que foram geneticamente modificadas
• Consentimento voluntário por escrito do sujeito ou dos pais/responsáveis ​​e consentimento do participante antes da realização de qualquer atividade relacionada à pesquisa.

• Presença de anticorpos HLA direcionados aos antígenos HLA no MyoPAXon
• Tratamento ativo com outra terapia experimental
• Alergia conhecida aos componentes do MyoPAXon

• Nome: Peter Kang, médico
• Telefone: 612-624-9452
• E-mail: [email protected]